De Bestaande drugs konden patiënten met zeldzame vorm van beenkanker helpen

De Patiënten met zeldzame beenkanker van de schedel en de stekel - chordoma - zouden door bestaande drugs kunnen worden geholpen, wetenschappers van het Instituut van Sanger van het Vertrouwen Wellcome, het Universitaire Instituut van Kanker van Londen van de Universiteit en het Koninklijke Nationale Orthopedische Vertrouwen van NHS van het Ziekenhuis voorstellen. In de grootste genomicastudie van chordoma tot op heden, die vandaag (12 Oktober) wordt gepubliceerd in de Mededelingen van de Aard, tonen de wetenschappers aan dat een groep chordomapatiënten veranderingen in genen die het doel van bestaande drugs zijn heeft, dat als PI3K inhibitors wordt bekend.

De Onderzoekers stellen een klinische proef van PI3K inhibitors voor deze bepaalde groep chordomapatiënten voor, die van bestaande behandelingen konden profiteren.

Chordoma is een zeldzame vorm van beenkanker die individuen van alle leeftijden slaat en 1 in elke 800.000 mensen in het UK beïnvloedt. Chordomas is traaggroeiende, nog agressieve en levensgevaarlijke tumors die zich in de wervelorganismen van de stekel, sacrum en de basis van de schedel vormen. De kankertumor wordt overwogen om zich van blijvend embryonaal weefsel te ontwikkelen, dat als notochord wordt bekend.

Aangezien zij kritieke structuren zoals de hersenstam impliceren, zijn het ruggemerg, en de belangrijke zenuwen en de slagaders, chordomas moeilijk te behandelen. De Chirurgie en de straling zijn momenteel de enige efficiënte vormen van behandeling.

Voor het eerst, hebben de wetenschappers geheel genoom rangschikkend gebruikt om beter inzicht van biologie onderliggende chordoma te verkrijgen. De resultaten openbaren veelbelovende nieuwe behandelingsopties voor kanker met een slechte prognose.

Het team bestudeerde chordomatumors van 104 patiënten en vond dat 16 percent van de tumorsteekproeven genetische veranderingen, of veranderingen, in PI3K signalerende genen had. Deze genen zijn het doel van bestaande drugs, dat als PI3K inhibitors wordt bekend, die worden gebruikt om vele kanker, met inbegrip van borstkanker, longkanker en lymphoma te behandelen, maar voor chordoma nog niet overwogen.

Het brachyury gen, of T, zijn sinds enige tijd gekend om een rol in chordoma te spelen maar gebruikte het team voor het eerst het genomic rangschikken om aan te tonen dat slechts één extra exemplaar van het gen van T schijnt om deze tumors te drijven. Het team ontdekte ook een nieuw kankergen dat voor chordoma specifiek is, die als LYST wordt bekend, die niet in een andere kanker is gevonden. Dit het vinden rechtvaardigt toekomstig onderzoek.

Dr. Sam Behjati, gezamenlijke eerste auteur van het Instituut van Sanger van het Vertrouwen Wellcome, zei: „Door DNA van de tumors te rangschikken, krijgen wij een veel duidelijkere mening van de genetische veranderingen die chordoma drijven. Wij hebben aangetoond dat een bepaalde groep chordomapatiënten met PI3K inhibitors zou kunnen worden behandeld, die op hun veranderingen worden gebaseerd. Dit zou gemist zijn had wij het gedaane niet genomic rangschikken van hun tumors.“

Josh Sommer, een overlevende van chordoma en de Uitvoerende Directeur van de Chordoma Stichting, de V.S., zeiden: „Deze bevindingen vertegenwoordigen een belangrijke stap voorwaarts in het begrip van de onderliggende oorzaken van chordoma, en verstrekken hoop dat de betere behandelingen spoedig voor sommige patiënten kunnen beschikbaar zijn.“

Professor Adrienne Flanagan, de gezamenlijke hoofdauteur van het Koninklijke Nationale Orthopedische Vertrouwen van NHS van het Ziekenhuis en het Universitaire Instituut van Kanker van Londen van de Universiteit, zeiden: „Deze studie verstrekt een middel voor chordomaonderzoek komende jaren. In de toekomst hopen wij om chordoma vanuit drie invalshoeken te richten: trialing PI3K inhibitors in chordoma; ontwikkelt een therapeutische benadering van het uitschakelen van het extra exemplaar van het gen van T en het bestuderen van de functie van LYST als kankergen en zijn rol in de ontwikkeling van chordoma“.

Bron: http://www.sanger.ac.uk/news/view/new-drug-hope-patients-rare-bone-cancer

Advertisement