La FDA reconnaît le médicament neuf Zelboraf pour la maladie d'Erdheim-Chester

La "Food and Drug Administration" des Etats-Unis (FDA) a reconnu Zelboraf (vemurafenib), un médicament pour la demande de règlement des adultes avec a sont type de maladie appelée d'Erdheim-Chester de cancer de sang ou ECD.

Zelboraf (vemurafenib) est déjà approuvé pour la demande de règlement des personnes avec un certain type de mutation génétique appelé le BRAF V600E menant aux cancers tels que des cancers de la peau ou des mélanomes. Maintenant l'approbation a été étendue à ECD. C'est le premier médicament reconnu pour ce type rare de cancer de sang.

Richard Pazdur, M.D., directeur du centre d'excellence de l'oncologie de FDA et le directeur intérimaire du bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche dans sa déclaration a dit, « l'approbation d'aujourd'hui de Zelboraf pour des patients avec ECD explique comment nous pouvons nous appliquer la connaissance des caractéristiques génétiques fondamentales de certaines malignités à d'autres cancers… que ce produit a été la première fois reconnu en 2011 pour soigner certains patients avec le mélanome qui hébergent la mutation de BRAF V600E, et nous portons maintenant le traitement aux patients présentant un cancer rare sans des traitements approuvés. »

Selon la déclaration de FDA, ECD est un type lentement de progrès de cancer de sang. Il commence dans la moelle osseuse. Il y a une production accrue d'un certain type de histiocytes appelés de cellules. Ce sont un type de globules blancs et les numéros d'excès de ces derniers deviennent accumulés dans plusieurs organes du fuselage tels que le coeur, les poumons, le cerveau etc. Il y a 600 à 700 personnes mondiales avec ce type de cancer rare. Ils ne vivent pas longtemps et environ un dans deux de ces patients ont la mutation génétique de BRAF V600. Ce médicament neuf Zelboraf est un inhibiteur de kinase. Ceci peut arrêter la croissance des cellules dans certains types de cellules en bloquant certaines enzymes principales.

Pour approbation, les constructeurs qui ont été maintenant accordés à l'approbation - Hoffman-La Roche, inc. - des résultats soumis d'un test clinique qui a montré son efficacité et sécurité dans ces patients. Ils ont vérifié le médicament sur 22 patients avec ECD qui étaient positifs pour le BRAF-V600-mutation. Ils ont déterminé la réduction partielle ou complète de la taille de la tumeur et appelé il un taux de réponse général. Onze patients des 22 ont montré la réaction partielle au médicament dans la réduction de tumeur tandis que les patients 1 montraient une réaction complète avec la réduction complète de tumeur. Ce prouvé l'efficacité du médicament neuf.

L'essai a également regardé la sécurité de ce médicament et a constaté que Zelboraf mène aux douleurs articulaires, a soulevé l'éruption, la fatigue, les accroissements de peau, la perte de cheveu et le changement de l'activité électrique du coeur. Parfois Zelboraf peut mener au développement des cancers secondaires de ce type des carcinomes etc. de peau ou de cellules squamous. Il peut également entraîner le mélanome ou le cancer de la peau de type sauvage de BRAF empirant et mener aux réactions allergiques telles que les anaphylaxies ou le syndrome de Stevens-Johnson (SJS) et la nécrolyse épidermique toxique (TEN) qui pourraient devenir fatals ou potentiellement mortels. Le médicament peut rarement mener aux anomalies de rythme cardiaque ou les arythmies et également les lésions au foie sévères. Il peut endommager les yeux ou peut mener aux dégâts de rein. Les femmes enceintes ne devraient pas être données ce médicament pendant qu'il peut sévèrement nuire au foetus grandissant.

Zelboraf a reçu une révision prioritaire et a obtenu un état orphelin de médicament. Ceci signifie que le médicament était approuvé pour peu de numéros des patients qui ont une maladie rare ou une condition. Ces incitations encouragent le développement neuf de médicament en conditions rares.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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