FDA approva la nuova droga Zelboraf per la malattia diErdheim-Chester

L'amministrazione di alimento e di droghe degli Stati Uniti (FDA) ha approvato Zelboraf (vemurafenib), una droga per il trattamento degli adulti con la a è tipo di malattia chiamata diErdheim-Chester del cancro di sangue o ECD.

Zelboraf (vemurafenib) è già approvato per il trattamento delle persone con certo tipo di mutazione genetica chiamato il BRAF V600E che piombo ai cancri quali i cancri o i melanomi di interfaccia. Ora l'approvazione è stata estendere a ECD. Ciò è la prima droga approvata per questo tipo raro di cancro di sangue.

Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione della droga e nella ricerca nella sua istruzione ha detto, “l'odierna approvazione di Zelboraf per i pazienti con ECD dimostra come possiamo applicare la conoscenza delle caratteristiche genetiche di fondo di determinate malignità ad altri cancri… che questo prodotto in primo luogo è stato approvato nel 2011 per curare i pazienti sicuri con il melanoma che harbor la mutazione di BRAF V600E ed ora stiamo portando la terapia ai pazienti con un cancro raro senza le terapie approvate.„

Secondo l'istruzione di FDA, ECD è un tipo lentamente di progressione di cancro di sangue. Comincia nel midollo osseo. C'è una produzione aumentata di certo tipo di celle chiamate histiocytes. Questi sono un tipo di globuli bianchi ed i numeri in eccesso di questi ottengono accumulati in parecchi organi dell'organismo quali cuore, i polmoni, il cervello ecc. Ci sono 600 - 700 persone universalmente con questo modulo raro di cancro. Non vivono lungamente ed intorno uno in due di questi pazienti ha la mutazione genetica di BRAF V600. Questa nuova droga Zelboraf è un inibitore della chinasi. Ciò può fermare la crescita delle cellule in determinati tipi di celle bloccando determinati enzimi chiave.

Per approvazione, i produttori che ora sono stati accordati l'approvazione - Hoffman-La Roche, inc - risultati presentati da un test clinico che ha mostrato la sue efficacia e sicurezza in questi pazienti. Hanno provato la droga su 22 pazienti con ECD che erano positivi per il BRAF-V600-mutation. Hanno provato a riduzione parziale o completa della dimensione di tumore e la hanno chiamata un tasso di risposta globale. Undici pazienti dei 22 hanno mostrato la risposta parziale alla droga nella riduzione del tumore mentre i pazienti 1 hanno mostrato una risposta completa con riduzione completa del tumore. Ciò ha provato l'efficacia di nuova droga.

La prova egualmente ha esaminato la sicurezza di questo farmaco ed ha trovato che Zelboraf piombo a dolore unito, ha sollevato l'eruzione, la stanchezza, le crescite dell'interfaccia, la perdita di capelli ed il cambiamento nell'attività elettrica del cuore. A volte Zelboraf può piombo allo sviluppo dei cancri secondari come quelli dei carcinoma ecc. di cellule squamose o dell'interfaccia. Può anche causare a BRAF il melanoma o cancro di interfaccia selvaggio tipo che peggiora e piombo alle reazioni allergiche quali anafilassi o sindrome di Stevens-Johnson (SJS) e necrolysis epidermico tossico (TEN) che potrebbero diventare interni o pericolosi. La droga può piombo raramente alle anomalie del ritmo del cuore o le aritmia ed anche danno di fegato severo. Può danneggiare gli occhi o può piombo a danno del rene. Le donne incinte non dovrebbero essere date questo farmaco mentre può nuocere severamente al feto crescente.

Zelboraf ha ricevuto un esame di priorità ed ha ottenuto uno stato del medicinale orfano. Ciò significa che la droga era approvata per pochi numeri dei pazienti che hanno una malattia o uno stato rara. Questi incentivi incoraggiano il nuovo sviluppo della droga nelle circostanze rare.

Dr. Ananya Mandal

Written by

Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

Citations

Please use one of the following formats to cite this article in your essay, paper or report:

  • APA

    Mandal, Ananya. (2019, June 19). FDA approva la nuova droga Zelboraf per la malattia diErdheim-Chester. News-Medical. Retrieved on December 10, 2019 from https://www.news-medical.net/news/20171106/FDA-approves-new-drug-Zelboraf-for-Erdheim-Chester-disease.aspx.

  • MLA

    Mandal, Ananya. "FDA approva la nuova droga Zelboraf per la malattia diErdheim-Chester". News-Medical. 10 December 2019. <https://www.news-medical.net/news/20171106/FDA-approves-new-drug-Zelboraf-for-Erdheim-Chester-disease.aspx>.

  • Chicago

    Mandal, Ananya. "FDA approva la nuova droga Zelboraf per la malattia diErdheim-Chester". News-Medical. https://www.news-medical.net/news/20171106/FDA-approves-new-drug-Zelboraf-for-Erdheim-Chester-disease.aspx. (accessed December 10, 2019).

  • Harvard

    Mandal, Ananya. 2019. FDA approva la nuova droga Zelboraf per la malattia diErdheim-Chester. News-Medical, viewed 10 December 2019, https://www.news-medical.net/news/20171106/FDA-approves-new-drug-Zelboraf-for-Erdheim-Chester-disease.aspx.