La FDA accorde à l'approbation à la première demande de règlement pour le cancer de sang rare

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui augmenté l'approbation de Zelboraf (vemurafenib) pour comprendre la demande de règlement de certains patients adultes avec la maladie d'Erdheim-Chester (ECD), un cancer rare du sang. Zelboraf est indiqué aux patients de festin dont les cellules cancéreuses ont une mutation génétique spécifique connue sous le nom de BRAF V600. C'est la première demande de règlement approuvée par le FDA pour ECD.

« L'approbation d'aujourd'hui de Zelboraf pour des patients avec ECD explique comment nous pouvons nous appliquer la connaissance des caractéristiques génétiques fondamentales de certaines malignités à d'autres cancers, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du centre d'excellence de l'oncologie de FDA et le directeur intérimaire du bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « Ce produit a été la première fois reconnu en 2011 pour soigner certains patients avec le mélanome qui hébergent la mutation de BRAF V600E, et nous portons maintenant le traitement aux patients présentant un cancer rare sans des traitements approuvés. »

ECD est un cancer de sang de croissance lente qui provient de la moelle osseuse. ECD entraîne une production accrue des histiocytes, un type de globule blanc. Les histiocytes excédentaires peuvent avoir comme conséquence les tumeurs infiltrant beaucoup d'organes et de tissus dans tout le fuselage, y compris le coeur, les poumons, le cerveau et les autres. On estime qu'ECD affecte 600 à 700 patients mondiaux. Approximativement 54 pour cent de patients avec ECD ont la mutation de BRAF V600. Les patients avec ECD ont des espérances de vie très limitées.

Zelboraf est un inhibiteur de kinase qui fonctionne à côté de bloquer certaines enzymes qui introduisent la croissance des cellules.

L'efficacité de Zelboraf pour la demande de règlement d'ECD a été étudiée dans 22 patients avec BRAF-V600-mutation ECD positif. L'essai a mesuré les % de patients qui ont remarqué une réduction complète ou partielle de taille de la tumeur (taux de réponse général). Dans l'essai, 11 patients (50 pour cent) ont remarqué une réaction partielle et 1 patient (4,5 pour cent) ont remarqué une réaction complète.

Les effets secondaires classiques de Zelboraf dans les patients avec ECD comprennent des douleurs articulaires (arthralgie) ; petits, augmentés cahots (éruption maculo-papular) ; alopécie (alopécie) ; fatigue ; changez dans l'activité électrique du coeur (intervalle QT prolongé) et des accroissements de peau (papillome).

Les effets secondaires sévères de Zelboraf comprennent le développement des cancers neufs (cancer de la peau, cancer épidermoïde ou d'autres cancers), l'accroissement des tumeurs dans les patients présentant le mélanome de type sauvage de BRAF, les réactions d'hypersensibilité (anaphylaxie et syndrome de ROBE), les réactions cutanées sévères (syndrome de Stevens-Johnson et nécrolyse épidermique toxique), les anomalies de coeur (prolongation de quart), les lésions au foie (hepatotoxicity), la photosensibilité, les réactions sévères dans l'oeil (uvéite), les réactions immunitaires après réception de la radiothérapie (rappel de sensibilisation de radiothérapie et de radiothérapie), l'insuffisance rénale et l'épaississement du tissu dans les mains et les pieds (la contracture de Dupuytren et le fibromatosis plantaire de fascial). Zelboraf peut entraîner le tort à un foetus se développant ; les femmes devraient être informées du risque pour le foetus potentiel et employer la contraception efficace.

La FDA a accordé à ces nominations de traitement de révision et de découverte prioritaire d'application pour ce signe. Zelboraf a également reçu la nomination orpheline de médicament pour ce signe, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

La FDA a accordé à l'approbation de Zelboraf à Hoffman-La Roche, inc.