FDA accorda l'approvazione al primo trattamento per il cancro di sangue raro

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno ampliato l'approvazione di Zelboraf (vemurafenib) per comprendere il trattamento dei pazienti adulti sicuri con la malattia diErdheim-Chester (ECD), un cancro raro del sangue. Zelboraf è indicato ai pazienti dell'ossequio di cui le cellule tumorali hanno una mutazione genetica specifica conosciuta come BRAF V600. Ciò è il primo trattamento approvato dalla FDA per ECD.

“L'odierna approvazione di Zelboraf per i pazienti con ECD dimostra come possiamo applicare la conoscenza delle caratteristiche genetiche di fondo di determinate malignità ad altri cancri,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “Questo prodotto in primo luogo è stato approvato nel 2011 per curare i pazienti sicuri con il melanoma che harbor la mutazione di BRAF V600E ed ora stiamo portando la terapia ai pazienti con un cancro raro senza le terapie approvate.„

ECD è un cancro di sangue a crescita lenta che proviene dal midollo osseo. ECD causa una produzione aumentata dei histiocytes, un tipo di globulo bianco. I histiocytes in eccesso possono provocare tumori che si infiltrano in molti organi e tessuti in tutto l'organismo, compreso il cuore, i polmoni, il cervello e gli altri. ECD è stimato per pregiudicare 600 - 700 pazienti universalmente. Circa 54 per cento dei pazienti con ECD hanno la mutazione di BRAF V600. I pazienti con ECD hanno speranze di vita molto limitate.

Zelboraf è un inibitore della chinasi che funziona bloccando determinati enzimi che promuovono la crescita delle cellule.

L'efficacia di Zelboraf per il trattamento di ECD è stata studiata in 22 pazienti con BRAF-V600-mutation ECD positivo. La prova ha misurato le percentuali dei pazienti che hanno avvertito una riduzione completa o parziale della dimensione di tumore (tasso di risposta globale). Nella prova, 11 paziente (50 per cento) ha sperimentato una risposta parziale e 1 paziente (4,5 per cento) ha avvertito una risposta completa.

Gli effetti secondari comuni di Zelboraf in pazienti con ECD comprendono il dolore unito (artralgia); piccoli, urti sollevati (eruzione maculo-papular); perdita di capelli (alopecia); fatica; cambi nell'attività elettrica del cuore (intervallo prolungato di quarto) e peli le crescite (papilloma).

Gli effetti secondari severi di Zelboraf comprendono lo sviluppo di nuovi cancri (cancro di interfaccia, carcinoma spinocellulare o altri cancri), la crescita dei tumori in pazienti con il melanoma selvaggio tipo di BRAF, le reazioni di ipersensibilità (anafilassi e sindrome del VESTITO), le reazioni severe dell'interfaccia (sindrome di Stevens-Johnson e necrolysis epidermico tossico), le anomalie del cuore (prolungamento di quarto), il danno di fegato (epatotossicità), la fotosensibilità, le reazioni severe nell'occhio (uveite), le reazioni immuni dopo la ricezione del trattamento radioattivo (richiamo di sensibilizzazione di radiazione e di radiazione), l'insufficienza renale e l'ispessimento di tessuto nelle mani e nei piedi (la contrattura e il fibromatosis fascial plantare di Dupuytren). Zelboraf può causare il danno ad un feto di sviluppo; le donne dovrebbero essere informate del rischio potenziale per il feto e per l'efficace contraccezione di uso.

FDA ha accordato questi designazioni di terapia di esame e dell'innovazione di priorità dell'applicazione per questa indicazione. Zelboraf egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano per questa indicazione, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

FDA ha accordato l'approvazione di Zelboraf aHoffman-La Roche, inc.