O FDA concede a aprovação ao primeiro tratamento para o cancro de sangue raro

Os E.U. Food and Drug Administration expandiram hoje a aprovação de Zelboraf (vemurafenib) para incluir o tratamento de determinados pacientes adultos com Doença de Erdheim-Chester (ECD), um cancro raro do sangue. Zelboraf é indicado aos pacientes do deleite cujas as células cancerosas têm uma mutação genética específica conhecida como BRAF V600. Este é o primeiro tratamento Aprovado pelo FDA para ECD.

“A aprovação De Hoje de Zelboraf para pacientes com ECD demonstra como nós podemos aplicar o conhecimento das características genéticas subjacentes de determinadas malignidades a outros cancros,” disse Richard Pazdur, M.D., director do Centro da Oncologia do FDA de Excelência e director activo do Escritório de Produtos da Hematologia e da Oncologia no Centro do FDA para a Avaliação e a Pesquisa da Droga. “Este produto foi aprovado primeiramente em 2011 para tratar determinados pacientes com a melanoma que abrigam a mutação de BRAF V600E, e nós estamos trazendo agora a terapia aos pacientes com um cancro raro sem terapias aprovadas.”

ECD é um cancro de sangue de crescimento lento que origine na medula. ECD causa uma produção aumentada de histiocytes, um tipo do glóbulo branco. Os histiocytes Adicionais podem conduzir aos tumores que infiltram muitos órgãos e tecidos durante todo o corpo, incluindo o coração, os pulmões, o cérebro e o outro. ECD é calculado para afectar no mundo inteiro 600 a 700 pacientes. Aproximadamente 54 por cento dos pacientes com ECD têm a mutação de BRAF V600. Os Pacientes com ECD têm esperanças de vida muito limitadas.

Zelboraf é um inibidor da quinase que trabalhe obstruindo determinadas enzimas que promovem o crescimento da pilha.

A eficácia de Zelboraf para o tratamento de ECD foi estudada em 22 pacientes com BRAF-V600-mutation ECD positivo. A experimentação mediu os por cento dos pacientes que experimentaram uma redução completa ou parcial no tamanho de tumor (taxa de resposta total). Na experimentação, 11 pacientes (50 por cento) experimentaram uma resposta parcial e 1 paciente (4,5 por cento) experimentaram uma resposta completa.

Os efeitos secundários Comuns de Zelboraf nos pacientes com ECD incluem a dor articular (artralgia); colisões pequenas, levantadas (prurido maculo-papular); queda de cabelo (calvície); fadiga; mude na actividade elétrica do coração (intervalo prolongado do QUARTO) e em crescimentos da pele (papiloma).

Os efeitos secundários Severos de Zelboraf incluem a revelação de cancros novos (cancro de pele, carcinoma de pilha squamous ou outros cancros), o crescimento dos tumores nos pacientes com selvagem-tipo melanoma de BRAF, as reacções de hipersensibilidade (anaphylaxis e síndrome do VESTIDO), reacções severas da pele (Síndrome de Stevens-Johnson e necrolysis epidérmico tóxico), anomalias do coração (prolongação do QUARTO), dano de fígado (hepatotoxicity), fotossensibilidade, reacções severas no olho (uveitis), reacções imunes após ter recebido o tratamento de radiação (aviso da sensibilização da radiação e da radiação), insuficiência renal e engrossamento do tecido nas mãos e nos pés (a contracção e o fibromatosis fascial relativo à planta do pé de Dupuytren). Zelboraf pode causar o dano a um feto tornando-se; as mulheres devem ser recomendadas do risco potencial ao feto e à contracepção eficaz do uso.

O FDA concedeu estas designações da Terapia da Revisão e da Descoberta da Prioridade da aplicação para esta indicação. Zelboraf igualmente recebeu a designação Órfão da Droga para esta indicação, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O FDA concedeu a aprovação de Zelboraf a Hoffman-La Roche, Inc.

Source: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm