El FDA concede la aprobación al primer tratamiento para el cáncer de sangre raro

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration desplegaron hoy la aprobación de Zelboraf (vemurafenib) para incluir el tratamiento de ciertos pacientes adultos con la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD), un cáncer raro de la sangre. Zelboraf se indica a los pacientes de la invitación cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica conocida como BRAF V600. Éste es el primer tratamiento aprobado por la FDA para ECD.

La “aprobación de hoy de Zelboraf para los pacientes con ECD demuestra cómo podemos aplicar el conocimiento de las características genéticas subyacentes de ciertas malignidades a otros cánceres,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director del centro de la oncología del FDA de la excelencia y director en funciones de la oficina de los productos de la hematología y de la oncología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Este producto primero fue aprobado en 2011 para tratar a ciertos pacientes con el melanoma que abrigan la mutación de BRAF V600E, y ahora estamos trayendo la terapia a los pacientes con un cáncer raro sin terapias aprobadas.”

ECD es un cáncer de sangre de crecimiento lento que origina en la médula. ECD causa una producción creciente de histiocytes, un tipo de glóbulo blanco. Exceso de los histiocytes pueden dar lugar a los tumores que infiltran muchos órganos y tejidos en la carrocería, incluyendo el corazón, los pulmones, el cerebro y los otros. ECD se estima para afectar a 600 a 700 pacientes por todo el mundo. El aproximadamente 54 por ciento de pacientes con ECD tiene la mutación de BRAF V600. Los pacientes con ECD tienen esperanzas de vida muy limitadas.

Zelboraf es un inhibidor de la cinasa que trabaja cegando ciertas enzimas que asciendan incremento de la célula.

La eficacia de Zelboraf para el tratamiento de ECD fue estudiada en 22 pacientes con BRAF-V600-mutation ECD positivo. La juicio midió al por ciento de los pacientes que experimentaron una reducción completa o parcial de tamaño de tumor (tasa de respuesta total). En la juicio, 11 pacientes (el 50 por ciento) experimentaron una reacción parcial y a 1 paciente (el 4,5 por ciento) experimentaron una reacción completa.

Los efectos secundarios comunes de Zelboraf en pacientes con ECD incluyen el dolor común (artralgia); topetones pequeños, aumentados (erupción maculo-papular); baja de pelo (alopecia); fatiga; cambie en la actividad eléctrica del corazón (intervalo prolongado del cuarto de galón) y los incrementos de la piel (papiloma).

Los efectos secundarios severos de Zelboraf incluyen el revelado de los nuevos cánceres (cáncer de piel, carcinoma de células escamosas u otros cánceres), el incremento de tumores en pacientes con el salvaje-tipo melanoma de BRAF, reacciones de hipersensibilidad (anafilasis y síndrome de la ALINEADA), las reacciones severas de la piel (síndrome de Stevens-Johnson y necrolysis epidérmico tóxico), las anormalidades del corazón (prolongación del cuarto de galón), el daño hepático (hepatotoxicity), la fotosensibilidad, reacciones severas en el aro (uveitis), reacciones inmunes después de recibir la radioterapia (llamada de la sensibilización de la radiación y de la radiación), la insuficiencia renal y el espesamiento del tejido en las manos y los pies (la contracción y el fibromatosis fascial plantar de Dupuytren). Zelboraf puede causar daño a un feto que se convierte; las mujeres deben ser aconsejadas del riesgo potencial al feto y a la contracepción efectiva del uso.

El FDA concedió estas designaciones de la terapia de la revista y de la ruptura de la prioridad del uso para esta indicación. Zelboraf también recibió la designación huérfana de la droga para esta indicación, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El FDA concedió la aprobación de Zelboraf a Hoffman-La Roche, inc.