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Complétez la peau neuve des cellules souche transgéniques pour le garçon avec la maladie génétique rare

Hassan, un garçon de sept ans puis d'Allemagne, en 2015, présentée aux médecins avec des épidermolyses bulleuse simple de maladie de la peau rare ou un JEB de liaison appelées. Cette condition laisse la peau mince et semblable au papier et facilement le breakable. Elle a été comparée au « guindineau s'envole » à cause de leur nature fragile.

Dans une nouveauté depuis lors, l'enfant a reçu une peau génétiquement modifiée neuve couvrant 80 pour cent de son fuselage en plusieurs cabinets de consultation couronnés de succès. Les détails du cas étaient publiés dans la dernière question de la nature de tourillon.

Hassan est initialement né en Syrie et souffrait de la peau cassante et cassable du jour où il était né. Sa peau a été remplie d'ampoules et de blessures. La peau a plusieurs des couches et des couche de cellules ou épiderme. Ces couches sont liées par des protéines appelées les protéines de ancrage. Chez les personnes avec JEB, ces protéines fonctionnent qui effectue les couches de peau s'écaillent hors circuit et facilement breakable. La peau ici ne colle pas au derme ou à la couche sous l'épiderme chargeant aux ampoules. La défectuosité se situe dans un gène LAMB3 qui aide à coder et effectue les protéines de ancrage. JEB est incurable et seulement environ 40 pour cent des souffrants atteignent l'adolescence selon des études.

Avec sa dermatose, Hassan est venu à l'hôpital pour enfants à la Ruhr-Université, à Bochum, l'Allemagne, en juin 2015. Il était des vastes zones manquantes de peau qui l'ont rendu particulièrement vulnérable aux infections et à d'autres complications. Sa peau était rouge ouvert et cru. M. Tobias Hirsch, qui s'occupait de lui a dit que l'équipe des médecins avait presque abandonné l'espoir et avait décidé d'effectuer à la durée du garçon en tant qu'indolore un possible en lui offrant des soins palliatifs. Alors une équipe spéciale aboutie par Michele De Luca est entrée de l'université de Modène et de Reggio Emilia, en Italie qui se spécialisent dans la thérapie génique. Les parents' consentent pour un traitement expérimental ont été pris avant que la demande de règlement nouvelle ait commencé en septembre 2015.

Pour mettre en termes simples le traitement a signifié qu'une pièce de sa peau endommagée a été prise au laboratoire. En septembre 2015, des 4 pièces carrées de cm de peau ont été prises d'une région où sa peau était intacte. L'ADN qui a codé pour les protéines de ancrage (qui était défectueux dans ce garçon), a été réparé. Le procédé d'introduire impliqué de réglage l'ADN rectifié utilisant un véhicule tel qu'un virus personnalisé qui a transporté cet ADN réparé neuf. Maintenant l'ADN pourrait coder pour une protéine qui pourrait retenir les couches de la peau ensemble. Cette greffe de peau a été génétiquement modifiée ainsi. Cette greffe de peau a mesuré un total de 0,85 mètres carrés ou 9 pieds carrés. C'était alors arrière transplantée sur le garçon. Il y avait une suite de trois fonctionnements qui étaient nécessaires pour transférer la peau neuve sur le garçon. Dans les deux prochaines années la peau neuve du garçon semble être normale.

Les parents du garçon sont heureux que Hassan aboutisse maintenant une vie normale. Cela a pris 21 mois passés dans des pansements pour avoir une peau qui ne boursouflait pas. Selon M. Hirsch l'enfant a depuis lors joint l'école et joue au football avec ses amis, aboutissant généralement une vie normale.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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