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Completi la nuova interfaccia dalle cellule staminali transgeniche per il ragazzo con la malattia genetica rara

Hassan, un ragazzo di sette anni di allora dalla Germania, nel 2015, presentata ai medici con una malattia della pelle rara ha chiamato il bullosa di epidermolysis o JEB giunzionale. Questa circostanza lascia l'interfaccia sottile e papery e facilmente il breakable. È stata confrontata “alla farfalla traversa„ a causa della loro natura fragile.

In una novità da allora, il bambino ha ricevuto una nuova interfaccia geneticamente modificata che riguarda 80 per cento del suo organismo in parecchi riusciti ambulatori. I dettagli del caso sono stati pubblicati nell'ultima emissione della natura del giornale.

Hassan originalmente è stato sopportato in Siria e stava soffrendo dall'interfaccia friabile e fragile a partire dal giorno che nasceva. La sua interfaccia è stata riempita di bolle e di ferite. L'interfaccia ha parecchie strati su strati di celle o epidermide. Questi livelli sono tenuti insieme dalle proteine chiamate le proteine d'ancoraggio. In persone con JEB, queste proteine stanno funzionando che fa i livelli dell'interfaccia si sfalda fuori e facilmente breakable. L'interfaccia qui non riesce ad attaccare al derma o al livello sotto l'epidermide che carica alle bolle. Il difetto si trova in un gene LAMB3 che contribuisce a codificare e fa le proteine d'ancoraggio. JEB è incurabile e soltanto intorno 40 per cento delle vittime raggiungono l'adolescenza secondo gli studi.

Con il suo stato di interfaccia, Hassan è venuto all'ospedale pediatrico all'Ruhr-Università, a Bochum, la Germania, nel giugno 2015. Era ampie aree mancanti di interfaccia che lo hanno reso particolarmente vulnerabile alle infezioni e ad altre complicazioni. La sua interfaccia era rosso aperto e crudo. Il Dott. Tobias Hirsch, che stava occupandoselo di ha detto che il gruppo di medici quasi aveva abbandonato la speranza e deciso di rendere alla vita del ragazzo come indolore un possibile offrendogli la cura palliativa. Poi un gruppo speciale piombo da Michele De Luca è entrato dall'università di Modena e di Reggio nell'Emilia, in Italia che si specializza nella terapia genica. I genitori' acconsentono per una terapia sperimentale sono stati catturati prima che il trattamento novello abbia cominciato nel settembre 2015.

Per mettere nei termini semplici la terapia ha significato che un pezzo di sua interfaccia nociva è stato catturato al laboratorio. Nel settembre 2015, i 4 pezzi quadrati di cm di interfaccia sono stati catturati da una regione dove la sua interfaccia era intatta. Il DNA che ha codificato per le proteine d'ancoraggio (che era difettoso in questo ragazzo), è stato riparato. Il trattamento della riparazione ha compreso introdurre il DNA corretto facendo uso di un veicolo quale un virus su misura che ha portato questo nuovo DNA riparato. Ora il DNA potrebbe codificare per una proteina che potrebbe tenere insieme i livelli dell'interfaccia. Questo innesto di interfaccia geneticamente è stato modificato così. Questo innesto di interfaccia ha misurato complessivamente 0,85 metri quadrati o 9 piedi quadrati. Poi è stato trapiantato indietro sul ragazzo. C'erano le serie di tre operazioni che erano necessarie trasferire la nuova interfaccia sul ragazzo. La nuova interfaccia in seguente due anni del ragazzo sembra essere normale.

I genitori del ragazzo sono felici che Hassan ora piombo una vita normale. Ha richiesto 21 mese passare in fasciature per avere interfaccia che non stava producendo delle bolle su. Secondo il Dott. Hirsch il bambino da allora ha unito il banco e gioca a calcio con i suoi amici, piombo generalmente una vita normale.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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