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Termine a pele nova das células estaminais transgénicas para o menino com doença genética rara

Hassan, um menino de sete anos de então de Alemanha, em 2015, apresentada aos doutores com uma doença de pele rara chamou o bullosa do epidermolysis ou JEB conectivo. Esta circunstância deixa a pele fino e papery e facilmente o breakable. Foi comparada à “borboleta voa” devido a sua natureza frágil.

Em uma novidade desde então, a criança recebeu uma pele genetically alterada nova que cobre 80 por cento de seu corpo em diversas cirurgias bem sucedidas. Os detalhes do caso foram publicados na introdução a mais atrasada da natureza do jornal.

Hassan originalmente foi carregado em Síria e estava sofrendo da pele frágil e frágil do dia onde era nascido. Sua pele foi enchida com as bolhas e as feridas. A pele tem diversas camadas em cima das camadas de pilhas ou de epiderme. Estas camadas são mantidas unidas pelas proteínas chamadas as proteínas de ancoragem. Nas pessoas com JEB, estas proteínas estão trabalhando que faz as camadas da pele se lasca fora e facilmente breakable. A pele aqui não cola à derma ou à camada abaixo da epiderme que carrega às bolhas. O defeito encontra-se em um gene LAMB3 que ajude a codificar e faz-se as proteínas de ancoragem. JEB é incurável e somente ao redor 40 por cento dos sofredores alcançam a adolescência de acordo com estudos.

Com sua condição de pele, Hassan veio ao hospital de crianças na Ruhr-Universidade, em Bochum, Alemanha, em junho de 2015. Era as grandes áreas faltantes da pele que o fizeram excepcionalmente vulnerável às infecções e às outras complicações. Sua pele era vermelho aberto e cru. O Dr. Tobias Hirsch, que ocupava dele disse que a equipe dos doutores tinha dado quase acima a esperança e a tinha decidido fazer à vida do menino como indolor um possível oferecendo lhe o cuidado paliativo. Então uma equipe especial conduzida por Michele De Luca veio dentro da universidade de Modena e de Reggio Emilia, em Itália que se especializa na terapia genética. Os pais' consentiram para uma terapia experimental foram tomados antes que o tratamento novo começou em setembro de 2015.

Para pôr em termos simples a terapia significou que uma parte de sua pele danificada estêve tomada ao laboratório. Em setembro de 2015, umas 4 partes quadradas do cm de pele foram tomadas de uma região onde sua pele fosse intacto. O ADN que codificou para as proteínas de ancoragem (de que era defeituoso neste menino), foi reparado. O processo de reparo envolveu enviar no ADN corrigido usando um veículo tal como um vírus personalizado que levasse este ADN reparado novo. Agora o ADN poderia codificar para uma proteína que poderia manter as camadas da pele unida. Este enxerto de pele foi alterado assim genetically. Este enxerto de pele mediu um total de 0,85 medidores quadrados ou de 9 pés quadrados. Foi transplantado então para trás no menino. Havia umas séries de três operações que eram necessários transferir a pele nova no menino. A pele nova em seguinte dois anos do menino parece ser normal.

Os pais do menino estão felizes que Hassan conduz agora uma vida normal. Tomou 21 meses passados nas ataduras para ter a pele que não estava empolando. De acordo com o Dr. Hirsch a criança desde então tem-se juntado à escola e joga o futebol com seus amigos, conduzindo geralmente uma vida normal.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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