MDA annonce 13 bourses de recherche neuves pour avancer la demande de règlement pour les maladies neuromusculaires

L'Association de Dystrophie Musculaire a aujourd'hui annoncé 13 concessions neuves de recherche et développement se montant à $3,5 millions pour accélérer le développement des demandes de règlement pour la dystrophie musculaire, ALS et a associé les maladies potentiellement mortelles. En plus de ces concessions neuves, MDA a maintenant attribué $13,7 millions en 2017 aux projets de recherche de fonds visés déverrouillant les causes et les mécanismes, et traitements se développants pour, les maladies potentiellement mortelles qui peuvent emporter la capacité de marcher, pour faire fonctionner, parler, mange et respire même indépendamment.

« Nous avons vu le progrès sans précédent dans la recherche neuromusculaire de la maladie au cours des dernières années, avec des six médicaments neufs - quatre avec les relations étroites directes aux dollars de recherches de MDA - approuvé par la FDA pour traiter les maladies dans notre programme, » a dit le Vice-président Principal de MDA et Directeur Scientifique Grace Pavlath, Ph.D. « En plus de ce dernier rond des concessions, nous avons commencé à financer quelques projets de recherche incroyablement passionnants que nous espérons maintiendrons et le résultat de l'élan dans plus d'options de demande de règlement pour notre communauté. »

Pour le rond de concessions de l'été 2017, MDA a révisé 244 demandes de subvention et a attribué des concessions à 13 principaux scientifiques conduisant la recherche novatrice visée pour effectuer une incidence en travers de toutes les maladies dans le programme de MDA.

MDA continue à financer les meilleurs chercheurs du monde travaillant sur la science la plus prometteuse. Avec ces récompenses neuves, l'objectif est d'accomplir le progrès dans de nombreuses zones comprenant : l'élucidation des gènes/des mécanismes/des causes de la maladie, examinant pour des plombs de médicament et promeuvent les médicaments expérimentaux se développants, se préparant aux tests cliniques, aux jeunes chercheurs supportants, et à De-risquer davantage d'investissement d'industrie dans le développement de médicament pour la maladie neuromusculaire.

Les dollars Indispensables de recherches et de services viennent des associés généreux et des défenseurs de MDA qui dispensent, et donnent à, des programmes de collecte de fonds de communauté, y compris l'Association Internationale des Pompiers (IAFF), des CITGO Petroleum Corporation, Compagnie de Moteur de Harley-Davidson, de l'Acosta, des Compagnies d'Albertsons, des Épiceries Générales De Casey, du Cercle K, De la Compagnie de Kroger, de l'Association Nationale des Porteurs de Lettre et du Néerlandais Bros. Café.

« MDA est reconnaissant pour le dévouement et l'engagement de nos associés et donneurs, dont le support généreux nous permet de continuer à aboutir la lutte à trouver les solutions qui transformeront et sauveront des durées de vie, » Pavlath a ajouté. « Ensemble nous continuerons à établir l'élan sur le pipeline de la promesse dans la recherche qui fournit des approbations plus neuves de médicament que toujours avant. »

Le dernier rond des bourses de recherche a été approuvé par le Conseil D'administration de MDA Suivant des discussions attentives et l'analyse par le Comité Consultatif des Recherches de MDA, par lequel les principaux directeurs de stage et scientifiques dans les rôles volontaires surveillent le procédé d'inspection professionnelle.

Parmi les bourses de recherche neuves attribuées par MDA, les points culminants comprennent :

Matériaux de concession de l'Été 2017 :

Pendant plus de 60 années, MDA a financé la recherche fondamentale, clinique et de translation pendant que cela fonctionne pour déverrouiller les mécanismes de la maladie neuromusculaire qui permettront à des scientifiques et à des directeur de stage-chercheurs de développer des traitements capables de changer des durées de vie. L'alimentation électrique des mensonges du programme de recherche de MDA dans son élan de grand-illustration qui influence des analyses et l'information résultant de la recherche dans une zone de la maladie pour aviser et avancer des découvertes et des découvertes dans d'autres.

MDA a financé plus de $1 milliards dans la recherche neuromusculaire de la maladie depuis 1950, avec les quatre médicaments sans précédent approuvés pendant les deux dernières années illustrant la vibration de son programme de recherche :

Les États-Unis Food and Drug Administration (FDA) ont en août 2015 approuvé le dichlorphenamide (marque Keveyis) pour traiter la paralysie périodique hyperkalemic et hypokalemic. MDA a fourni le support pour le développement de Keveyis commençant au début des années 90. MDA contribué au développement de stade précoce du médicament, et soutien également fourni du financement d'un test clinique d'être humain de la phase 3 - qui a aidé à rendre cette demande de règlement possible.

La FDA a en septembre 2016 accordé à l'approbation accélérée pour eteplirsen (marque Exondys 51) pour traiter le type de dystrophie musculaire d'enfance le plus commun. Approbation Accélérée du médicament - le premier médicament de maladie-modification pour DMD - marqué une étape importante vers l'avant dans le développement des traitements pour les maladies neuromusculaires et marqué un accomplissement historique pour la communauté entière de DMD. MDA a investi plus de $213 millions dans la recherche de DMD, y compris le support du développement précoce d'Exondys 51.

en Décembre 2016, la FDA a accordé à l'approbation pour nusinersen (marque Spinraza), le premier médicament de maladie-modification pour traiter l'origine génétique la plus commune de la mort dans les mineurs. L'Approbation du médicament, qui est employé pour traiter des chevreaux et des adultes avec toutes les formes d'amyotrophie spinale (SMA) provoquées par un déficit de protéine de SMN, a représenté un accomplissement de point de repère pour la communauté entière de SMA. MDA a financé le développement de stade précoce de Spinraza et, depuis le commencement, a investi plus de $46 millions dans la recherche de SMA.

La FDA a en février 2017 approuvé le deflazacort (marque Emflaza) pour traiter DMD. L'Approbation du médicament, qui est étiqueté à l'usage des gens 5 ans ou plus vieux avec DMD, indépendamment de la mutation génétique, représente la réussite prolongée pour MDA et la communauté entière de DMD. MDA a une longue histoire de recherche et d'étude clinique supportantes dans les effets des corticoïdes, y compris Emflaza, dans DMD, et a investi plus de $1,5 millions dans les études pour déterminer les effets de la drogue, le mécanisme de l'action, les effets secondaires et le régime de dosage de meilleur.

Actuel, MDA finance plus de 150 projets de recherche différents autour du monde avec un investissement combiné de $45,6 millions - des dollars augmentés par les défenseurs de MDA.

Source : https://www.mda.org/mda-awards-3-million-new-research-grants