MDA annuncia 13 nuovi sussidi per la ricerca per avanzare il trattamento per le malattie neuromuscolari

L'Associazione di Distrofia Muscolare oggi ha annunciato 13 nuove concessioni di ricerca e sviluppo che ammontano a $3,5 milioni per accelerare lo sviluppo dei trattamenti per la distrofia muscolare, ALS ed ha collegato le malattie pericolose. Con l'aggiunta di queste nuove concessioni, MDA ora ha assegnato $13,7 milioni nel 2017 ai progetti di ricerca del fondo puntati su aprendo le cause ed i meccanismi e le terapie di sviluppo per, malattie pericolose che possono portare via la capacità di camminare, per funzionare, parlare, mangia e perfino respira indipendente.

“Abbiamo veduto il progresso senza precedenti nella ricerca neuromuscolare di malattia in questi ultimi anni, con sei nuove droghe - quattro con i legami diretti ai dollari di ricerca di MDA - che sono approvati da FDA per trattare le malattie nel nostro programma,„ ha detto il Vicepresidente Senior di MDA e Direttore Scientifico la Grace Pavlath, Ph.D. “Con l'aggiunta di questo ultimo giro delle concessioni, abbiamo cominciato a costituire un fondo per alcuni progetti di ricerca incredibilmente emozionanti che speriamo terremo andare e risultato dello slancio in più opzioni del trattamento per la nostra comunità.„

Per il giro di concessioni dell'estate 2017, MDA ha esaminato le 244 applicazioni di concessione ed ha assegnato le concessioni a 13 scienziati principali che conducono la ricerca innovatrice mirata a per avere un impatto attraverso tutte le malattie nel programma di MDA.

MDA continua a costituire un fondo per i migliori ricercatori del mondo che lavorano alla scienza di promessa. Con questi nuovi premi, lo scopo è di realizzare i progressi nelle numerose aree compreso: il delucidamento i geni/meccanismi/cause della malattia, schermanti per i cavi della droga ed avanza le droghe sperimentali di sviluppo, preparando per i test clinici, i giovani ricercatori supportanti e il de-rischio di investimento ulteriore dell'industria nello sviluppo della droga per la malattia neuromuscolare.

I dollari Vitali di servizi e della ricerca vengono dai partner generosi e dai sostenitori di MDA che organizzano e donano a, programmi di raccolta di fondi della comunità, compreso Associazione Internazionale dei Combattenti di Incendio (IAFF), di CITGO Petroleum Corporation, Società del Motore di Harley-Davidson, di Acosta, delle Società di Albertsons, dei Grandi Magazzini Di Casey, del Cerchio K, Della Società di Kroger, dell'Associazione Nazionale dei Postini e dei F.lli Olandesi Caffè.

“MDA è riconoscente per la dedica e l'impegno dei nostri partner e donatori, di cui il supporto generoso ci permette di continuare a piombo la lotta trovare le soluzioni che trasformeranno e salveranno le vite,„ Pavlath ha aggiunto. “Continueremo Insieme a sviluppare lo slancio sulla conduttura della promessa nella ricerca che sta rendendo le approvazioni più nuove della droga che mai prima.„

L'ultimo giro dei sussidi per la ricerca è stato approvato dal Consiglio D'amministrazione di MDA Che seguono le discussioni e l'analisi attente dal Comitato Consultivo della Ricerca di MDA, attraverso cui i clinici e gli scienziati principali nei ruoli volontari sorvegliano il trattamento di esame.

Fra i nuovi sussidi per la ricerca ricevuti da MDA, i punti culminanti includono:

Materiali di concessione di Estate 2017:

Per più di 60 anni, MDA ha costituito un fondo per la ricerca di base, clinica e di traduzione mentre funziona per aprire i meccanismi della malattia neuromuscolare che permetteranno agli scienziati e ai clinico-ricercatori di sviluppare le terapie capaci di cambiamento delle vite. La potenza delle bugie di programma di ricerca di MDA nel suo approccio della grande maschera che fa leva le comprensioni e le informazioni derivando dalla ricerca in un'area di malattia per informare ed avanzare le scoperte e le innovazioni in altre.

MDA ha costituito un fondo per più di $1 miliardo nella ricerca neuromuscolare di malattia dal 1950, con quattro droghe senza precedenti approvate durante i due anni ultimi che illustrano la vitalità del suo programma di ricerca:

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) nell'agosto 2015 hanno approvato il dichlorphenamide (marca Keveyis) per trattare la paralisi periodica hyperkalemic e hypokalemic. MDA ha fornito il supporto per lo sviluppo dell'inizio di Keveyis nell'inizio degli anni 90. MDA contribuito allo sviluppo della fase iniziale della droga e contributo anche fornito ad un test clinico dell'essere umano di fase 3 - che di finanziamento ha contribuito a permettere questo trattamento.

FDA nel settembre 2016 ha accordato l'approvazione accelerata per eteplirsen (marca Exondys 51) per trattare il modulo di infanzia più comune della distrofia muscolare. Approvazione Accelerata del droga la prima droga dimodificazione per DMD - ha tracciato un passo avanti importante nello sviluppo delle terapie per le malattie neuromuscolari ed ha tracciato un risultato storico per l'intera comunità di DMD. MDA ha investito più di $213 milioni nella ricerca di DMD, compreso supporto dello sviluppo iniziale di Exondys 51.

Nel Dicembre 2016, FDA ha accordato l'approvazione per nusinersen (marca Spinraza), la prima droga dimodificazione per trattare la causa della morte genetica più comune in infanti. L'Approvazione della droga, che è usata per curare i capretti e gli adulti con tutti i moduli di atrofia muscolare spinale (SMA) causata da una carenza della proteina di SMN, ha rappresentato un risultato del punto di riferimento per l'intera comunità di SMA. MDA ha costituito un fondo per lo sviluppo della fase iniziale di Spinraza e, dall'inizio, ha investito più di $46 milioni nella ricerca di SMA.

FDA nel febbraio 2017 ha approvato il deflazacort (marca Emflaza) per trattare DMD. L'Approvazione della droga, che è contrassegnata ad uso della gente 5 anni o più vecchio con DMD, indipendentemente dalla mutazione genetica, rappresenta il successo continuato per MDA e l'intera comunità di DMD. MDA ha una lunga storia della ricerca supportante e dello studio clinico negli effetti dei corticosteroidi, compreso Emflaza, in DMD ed ha investito più di $1,5 milioni negli studi per determinare gli effetti della droga, il meccanismo di atto, gli effetti secondari ed il regime di dosaggio del meglio.

Corrente, MDA sta costituendo un fondo per più di 150 progetti di ricerca differenti intorno al mondo con un investimento combinato di $45,6 milioni - dollari sollevati dei sostenitori di MDA.

Sorgente: https://www.mda.org/mda-awards-3-million-new-research-grants