MDA anuncia 13 subsídios de investigação novos para avançar o tratamento para doenças neuromusculares

A Associação da Distrofia Muscular hoje anunciou 13 concessões novas da investigação e desenvolvimento que totalizam $3,5 milhões para acelerar a revelação dos tratamentos para a distrofia muscular, ALS e relacionou doenças risco de vida. Com a adição destas concessões novas, MDA agora tem concedido $13,7 milhões em 2017 aos projectos de investigação do fundo visados destravando as causas e os mecanismos, e terapias tornando-se para, as doenças risco de vida que podem levar embora a capacidade para andar, para ser executado, para falar, come-os e respira-os mesmo independente.

“Nós vimos progresso inaudito na pesquisa neuromuscular da doença nos últimos anos, com as seis drogas novas - quatro com os laços directos aos dólares da pesquisa de MDA - que estão sendo aprovados pelo FDA para tratar doenças em nosso programa,” disse o Vice-presidente Superior de MDA e Director Científico Enfeitar Pavlath, Ph.D. “Com a adição deste círculo o mais atrasado das concessões, nós começamos a financiar alguns projectos de investigação incredibly emocionantes que nós esperamos manteremos ir e resultado do impulso em mais opções do tratamento para nossa comunidade.”

Para o círculo das concessões do verão 2017, MDA reviu 244 candidaturas e concedeu concessões a 13 cientistas principais que conduzem a pesquisa inovativa visada para fazer um impacto através de todas as doenças no programa de MDA.

MDA continua a financiar os melhores pesquisadores do mundo que trabalham na ciência a mais prometedora. Com estas concessões novas, o objetivo é fazer o progresso em incluir numeroso das áreas: explicar os genes/mecanismos/causas da doença, selecionando para chumbos da droga e promove drogas experimentais tornando-se, preparando-se para ensaios clínicos, investigador novos de apoio, e de-risco de um investimento mais adicional da indústria na revelação da droga para a doença neuromuscular.

Os dólares Vitais da pesquisa e dos serviços vêm dos sócios generosos e dos suportes de MDA que organizam, e doam a, os programas fundraising da comunidade, incluindo a Associação Internacional dos Bombeiros (IAFF), os CITGO Petróleo Corporaçõ, Empresa do Motor de Harley-Davidson, o Acosta, as Empresas de Albertsons, as Lojas Gerais de Casey, o Círculo K, A Empresa de Kroger, a Associação Nacional de Carteiros E Irmãos Holandeses Café.

“MDA é grato para a dedicação e o comprometimento de nossos sócios e doadores, cujo o apoio generoso nos permite de continuar a conduzir a luta encontrar as soluções que transformarão e salvar vidas,” Pavlath adicionou. “Junto nós continuaremos a construir o impulso no encanamento da promessa na pesquisa que está rendendo umas aprovações mais novas da droga do que sempre antes.”

O círculo o mais atrasado dos subsídios de investigação foi aprovado pelo Conselho de MDA de Administração que segue deliberações e a análise cuidadosas pelo Comité Consultivo da Pesquisa de MDA, através de que os clínicos e os cientistas principais nos papéis voluntários vigiam o processo da revisão paritária.

Entre os subsídios de investigação novos concedidos por MDA, os destaques incluem:

Materiais da concessão do Verão 2017:

Por mais de 60 anos, MDA financiou a pesquisa básica, clínica e translational enquanto trabalha para destravar os mecanismos da doença neuromuscular que permitirão cientistas e clínico-pesquisadores de desenvolver as terapias capazes de mudar vidas. A potência de mentiras do programa de investigação de MDA em sua aproximação da grande-imagem que leverages introspecções e informação resultando da pesquisa em uma área da doença para informar e avançar descobertas e descobertas em outro.

MDA financiou mais de $1 bilhões na pesquisa neuromuscular da doença desde 1950, com as quatro drogas inauditas aprovadas nos últimos dois anos que ilustram a vibração de seu programa de investigação:

Os E.U. Food and Drug Administration (FDA) aprovaram em agosto de 2015 o dichlorphenamide (marca Keveyis) para tratar a paralisia periódica hyperkalemic e hypokalemic. MDA forneceu o apoio para a revelação do começo de Keveyis no começo dos 90. MDA contribuído à revelação da fase inicial da droga, e apoio igualmente fornecido para um ensaio clínico do ser humano da fase 3 - que do financiamento ajudou a tornar este tratamento possível.

O FDA concedeu em setembro de 2016 a aprovação acelerada para eteplirsen (marca Exondys 51) para tratar o formulário o mais comum da infância da distrofia muscular. A aprovação Acelerada da droga - a primeira droga dealteração para DMD - marcou uma etapa importante para a frente na revelação das terapias para doenças neuromusculares e marcou uma realização histórica para a comunidade inteira de DMD. MDA investiu mais de $213 milhões na pesquisa de DMD, incluindo o apoio da revelação adiantada de Exondys 51.

em Dezembro de 2016, o FDA concedeu a aprovação para nusinersen (marca Spinraza), a primeira droga dealteração para tratar a causa de morte genética a mais comum nos infantes. A Aprovação da droga, que é usada para tratar cabritos e adultos com todos os formulários da atrofia muscular espinal (SMA) causada por uma deficiência da proteína de SMN, representou uma realização do marco para a comunidade inteira de SMA. MDA financiou a revelação da fase inicial de Spinraza e, desde o início, investiu mais de $46 milhões na pesquisa de SMA.

O FDA aprovou em fevereiro de 2017 o deflazacort (marca Emflaza) para tratar DMD. A Aprovação da droga, que é etiquetada para o uso dos povos 5 anos ou mais velho com DMD, apesar da mutação genética, representa o sucesso continuado para MDA e a comunidade inteira de DMD. MDA tem uma longa história da pesquisa de apoio e do estudo clínico nos efeitos dos corticosteroide, incluindo Emflaza, em DMD, e investiu mais de $1,5 milhões nos estudos para determinar efeitos de droga, mecanismo da acção, efeitos secundários e o regime de dose do melhor.

Actualmente, MDA está financiando mais de 150 projectos de investigação diferentes em todo o mundo com um investimento combinado de $45,6 milhões - os dólares levantados pelos suportes de MDA.

Source: https://www.mda.org/mda-awards-3-million-new-research-grants