MDA anuncia 13 nuevas becas de investigación para avance el tratamiento para las enfermedades neuromusculares

La Asociación de la Distrofia Muscular anunció 13 nuevas concesiones de la investigación y desarrollo que sumaban $3,5 millones para acelerar el revelado de los tratamientos para la distrofia muscular, ALS y relacionó hoy enfermedades peligrosas para la vida. Con la adición de estas nuevas concesiones, MDA ahora ha concedido $13,7 millones en 2017 a los proyectos de investigación del fondo dirigidos abriendo las causas y los mecanismos, y las terapias que se convertían para, las enfermedades peligrosas para la vida que pueden llevarse la capacidad de recorrer, para ejecutarse, hablar, come e incluso respira independientemente.

“Hemos visto progreso sin precedente en la investigación neuromuscular de la enfermedad en los últimos años, con seis nuevas drogas - cuatro con los amarres directos a los dólares de la investigación de MDA - que son aprobados por el FDA para tratar enfermedades en nuestro programa,” dijo Vicepresidente de MDA y Director Científico Grace Pavlath, Ph.D. “Con la adición de este último cartucho de concesiones, hemos comenzado a financiar algunos proyectos de investigación increíblemente emocionantes que esperamos mantendremos ir y resultado del impulso más opciones del tratamiento para nuestra comunidad.”

Para el cartucho de las concesiones del verano 2017, MDA revisó 244 solicitudes de subvención y concedió concesiones a 13 científicos de cabeza conducto la investigación innovadora apuntada para hacer un impacto a través de todas las enfermedades en el programa de MDA.

MDA continúa financiar a los mejores investigadores del mundo que trabajan en la ciencia más prometedora. Con estas nuevas recompensas, la meta es hacer progreso en áreas numerosas incluyendo: la aclaración de los genes/de los mecanismos/de las causas de la enfermedad, revisando para los terminales de componente de la droga y fomenta las drogas experimentales que se convierten, preparándose para las juicios clínicas, los investigadores jovenes que utilizan, y de-arriesgar la inversión adicional de la industria en el revelado de la droga para la enfermedad neuromuscular.

Los dólares Vitales de la investigación y de los servicios vienen de los socios abundantes y de los partidarios de MDA que ordenan, y donan a, los programas fundraising de la comunidad, incluyendo la Asociación Internacional de los Bomberos (IAFF), de CITGO Petroleum Corporation, Compañía del Motor de Harley-Davidson, de Acosta, de las Compañías de Albertsons, de los Almacenes Generales de Casey, del Círculo K, De la Compañía de Kroger, de la Asociación Nacional de los Portadores de Carta y del Holandés Bros. Café.

“MDA es agradecido para el esmero y la consolidación de nuestros socios y donantes, cuyo soporte abundante nos permite continuar llevar el combate a encontrar las soluciones que transformarán y salvarán vidas,” Pavlath agregó. “Juntos continuaremos construir impulso en la tubería de la promesa en la investigación que está rindiendo más nuevas aprobaciones de la droga que siempre antes.”

El último cartucho de becas de investigación fue aprobado por la Junta Directiva de MDA que seguían deliberaciones y análisis cuidadosos del Comité Consultivo de la Investigación de MDA, a través de quien los clínicos y los científicos de cabeza en los papeles voluntarios supervisan el proceso de la revisión paritaria.

Entre las nuevas becas de investigación concedidas por MDA, los puntos culminantes incluyen:

Materiales de la concesión del Verano 2017:

Por más de 60 años, MDA ha financiado la investigación básica, clínica y de translación mientras que trabaja para abrir los mecanismos de la enfermedad neuromuscular que permitirán a científicos y a clínico-investigadores desarrollar las terapias capaces de cambiar vidas. La potencia de las mentiras del programa de la investigación de MDA en su aproximación del grande-retrato que leverages discernimientos y la información resultando de la investigación en una área de la enfermedad para informar y para avance a descubrimientos y a descubrimientos en otras.

MDA ha financiado más de $1 mil millones en la investigación neuromuscular de la enfermedad desde 1950, con las cuatro drogas sin precedentes aprobadas en los dos años pasados que ilustraban la vibración de su programa de investigación:

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA) aprobaron en agosto de 2015 el dichlorphenamide (marca Keveyis) para tratar parálisis periódica hyperkalemic y hypokalemic. MDA proporcionó el soporte para el revelado del principio de Keveyis en el principio de los 90. MDA contribuido al revelado del temprano-escenario de la droga, y soporte también proporcionado para una juicio clínica humana de la fase 3 - que del financiamiento ayudó a hacer este tratamiento posible.

El FDA concedió en septiembre de 2016 la aprobación acelerada para eteplirsen (marca Exondys 51) para tratar el formulario más común de la niñez de la distrofia muscular. La aprobación Acelerada de la droga - la primera droga de enfermedad-modificación para DMD - marcó un paso de progresión importante hacia adelante en el revelado de las terapias para las enfermedades neuromusculares y marcó un logro histórico para la comunidad entera de DMD. MDA ha invertido más de $213 millones en la investigación de DMD, incluyendo el soporte del revelado temprano de Exondys 51.

en Diciembre de 2016, el FDA concedió la aprobación para nusinersen (marca Spinraza), la primera droga de enfermedad-modificación para tratar la causa de la muerte genética más común en niños. La Aprobación de la droga, que se utiliza para tratar cabritos y a adultos con todos los formularios de la atrofia muscular espinal (SMA) causada por una deficiencia de la proteína de SMN, representó un logro del punto de referencia en tierra para la comunidad entera de SMA. MDA financió el revelado del temprano-escenario de Spinraza y, desde el inicio, ha invertido más de $46 millones en la investigación de SMA.

El FDA aprobó en febrero de 2017 el deflazacort (marca Emflaza) para tratar DMD. La Aprobación de la droga, que etiqueta para uso de gente 5 años o más viejo con DMD, sin importar la mutación genética, representa el éxito continuado para MDA y la comunidad entera de DMD. MDA tiene una larga historia de la investigación que utiliza y del estudio clínico en los efectos de corticosteroides, incluyendo Emflaza, en DMD, y ha invertido más de $1,5 millones en estudios para determinar efectos de la droga, el mecanismo de la acción, efectos secundarios y régimen de dosificación del mejor.

Actualmente, MDA está financiando más de 150 diversos proyectos de investigación en todo el mundo con una inversión combinada de $45,6 millones - los dólares aumentados por los partidarios de MDA.

Fuente: https://www.mda.org/mda-awards-3-million-new-research-grants