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Nanoparticles transportant des outils de retouche de gène de CRISPR pour des modifications génétiques

Les chercheurs du MIT ont maintenant développé les nanoparticles qui pourraient transporter les systèmes génétiques de retouche de CRISPR profondément dans les cellules et remplissent leurs fonctionnements sur l'ADN. Le papier était publié dans la question de novembre de la biotechnologie de nature.

Dans leur étude ils ont employé ces nanoparticles avec les systèmes de retouche de gène pour modifier certains gènes chez les souris. Jusqu'ici les transporteurs des systèmes génétiques de retouche ont été des virus modifiés que les scientifiques ont employés à cet effet. Avec le développement de ces nanoparticles pour l'usage dans ce scénario, il n'y a aucun besoin de systèmes de distribution basés viraux compliqués.

Dans une étude neuve, les chercheurs de MIT ont développé les nanoparticles qui peuvent fournir le système de génome-retouche de CRISPR et particulièrement modifier des gènes, éliminant la nécessité d
Dans une étude neuve, les chercheurs de MIT ont développé les nanoparticles qui peuvent fournir le système de génome-retouche de CRISPR et particulièrement modifier des gènes, éliminant la nécessité d'employer des virus pour la distribution. Crédit d'image : MIT

Dans leur étude les chercheurs aboutis par le scientifique Hao Yin de recherches d'institut de Koch et les collègues qui ont employé ces nanoparticles transportant les systèmes de CRISPR pour retirer les gènes spécifiques dans presque 80 pour cent des cellules de foie des souris de test. C'est une réussite sans précédent avec CRISPR jamais réalisée disent des experts. Daniel Anderson, un professeur agrégé dans le service du MIT du génie chimique et un membre de l'institut de Koch du MIT pour la cancérologie intégratrice et de l'institut pour la technologie médicale et de la Science (IMES) dit, « ce qui excite réellement ici est que nous vous avons montré que peut effectuer un nanoparticle qui peut être employé éditer à de manière permanente et particulièrement l'ADN dans le foie d'un animal adulte. »

L'équipe a visé un gène particulier appelé le Pcsk9 ce des niveaux de contrôles de cholestérol. Quand ce gène est modifié ou subi une mutation, il mène à un état d'hypercholestérolémie familiale dominante appelée nuie de niveaux de contrôle de cholestérol. Il y a deux médicaments qui ont été reconnus pour l'usage en cette condition. Ceux-ci agissent en empêchant le gène offensif. Ceux-ci cependant doivent être pris continuement par le patient pour régler la maladie. L'utilisation de ces nanoparticles d'éditer ces gènes et de retirer les pièces mutées a pu être la solution à application unique à la sensation de problème les chercheurs. D'autres affections hépatiques qui sont assistées par des gènes peuvent également être traitées à l'avenir avec cette technique qu'elles ajoutent.

Les nanoparticles l'équipe développée transportent le couteau d'ADN qui est une enzyme Cas9 appelé. Il contient également une séquence d'ARN courte qui peut guider le Cas9 à l'endroit spécifique de sorte qu'il puisse effectuer la coupure et éditer à l'extérieur le gène muté. Ce n'est pas la première fois que l'équipe aboutie par Anderson et Yin a managé un système de distribution sans emploi des virus de même que traditionnel. Ils ont développé un système de distribution assimilé en 2014 pour traiter la tyrosinémie de trouble de foie utilisant l'outil CRISPR de retouche de gène chez un animal adulte. Ce système de distribution emploie une technique à haute pression d'injection qui peut endommager quelques pièces du foie. Ces dégâts ont été évités en employant le ce l'ARN messager court qui pourrait guider l'enzyme de CRISPR et maintenant le besoin d'injection à haute pression est éliminé.

Selon Anderson, il était indispensable qu'un système de distribution non viral soit développé. Il a expliqué qu'une fois que ces virus sont employés, le fuselage peut développer des anticorps contre lui. Ceci effectue leur utilisation la prochaine fois autour de difficile. Le fuselage maintenant peut réagir contre le véhicule viral le rendant inutile. Yin a dit que l'équipe a modifié l'ARN court qui pourrait améliorer sa capacité de trouver et guider le Cas9 et d'améliorer son activité. Avec ceci il pourrait avec succès modifier 80 pour cent des cellules de foie qu'il a ajoutées. Ceci a mené à une réduction de 35 pour cent aux taux de cholestérol total des souris.

Anderson a indiqué que le foie est un organe vital qui est la « source » de plusieurs maladies. Si l'ADN peut être reprogrammé utilisant cette technique, quand le foie est fonctionnel, plusieurs maladies peuvent être traitées. Le soutien financier reçu par étude des instituts nationaux de la santé (NIH), des fonds scientifiques russes, du centre de Skoltech, et du support d'institut de Koch (faisceau) Grant de l'Institut national du cancer.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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