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Nanoparticelle che portano il gene di CRISPR che modifica gli strumenti per le modifiche genetiche

I ricercatori dal MIT ora hanno sviluppato le nanoparticelle che potrebbero portare i sistemi modificare genetici di CRISPR in profondità all'interno delle celle ed eseguono le loro funzioni sul DNA. Il documento è stato pubblicato nell'emissione di novembre di biotecnologia della natura.

Nel loro studio hanno usato queste nanoparticelle con il gene che modificano i sistemi per modificare determinati geni in mouse. Finora i portafili dei sistemi modificare genetici sono stati virus modificati che gli scienziati hanno usato a questo fine. Con lo sviluppo di queste nanoparticelle per uso in questo scenario, non c'è esigenza dei delivery system basati virali complicati.

In un nuovo studio, i ricercatori del MIT hanno sviluppato le nanoparticelle che possono consegnare il sistema genoma-modificante di CRISPR e specificamente modificare i geni, eliminanti la necessità di usare i virus per la consegna. Credito di immagine: MIT
In un nuovo studio, i ricercatori del MIT hanno sviluppato le nanoparticelle che possono consegnare il sistema genoma-modificante di CRISPR e specificamente modificare i geni, eliminanti la necessità di usare i virus per la consegna. Credito di immagine: MIT

Nel loro studio i ricercatori piombo dal ricercatore dell'istituto di Koch Hao Yin e dai colleghi che hanno usato queste nanoparticelle che portano i sistemi di CRISPR per eliminare i geni specifici in quasi 80 per cento delle celle di fegato dei mouse della prova. Ciò è un successo senza precedenti con CRISPR raggiunto mai dice gli esperti. Daniel Anderson, un professore associato nel dipartimento del MIT dell'ingegneria chimica ed in un membro dell'istituto del Koch del MIT per ricerca sul cancro integrante e dell'istituto per assistenza tecnica medica e della scienza (IMES) dice, “che cosa è realmente emozionante qui è che vi abbiamo indicato che può fare una nanoparticella che può essere utilizzata a permanentemente e specificamente modificare il DNA nel fegato di animale adulto.„

Il gruppo ha mirato ad un gene particolare chiamato il Pcsk9 quel livelli di comandi di colesterolo. Quando questo gene è alterato o subito una mutazione, piombo ad uno stato dei livelli di controllo alterati del colesterolo chiamati ipercolesterolemia familiare dominante. Ci sono due droghe che sono state approvate per uso in questa circostanza. Questi agiscono inibendo il gene offensivo. Questi tuttavia devono essere catturati continuamente dal paziente per gestire la malattia. L'uso di queste nanoparticelle modificare questi geni ed eliminare le parti mutate ha potuto essere soluzione di una volta al tatto di problema i ricercatori. Altre affezioni epatiche che sono mediate dai geni possono anche essere trattate in futuro con questa tecnica che aggiungono.

Le nanoparticelle il gruppo sviluppato portano l'utensile per il taglio del DNA che è un enzima chiamato Cas9. Egualmente contiene una breve sequenza del RNA che può guidare il Cas9 all'area specifica in moda da poterla fare il taglio e tagliare il gene mutato. Ciò non è la prima volta che il gruppo piombo da Anderson e da Yin ha gestito un delivery system senza usando i virus come è tradizionale. Hanno messo a punto nel 2014 un simile delivery system per trattare il tyrosinemia di disordine del fegato facendo uso del gene che modificano lo strumento CRISPR in un animale adulto. Questo delivery system usa una tecnica ad alta pressione dell'iniezione che può danneggiare alcune parti del fegato. Questo danno è stato impedito mediante l'uso del questo breve RNA messaggero che potrebbe guidare l'enzima di CRISPR ed ora l'esigenza dell'iniezione ad alta pressione si elimina.

Secondo Anderson, era vitale che un delivery system non virale è messo a punto. Ha spiegato che una volta che questi virus sono usati, l'organismo può sviluppare gli anticorpi contro di. Ciò farà il loro uso la prossima volta intorno a difficile. L'organismo ora può reagire contro il veicolo virale che la rende inefficace. Yin ha detto che il gruppo ha modificato il breve RNA che potrebbe migliorare la sua capacità di individuare e guidare il Cas9 e di migliorare la sua attività. Con questo potrebbero alterare con successo 80 per cento delle celle che di fegato ha aggiunto. Ciò piombo ad una riduzione di 35 per cento dei livelli di colesterolo totali dei mouse.

Anderson ha detto che il fegato è un organo vitale che è “la sorgente„ di parecchie malattie. Se il DNA può essere riprogrammato facendo uso di questa tecnica, quando il fegato è funzionale, parecchie malattie possono essere trattate. Il contributo finanziario ricevuto studio dagli istituti nazionali di salubrità (NIH), del fondo scientifico russo, del centro di Skoltech e del supporto dell'istituto di Koch (memoria) Grant dall'istituto nazionale contro il cancro.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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