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Nanoparticles que leva o gene de CRISPR que edita ferramentas para alterações genéticas

Os pesquisadores do MIT têm desenvolvido agora os nanoparticles que poderiam levar sistemas de edição genéticos de CRISPR profundamente dentro das pilhas e executam suas funções no ADN. O papel foi publicado na introdução de novembro da biotecnologia da natureza.

Em seu estudo usaram estes nanoparticles com o gene que editam sistemas para alterar determinados genes nos ratos. Até aqui os portadores de sistemas de edição genéticos foram os vírus alterados que os cientistas usaram com esta finalidade. Com a revelação destes nanoparticles para o uso nesta encenação, não há nenhuma necessidade para os sistemas de entrega baseados virais complicados.

Em um estudo novo, os pesquisadores do MIT desenvolveram os nanoparticles que podem entregar o sistema deedição de CRISPR e especificamente alterar genes, eliminando a necessidade de usar vírus para a entrega. Crédito de imagem: MIT
Em um estudo novo, os pesquisadores do MIT desenvolveram os nanoparticles que podem entregar o sistema deedição de CRISPR e especificamente alterar genes, eliminando a necessidade de usar vírus para a entrega. Crédito de imagem: MIT

Em seu estudo os pesquisadores conduzidos pelo cientista Hao Yin da pesquisa do instituto de Koch e pelos colegas que usaram estes nanoparticles que levam os sistemas de CRISPR para remover os genes específicos em quase 80 por cento das pilhas de fígado dos ratos do teste. Este é um sucesso inaudito com CRISPR conseguido nunca diz peritos. Daniel Anderson, um professor adjunto no departamento do MIT da engenharia química e em um membro do instituto do Koch do MIT para a investigação do cancro Integrative e do instituto para a engenharia médica e da ciência (IMES) diz, “o que é realmente emocionante é aqui que nós o mostramos que pode fazer um nanoparticle que possa ser usado para editar a permanentemente e especificamente o ADN no fígado de um animal adulto.”

A equipe visou um gene particular chamado o Pcsk9 esse níveis de controles de colesterol. Quando este gene é alterado ou transformado, conduz a uma condição dos níveis de controle danificados do colesterol chamados hypercholesterolemia familiar dominante. Há duas drogas que foram aprovadas para o uso nesta circunstância. Estes actuam inibindo o gene ofensivo. Estes contudo precisam de ser tomados continuamente pelo paciente para controlar a doença. O uso destes nanoparticles editar estes genes e remover as peças transformadas podia ser único solução à sensação do problema os pesquisadores. Outras infecções hepáticas que são negociadas por genes podem igualmente ser tratadas no futuro com esta técnica que adicionam.

Os nanoparticles a equipe desenvolvida levam a ferramenta de estaca do ADN que é uma enzima chamada Cas9. Igualmente contem uma seqüência curto do RNA que possa guiar o Cas9 à área específica de modo que possa fazer o corte e editar para fora o gene transformado. Isto não é a primeira vez que a equipe conduzida por Anderson e por Yin controlou um sistema de entrega sem usar vírus como é tradicional. Desenvolveram um sistema de entrega similar em 2014 para tratar o tyrosinemia da desordem do fígado usando o gene que editam a ferramenta CRISPR em um animal adulto. Este sistema de entrega usa uma técnica de alta pressão da injecção que possa danificar algumas peças do fígado. Este dano foi impedido pelo uso deste RNA de mensageiro curto que poderia guiar a enzima de CRISPR e a necessidade para a injecção de alta pressão é eliminada agora.

De acordo com Anderson, era vital que um sistema de entrega não-viral está desenvolvido. Explicou que uma vez que estes vírus são usados, o corpo pode desenvolver anticorpos contra ele. Isto faz seu uso a próxima vez em torno de difícil. O corpo agora pode reagir contra o veículo viral que faz o ineficaz. Yin disse que a equipe alterou o RNA curto que poderia aumentar sua capacidade para detectar e guiar o Cas9 e para melhorar sua actividade. Com isto poderiam com sucesso alterar 80 por cento das pilhas que de fígado adicionou. Isto conduziu a uma redução de 35 por cento nos níveis de colesterol totais dos ratos.

Anderson disse que o fígado é um órgão vital que fosse a “fonte” de diversas doenças. Se o ADN pode ser reprogrammed usando esta técnica, quando o fígado é funcional, diversas doenças podem ser tratadas. O suporte financeiro recebido estudo dos institutos de saúde nacionais (NIH), do fundo científico do russo, do centro de Skoltech, e do apoio do instituto de Koch (núcleo) Grant do instituto nacional para o cancro.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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