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Nanoparticles que lleva el gen de CRISPR que corrige las herramientas para las modificaciones genéticas

Los investigadores del MIT ahora han desarrollado los nanoparticles que podrían llevar sistemas que corregían genéticos de CRISPR profundamente dentro de las células y realizan sus funciones en la DNA. El papel fue publicado en la aplicación de noviembre la biotecnología de la naturaleza.

En su estudio utilizaron estos nanoparticles con el gen que corregían sistemas para modificar ciertos genes en ratones. Hasta ahora las ondas portadoras de sistemas que corregían genéticos han sido los virus modificados que los científicos han utilizado con este fin. Con el revelado de estos nanoparticles para el uso en este decorado, no hay necesidad de los sistemas de envío basados virales complicados.

En un nuevo estudio, los investigadores del MIT han desarrollado los nanoparticles que pueden entregar el sistema genoma-que corrige de CRISPR y modificar específicamente genes, eliminando la necesidad de utilizar los virus para el lanzamiento. Haber de imagen: MIT
En un nuevo estudio, los investigadores del MIT han desarrollado los nanoparticles que pueden entregar el sistema genoma-que corrige de CRISPR y modificar específicamente genes, eliminando la necesidad de utilizar los virus para el lanzamiento. Haber de imagen: MIT

En su estudio los investigadores llevados por el científico Hao Yin de la investigación del instituto de Koch y los colegas que utilizaron estos nanoparticles que llevaban los sistemas de CRISPR para quitar genes específicos en el casi 80 por ciento de las células de hígado de los ratones de la prueba. Esto es un éxito sin precedente con CRISPR logrado nunca dice a expertos. Daniel Anderson, profesor adjunto en el departamento del MIT de la ingeniería química y una pieza del instituto de Koch del MIT para la investigación de cáncer integrante y del instituto para la ingeniería médica y de la ciencia (IMES) dice, “cuál es realmente emocionante aquí es que le hemos mostrado que puede hacer un nanoparticle que se pueda utilizar corregir a permanente y específicamente la DNA en el hígado de un animal adulto.”

Las personas apuntaron un gen determinado llamado el Pcsk9 ese los niveles de mandos de colesterol. Cuando se altera o se transforma este gen, lleva a una condición de los niveles de mando empeorados del colesterol llamados hipercolesterolemia familiar dominante. Hay dos drogas que se han aprobado para el uso en esta condición. Éstos actúan inhibiendo el gen ofensivo. Éstos sin embargo necesitan ser tomados contínuo por el paciente para controlar la enfermedad. El uso de estos nanoparticles de corregir estos genes y de quitar las piezas transformadas podía ser solución de una sola vez a la sensación del problema los investigadores. Otras enfermedades del higado que son mediadas por los genes se pueden también tratar en futuro con esta técnica que agregan.

Los nanoparticles las personas desarrolladas llevan la herramienta de corte de la DNA que es una enzima llamada Cas9. También contiene una serie corta del ARN que pueda conducir el Cas9 al área específica de modo que pueda hacer el corte y corregir fuera el gen transformado. Éste no es la primera vez que las personas llevadas por Anderson y Yin manejaron un sistema de envío sin usar virus al igual que tradicional. Desarrollaron un sistema de envío similar en 2014 para tratar el tyrosinemia del desorden del hígado usando gen que corregían la herramienta CRISPR en un animal adulto. Este sistema de envío utiliza una técnica de alta presión de la inyección que pueda dañar algunas piezas del hígado. Este daño fue prevenido por el uso de este ARN de mensajero corto que podría conducir la enzima de CRISPR y ahora la necesidad de la inyección de alta presión se elimina.

Según Anderson, era vital que un sistema de envío no-viral está desarrollado. Él explicó que una vez que se utilizan estos virus, la carrocería puede desarrollar los anticuerpos contra ella. Esto hace su uso la próxima vez alrededor de difícil. La carrocería ahora puede reaccionar contra el vehículo viral que lo hace ineficaz. Yin dijo que las personas modificaron el ARN corto que podría aumentar su capacidad de descubrir y de conducir el Cas9 y de perfeccionar su actividad. Con esto podrían alterar con éxito el 80 por ciento de las células de hígado que él agregó. Esto llevó a una reducción del 35 por ciento en los niveles de colesterol totales de los ratones.

Anderson dijo que el hígado es un órgano vital que es la “fuente” de varias enfermedades. Si la DNA se puede reprogramar usando esta técnica, cuando el hígado es funcional, varias enfermedades pueden ser tratadas. La ayuda financiera recibida estudio de los institutos nacionales de la salud (NIH), del fondo científico ruso, del centro de Skoltech, y del apoyo del instituto de Koch (base) Grant del Instituto Nacional del Cáncer.

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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