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Retouche de gène chez une personne vivante pour la première fois

La retouche génétique a été exécutée dans le laboratoire jusqu'ici. Des cellules vivantes dans des Pétri-assiettes ont été mises sous le microscope tandis que des outils de retouche de gène tels que CRISPR étaient utilisés pour couper, entailler et remplacer des parties de l'ADN ou du génome qui est défectueux avec des morceaux de l'ADN qui est correct dans sa séquence. Maintenant les médecins en Californie ont essayé d'éditer des cellules chez une personne vivante.

Le syndrome ou les mucopolysaccharidoses de chasseur II, est une maladie génétiquement héritée. Elle est entraînée en raison d'une défectuosité spécifique dans le gène. Cette défectuosité aboutit au manque de production d'une enzyme principale cette des aides pour décomposer de longues molécules sucrées en mucopolysaccharides appelés de régime. Ainsi ceux-ci s'accumulent dans le fuselage et mènent aux dégâts des organes principaux tels que le cerveau. Il peut être fatal dans toutes les personnes. Car une demande de règlement ces patients sont remontage régulier donné avec de l'enzyme qui est nécessaire pour décomposer des mucopolysaccharides afin d'éviter leur accumulation. Brian Madeux - un homme de 44 ans d'Arizona, a subi ce traitement expérimental où l'outil de retouche de gène a été utilisé pour rectifier la défectuosité dans son ADN. La demande de règlement est de donner encore des résultats.

Sa demande de règlement impliquée rectifiant l'ADN qui était défectueux. Il était donné une infusion qui a transféré l'agent actif dans son flot de sang. Cette semaine lundi (13ème de novembre 2017) il a suivi la demande de règlement à l'hôpital pour enfants de l'UCSF Benioff d'Oakland. Dans l'infusion injectable étaient deux ciseaux moléculaires. Ce sont des nucleases appelés de doigt à zinc ou des enzymes précises qui peuvent couper l'ADN dans deux emplacements spécifiques seulement. Il couperait les deux fins de la séquence défectueuse dans l'ADN. Ceci ouvrirait une place pour la pièce correcte neuve d'ADN à insérer. Cette pièce rectifiée d'ADN coderait correctement pour l'enzyme qui était manquante. L'action aurait lieu dans les cellules de foie de M. Madeux.

Selon un de l'équipe des médecins qui essayent ce traitement expérimental, M. Chester Whitley, a indiqué que le procédé a été une réussite chez des souris de laboratoire. Maintenant si elle montre la réussite parmi des êtres humains, une méthode plus sûre d'administrer la thérapie génique pourrait être ici. Pour le syndrome de chasseur, il souhaite essayer ce traitement peu de temps après la naissance. Ceci éviterait la perte d'aptitudes mentales ou QI parmi des bébés portés avec le syndrome du chasseur, il a expliqué.

Beaucoup plus les besoins de travail d'entrer dans cette recherche indiquent l'équipe des experts pour effectuer à ceci « un traitement admissible ». La sécurité du traitement doit également être comprise avant qu'elle puisse être appliquée sur la population globale. L'équipe spécule que s'il n'y a aucun effet secondaire vu dans M. Madeux - comme a été vu jusqu'ici, la demande de règlement serait expérimental essayée dans neuf autres patients du syndrome du chasseur.

La thérapeutique de Sangamo a conçu cette thérapie génique neuve. M. Sandy Macrae, du même organisme a dit que c'était la première fois n'importe quoi de pareil a été essayé chez une personne. Il pourrait ouvrir un endroit neuf en médicament génomique qu'il a dit. M. Edouard Conner, vice-président principal et médecin-chef à la thérapeutique de Sangamo a dit que tout qu'elle a pris était des deux à l'infusion de trois heures. Une fois que la sécurité et l'efficacité de cette demande de règlement est déterminée, l'hémophilie B et demande de règlement du syndrome de Hurler également planification comme prochaine opération.

Référence : https://www.childrenshospitaloakland.org/Main/News/409.aspx

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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