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Gene che modifica per la prima volta presso una persona vivente

Modificare genetico è stato eseguito in laboratorio finora. Le celle viventi all'interno dei Pétri-piatti sono state messe sotto il microscopio mentre il gene che modifica gli strumenti quale CRISPR è stato usato per tagliare, scalfire e sostituire le parti del DNA o del genoma che è difettoso con i bit di DNA che è corretto nella sua sequenza. Ora medici nella California hanno tentato di modificare le celle presso una persona vivente.

La sindrome o le mucopolisaccaridosi del cacciatore II, è una malattia geneticamente ereditata. È causata dovuto un difetto specifico all'interno del gene. Questo difetto piombo a mancanza di produzione di un enzima chiave che contribuisce a ripartire le molecole zuccherate lunghe in mucopolisaccaridi chiamati dieta. Così questi si accumulano all'interno dell'organismo e piombo a danno degli organi principali quale il cervello. Può essere interno in tutte le persone. Poichè un trattamento questi pazienti è dato la sostituzione regolare con l'enzima che è necessario per la suddivisione dei mucopolisaccaridi in modo da impedire la loro capitalizzazione. Brian Madeux - un uomo di 44 anni dall'Arizona, ha subito questa terapia sperimentale dove il gene che modifica lo strumento è stato usato per correggere il difetto in suo DNA. Il trattamento è ancora di mostrare i risultati.

Il suo trattamento ha compreso correggere il DNA che era difettoso. È stato dato un'infusione che ha trasferito l'agente attivo nella sua circolazione sanguigna. Questa settimana il lunedì (tredicesimo del novembre 2017) ha subito il trattamento all'ospedale pediatrico del UCSF Benioff di Oakland. All'interno dell'infusione iniettabile erano due forbici molecolari. Questi sono chiamati nucleases del dito di zinco o enzimi precisi che possono tagliare il DNA in due posizioni specifiche soltanto. Taglierebbe le due conclusioni della sequenza difettosa nel DNA. Ciò aprirebbe un posto per il nuovo pezzo corretto di DNA da inserire. Questo pezzo corretto di DNA codificherebbe correttamente per l'enzima che mancava. L'atto avrebbe luogo all'interno delle celle di fegato del sig. Madeux.

Secondo uno del gruppo di medici che stanno provando questa terapia sperimentale, il Dott. Chester Whitley, ha detto che il trattamento è stato un successo in mouse del laboratorio. Ora se mostra il successo fra gli esseri umani, un metodo più sicuro di amministrazione della terapia genica potrebbe essere qui. Per la sindrome del cacciatore, desidera provare questa terapia poco tempo dopo la nascita. Ciò impedirebbe la perdita di abilità mentali o quoziente d'intelligenza fra i bambini sopportati con la sindrome del cacciatore, ha spiegato.

Molto più le necessità del lavoro di entrare in questa ricerca dicono il gruppo degli esperti per rendere questo “una terapia valida„. La sicurezza della terapia egualmente deve essere capita prima che possa essere applicata su popolazione in genere. Il gruppo specula che se non ci sono effetti secondari veduti nel sig. Madeux - come è stato veduto finora, il trattamento sarebbe provato sperimentalmente in altri nove pazienti della sindrome del cacciatore.

La terapeutica di Sangamo ha progettato questa nuova terapia genica. Il Dott. Sandy Macrae, dalla stessa organizzazione ha detto che questo era la prima volta qualcosa di simile è stato tentato presso una persona. Potrebbe aprire una nuova area nella medicina che genomica ha detto. Il Dott. Edward Conner, vice presidente senior ed il capo ispettore sanitario a terapeutica di Sangamo hanno detto che tutto che catturasse era i due all'infusione di tre ore. Una volta che la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento è stabilita, l'emofilia B ed il trattamento di sindrome del Hurler egualmente pianificazione come punto seguente.

Riferimento: https://www.childrenshospitaloakland.org/Main/News/409.aspx

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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