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Gen que corrige dentro de una persona viva por primera vez

El corregir genético se ha realizado en el laboratorio hasta ahora. Las células vivas dentro de placas de Petri se han puesto bajo el microscopio mientras que el gen que corregía las herramientas tales como CRISPR fue utilizado para cortar, para marcar y para reemplazar las partes de la DNA o del genoma que es defectuoso con las brocas de la DNA que está correcta en su serie. Ahora los doctores en California han tentativa corregir las células dentro de una persona viva.

El síndrome o Mucopolysaccharidoses II del cazador, es una enfermedad genético heredada. Se causa debido a un defecto específico dentro del gen. Este defecto lleva a la falta de producción de una enzima dominante que ayude a analizar las moléculas azucaradas largas en mucopolisacáridos llamados dieta. Éstos se acumulan tan dentro de la carrocería y llevan al daño de los órganos mayores tales como el cerebro. Puede ser fatal en cualquier individuo. Pues un tratamiento estos pacientes se da el repuesto regular con la enzima que es necesaria para analizar los mucopolisacáridos para prevenir su acumulación. Brian Madeux - un hombre de 44 años de Arizona, experimentó esta terapia experimental donde el gen que corregía la herramienta fue utilizado para corregir el defecto en su DNA. El tratamiento es todavía mostrar resultados.

Su tratamiento implicó el corregir de la DNA que era defectuosa. Le dieron una infusión que transfirió el agente activo en su corriente de la sangre. Esta semana el lunes (décimotercero de noviembre de 2017) él experimentó el tratamiento en el hospital de niños del UCSF Benioff de Oakland. Dentro de la infusión inyectable eran dos tijeras moleculares. Éstos se llaman los nucleases del dedo del cinc o las enzimas exactas que pueden cortar la DNA en dos situaciones específicas solamente. Cortaría los dos finales de la serie defectuosa en la DNA. Esto abriría un lugar para el nuevo pedazo correcto de DNA que se insertará. Este pedazo corregido de DNA cifraría correctamente para la enzima que faltaba. La acción ocurriría dentro de las células de hígado de Sr. Madeux.

Según una de las personas de los doctores que están intentando esta terapia experimental, el Dr. Chester Whitley, dijo que el proceso ha sido un éxito en ratones del laboratorio. Ahora si muestra éxito entre seres humanos, un método más seguro de administrar terapia génica podría estar aquí. Para el síndrome del cazador, él desea intentar esta terapia poco después del nacimiento. Esto prevendría la baja de capacidades mentales o índice de inteligencia entre los bebés nacidos con el síndrome del cazador, él explicó.

Mucho más las necesidades del trabajo de entrar esta investigación dicen a las personas de expertos para hacer esto una “terapia válida”. El seguro de la terapia también necesita ser entendido antes de que pueda ser aplicado en la población en general. Las personas especulan que si no hay efectos secundarios vistos en Sr. Madeux - como se ha visto hasta ahora, el tratamiento sería intentado experimental en nueve otros pacientes del síndrome del cazador.

La terapéutica de Sangamo diseñó esta nueva terapia génica. El Dr. Sandy Macrae, de la misma organización dijo que éste era algo similar tentativa la primera vez dentro de una persona. Podría abrir una nueva área en remedio genomic que él dijo. El Dr. Edward Conner, vicepresidente y director médico en la terapéutica de Sangamo dijo que todos lo que tomó eran dos a la infusión de tres horas. Una vez que el seguro y la eficacia de este tratamiento se establece, la hemofilia B y tratamiento del síndrome del Hurler también serían proyectados como paso siguiente.

Referencia: https://www.childrenshospitaloakland.org/Main/News/409.aspx

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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