L'initiative neuve vise à améliorer des possibilités des médicaments recevant des décisions positives de HTA

Une seule initiative lancée aujourd'hui par bienfaisance Duchenne R-U de dystrophie musculaire est réglée pour simplifier radicalement la voie la preuve que nécessaire est produite pour des présentations effectuées aux fuselages d'évaluations de technologie (HTA) de santé tels que l'institut national pour l'excellence de santé et de soins (GENTILLE) et le Haute Autorité de Santé (A).

Lancé aujourd'hui au congrès orphelin de médicament du 8ème monde à Barcelone, cette collaboration novatrice - HERCULE autorisé - se concentrera sur des médicaments employés pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).  Elle sera la première fois qu'un groupe de partenaires de l'entreprise pharmaceutiques ont jamais collaboré pour produire, partager et aligner des caractéristiques de niveau de la maladie en travers d'un état entier.

Bien que cette initiative neuve se concentre sur DMD, elle prépare le terrain pour les approches assimilées dans d'autres maladies rares, et a le potentiel d'améliorer les possibilités des médicaments dans les maladies rares et orphelines recevant des décisions positives de HTA.  Cette seule approche de collaboration a été bien accueillie par une gamme des économistes de santé d'industrie, ainsi que l'ancien GENTIL personnel.

Lancer HERCULE à la conférence, Emily Crossley, co-président de Duchenne R-U, a commenté :

De plus grandes compagnies de pharma peuvent souvent investir les moyens internes considérables dans le procédé d'évaluation de technologie de santé, produire a annoncé des modèles économiques et la qualité de vie mesure par exemple. Ce n'est pas toujours le cas pour de plus petites compagnies, qui risque leurs présentations étant plus incertaines et patients détruisant à l'extérieur. HERCULE vise à mettre des moyens en commun à l'avance au profit de chaque compagnie impliquée, rigoureusement réduisant le ` dépensé par temps réinventant le rouleau' sur la preuve pour les évaluations assimilées en bas de la ligne. Ceci a le potentiel de transformer complet la voie que nous regardons des présentations de HTA aux fuselages comme GENTIL, au commencement dans DMD. Mais il pourrait être également transformatif si adopté dans d'autres maladies rares et orphelines.

L'affect rare de conditions autour de 3,5 millions de personnes au R-U, pourtant seulement 5 pour cent de maladies rares ont une option qualifiée de demande de règlement au R-U. Une question clé dans des demandes de règlement se développantes pour des maladies rares est la due procurable de base limitée de preuve aux problèmes connus, tels que de petites populations des patients pour chaque maladie. Ces obstacles tendent à gêner l'approbation de HTA des demandes de règlement durée-changeantes et de leur disponibilité suivante aux patients de NHS, même pour les médicaments qui ont reçu l'autorisation réglementaire.

Fournisseur de Fleur, un économiste de santé dans l'industrie pharmaceutique, qui aboutit le groupe de direction pour l'initiative de HERCULE et est la mère d'un enfant (Dominique) avec la dystrophie musculaire de Duchenne, ajoutée :

Avec HERCULE, nous avons une opportunité unique d'élaborer la preuve pour DMD en collaboration, réduisant la duplication et aidant éventuel à obtenir des demandes de règlement neuves pour DMD aux garçons qui ont besoin de eux plus. C'est également un exemple grand d'un organisme patient prenant la tête en résolvant un problème dont l'industrie a parlé pendant longtemps, mais où le progrès limité a été accompli jusqu'à présent. Nous sommes absolument avec plaisir travailler avec Duchenne R-U pour effectuer ceci se produire, car il a le potentiel d'effectuer une énorme différence à la voie que des demandes de règlement pour des maladies rares sont évaluées.

Josie Godfrey, directeur chez JG Zebra Consulting Ltd et ancien directeur associé pour des technologies et le choix de sujet hautement spécialisés à GENTIL a dit :

Ce projet est une grande opportunité de produire la base de preuve la plus robuste pour évaluer des demandes de règlement neuves pour DMD. Nous faisons ceci en tant qu'élément de notre mission pour aider à porter l'espoir aux familles affectées par DMD, et attendons avec intérêt le contrat à terme où notre envoi de caractéristiques de HERCULE peut fournir l'accès efficace et profilé aux innovations dans cette maladie dévastatrice.