La nuova iniziativa mira a migliorare le probabilità delle medicine che ricevono le decisioni positive di HTA

Un'iniziativa unica lanciata oggi dalla carità Duchenne Regno Unito di distrofia muscolare è fissata per semplificare radicalmente il modo che la prova necessaria è generata per le osservazioni fatte agli organismi di valutazioni della tecnologia (HTA) di salubrità quali l'istituto nazionale per eccellenza di cura e di salubrità (PIACEVOLE) ed il Haute Autorité de Santé (HA).

Lanciato oggi all'ottavo congresso del medicinale orfano del mondo a Barcellona, questa collaborazione innovatrice - ERCOLE autorizzato - metterà a fuoco sulle medicine usate per trattare la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).  Sarà la prima volta un gruppo di partner dell'industria farmaceutica ha collaborato mai per generare, dividere ed allineare i dati livellati di malattia attraverso un intero stato.

Sebbene questa nuova iniziativa metta a fuoco su DMD, apre la strada per i simili approcci in altre malattie rare ed ha il potenziale di migliorare le probabilità delle medicine nelle malattie rare ed orfane che ricevono le decisioni positive di HTA.  Questo approccio di collaborazione unico è stato accolto favorevolmente da un intervallo degli economisti di salubrità dell'industria come pure dall'ex personale PIACEVOLE.

ERCOLE di lancio alla conferenza, Emily Crossley, co-presidente di Duchenne Regno Unito, ha commentato:

Le più grandi società di pharma possono allocare spesso le considerevoli risorse interne al trattamento di valutazione della tecnologia di salubrità, creare ha annunciato i modelli economici e la qualità di vita misura per esempio. Ciò non è sempre il caso per le più piccole imprese, che rischi le loro osservazioni che sono perdere terreno nei confronti paziente e più incerto. ERCOLE tende in anticipo alle risorse comuni a favore di ogni società interessata, drasticamente diminuendo il ` speso tempo che reinventa la ruota' su prova per le simili valutazioni giù la riga. Ciò ha il potenziale completamente di trasformare il modo che esaminiamo le osservazioni di HTA agli organismi come PIACEVOLE, inizialmente in DMD. Ma potrebbe essere ugualmente trasformatrice se adottato in altre malattie rare ed orfane.

L'influenza rara di circostanze intorno 3,5 milione di persone nel Regno Unito, eppure soltanto 5 per cento delle malattie rare ha un'opzione conceduta una licenza a del trattamento nel Regno Unito. Un punto chiave nei trattamenti di sviluppo per le malattie rare è il disponibile della base limitata di prova dovuto i problemi noti, quali le piccole popolazioni pazienti per ogni malattia. Questi ostacoli tendono ad ostacolare l'approvazione di HTA dei trattamenti vita cambianti e della loro disponibilità successiva ai pazienti di NHS, anche per le medicine che hanno ricevuto l'approvazione regolatrice.

Fornitore navale di Fleur, un economista di salubrità nell'industria farmaceutica, che piombo il gruppo di direzione per l'iniziativa di ERCOLE ed è la madre di un bambino (Dominic) con la distrofia muscolare di Duchenne, aggiunta:

Con ERCOLE, abbiamo un'opportunità unica di sviluppare in collaborazione la prova per DMD, diminuente la duplicazione ed infine contribuente ad ottenere i nuovi trattamenti per DMD ai ragazzi che li hanno bisogno di più. È egualmente un grande esempio di un'organizzazione paziente che cattura il comando nella soluzione un problema di che l'industria ha parlato a lungo, ma dove i progressi limitati sono stati realizzati fin qui. Siamo assolutamente contentissimi lavorare con Duchenne Regno Unito per fare questo accadere, poichè ha il potenziale di fare una differenza enorme al modo che i trattamenti per le malattie rare sono valutati.

Josie Godfrey, Direttore alla zebra di JG che consulta la srl e precedentemente il direttore associato per le tecnologie e la scelta dell'argomento altamente specializzate a PIACEVOLE ha detto:

Questo progetto è un gran opportunità creare la base di prova più robusta per la valutazione dei trattamenti nuovi per DMD. Stiamo facendo questo come componente della nostra missione per contribuire a portare la speranza alle famiglie influenzate da DMD e guardiamo in avanti al futuro dove il nostro pacchetto di dati di ERCOLE può consentire l'accesso efficiente e aerodinamico alle innovazioni in questa malattia devastante.