A nova iniciativa aponta melhorar possibilidades das medicinas que recebem decisões positivas de HTA

Uma iniciativa original lançada hoje pela caridade Duchenne Reino Unido da distrofia muscular é ajustada para simplificar radical a maneira que a evidência necessária é gerada para as submissões feitas aos corpos das avaliações da tecnologia (HTA) da saúde tais como o instituto nacional para a excelência da saúde e do cuidado (AGRADÁVEL) e o Haute Autorité de Santé (TEM).

Lançado hoje no congresso órfão da droga do 8o mundo em Barcelona, esta colaboração inovativa - HERCULES autorizado - centrar-se-á sobre as medicinas usadas para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD).  Será a primeira vez que um grupo de sócios da indústria farmacêutica colaborou nunca para gerar, compartilhar e alinhar de dados nivelados da doença através de uma condição inteira.

Embora esta nova iniciativa focalize em DMD, pavimenta a maneira para aproximações similares em outras doenças raras, e tem o potencial melhorar as possibilidades das medicinas nas doenças raras e órfãos que recebem decisões positivas de HTA.  Esta aproximação colaboradora original foi dada boas-vindas por uma escala de economistas da saúde da indústria, assim como por pessoais AGRADÁVEIS anteriores.

HERCULES de lançamento na conferência, Emily Crossley, organizador de Duchenne Reino Unido, comentou:

As empresas maiores do pharma podem frequentemente destinar recursos internos consideráveis ao processo da avaliação da tecnologia da saúde, criar anunciou modelos económicos e a qualidade de vida mede por exemplo. Este não é sempre o caso para empresas menores, que arrisca suas submissões que são mais incertas e pacientes que perdem para fora. HERCULES aponta associar adiantado recursos em favor de cada empresa envolvida, dràstica reduzindo o ` gastado tempo que reinventa a roda' na evidência para avaliações similares abaixo da linha. Isto tem o potencial transformar completamente a maneira que nós olhamos submissões de HTA aos corpos como AGRADÁVEL, inicialmente em DMD. Mas poderia ser ingualmente transformativo se adotado em outras doenças raras e órfãos.

A influência rara das circunstâncias em torno de 3,5 milhões de pessoas no Reino Unido, contudo somente 5 por cento de doenças raras têm uma opção licenciada do tratamento no Reino Unido. Uma questão básica em tratamentos tornando-se para doenças raras é a disponível da base limitada da evidência devido às edições conhecidas, tais como populações pacientes pequenas para cada doença. Estes obstáculos tendem a impedir a aprovação de HTA de tratamentos vida-em mudança e de sua disponibilidade subseqüente aos pacientes do NHS, mesmo para as medicinas que receberam a aprovação reguladora.

Fleur Chandler, um economista da saúde na indústria farmacêutica, que conduz o grupo de direcção para a iniciativa de HERCULES e é a matriz de uma criança (Dominic) com distrofia muscular de Duchenne, adicionada:

Com HERCULES, nós temos uma oportunidade original de desenvolver colaboradora a evidência para DMD, reduzindo a duplicação e ajudando finalmente a obter tratamentos novos para DMD aos meninos que os precisam mais. É igualmente um grande exemplo de uma organização paciente que toma o chumbo em resolver um problema que a indústria fale aproximadamente por muito tempo, mas onde o progresso limitado foi feito até agora. Nós somos deleitados absolutamente trabalhar com Duchenne Reino Unido para fazer este acontecer, porque tem o potencial fazer uma diferença enorme à maneira que os tratamentos para doenças raras são avaliados.

Josie Godfrey, director na zebra de JG que consulta o Ltd e anteriormente o director adjunto para tecnologias e a selecção de assunto altamente especializadas em AGRADÁVEL disse:

Este projecto é uma grande oportunidade de criar a base a mais robusta da evidência para avaliar tratamentos novos para DMD. Nós estamos fazendo este como parte de nossa missão para ajudar a trazer a esperança às famílias afetadas por DMD, e olhamos para a frente ao futuro onde nosso pacote dos dados de HERCULES pode fornecer o acesso eficiente e aerodinâmico às inovações nesta doença devastador.