La nueva iniciativa apunta perfeccionar ocasiones del remedio que recibe decisiones positivas de HTA

Una iniciativa única puesta en marcha hoy por la caridad Duchenne Reino Unido de la distrofia muscular se fija para simplificar radicalmente la manera que las pruebas necesarias se generan para las presentaciones hechas a las carrocerías de las valoraciones de la tecnología (HTA) de la salud tales como el instituto nacional para la excelencia de la salud y del cuidado (AGRADABLE) y el Haute Autorité de Santé (TIENE).

Lanzado hoy en el congreso huérfano de la droga del 8vo mundo en Barcelona, esta colaboración innovadora - AVIÓN C-130 dado derecho - se centrará en el remedio usado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD).  Será la primera vez que un grupo de socios de la industria farmacéutica ha colaborado nunca para generar, para compartir y para alinear datos nivelados de la enfermedad a través de una condición entera.

Aunque esta nueva iniciativa se centre en DMD, pavimenta la manera para las aproximaciones similares en otras enfermedades raras, y tiene el potencial de perfeccionar las ocasiones del remedio en las enfermedades raras y huérfanas que reciben decisiones positivas de HTA.  Esta aproximación colaborativa única ha sido acogida con satisfacción por un alcance de los economistas de la salud de la industria, así como personales AGRADABLES anteriores.

AVIÓN C-130 que lanzaba en la conferencia, Emily Crossley, copresidencia de Duchenne Reino Unido, comentó:

Compañías más grandes del pharma pueden destinar a menudo considerables recursos internos al proceso de la valoración de la tecnología de la salud, el crear anunció modelos económicos y la calidad de vida mide por ejemplo. Éste no es siempre el caso para compañías más pequeñas, que arriesga sus presentaciones que son más inciertas y a los pacientes que pierden fuera. AVIÓN C-130 apunta reunir recursos por adelantado en.beneficio de cada compañía implicada, drástico reduciendo el ` gastado tiempo que reinventa la rueda' en las pruebas de valoraciones similares abajo de la línea. Esto tiene el potencial de transformar totalmente la manera que observamos presentaciones de HTA a las carrocerías como AGRADABLE, inicialmente en DMD. Pero podría ser igualmente transformativo si estuvo adoptada en otras enfermedades raras y huérfanas.

La influencia rara de las condiciones alrededor 3,5 millones de personas de en el Reino Unido, con todo el solamente 5 por ciento de enfermedades raras tienen una opción autorizada del tratamiento en el Reino Unido. Una cuestión clave en los tratamientos que se convierten para las enfermedades raras es la disponible de la base limitada de las pruebas debido a las entregas sabidas, tales como pequeñas poblaciones de pacientes para cada enfermedad. Estos obstáculos tienden a obstaculizar la aprobación de HTA de tratamientos vida-cambiantes y de su disponibilidad subsiguiente a los pacientes de NHS, incluso para el remedio que ha recibido aprobación reglamentaria.

Cerero de Fleur, economista de la salud en la industria farmacéutica, que lleva el grupo de dirección para la iniciativa de AVIÓN C-130 y es el molde-madre de un niño (Dominic) con la distrofia muscular de Duchenne, adicional:

Con AVIÓN C-130, tenemos una oportunidad única de desarrollar las pruebas de DMD colaborativo, reduciendo la duplicación y ayudando final a conseguir los nuevos tratamientos para DMD a los muchachos que los necesitan más. Es también un gran ejemplo de una organización paciente que toma el guía en resolver un problema de que la industria ha hablado durante mucho tiempo, pero donde el progreso limitado se ha hecho hasta la fecha. Nos encantan absolutamente para trabajar con Duchenne Reino Unido para hacer que esto suceso, pues tiene el potencial de diferenciar enorme a la manera que los tratamientos para las enfermedades raras se fijan.

Josie Godfrey, director en JG Zebra Consulting Ltd y antes director adjunto para las tecnologías y la selección de tema sumamente especializadas en AGRADABLE dijo:

Este proyecto es una gran oportunidad de crear la base más robusta de las pruebas para valorar los nuevos tratamientos para DMD. Estamos haciendo esto como parte de nuestra misión para ayudar a traer esperanza a las familias afectadas por DMD, y observamos adelante al futuro donde nuestro empaquetar de los datos de AVIÓN C-130 puede ofrecer el acceso eficiente y aerodinámico a las innovaciones en esta enfermedad devastadora.