Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

La Thérapie génique affiche l'effet prometteur contre des caillots sanguins, conditions d'étude

Une étude neuve entreprise dans l'Hôpital pour Enfants De Philadelphie (CHOP) a indiqué des résultats positifs dans un test clinique de la phase 1/2 pour l'hémophilie héritée B. de trouble de coagulation.

Crédit : SebastiAn Kaulitzki/Shutterstock.com

Une infusion unique de vaisseau sanguin d'une demande de règlement de thérapie génique bio-conçue par roman a permis les participants adultes produisent en toute sécurité les niveaux supportés du facteur de coagulation qui ont évité des épisodes débilitants de saignée. Les Participants pouvaient terminer les traitements préventifs, une thérapie génique de fusion qui a éliminé leur besoin d'infusions intraveineuses de facteur de coagulation artificiel.

Lindsey A. George, DM, un principal enquêteur et hématologue à l'Hôpital pour Enfants de Philadelphie (CHOP) a déclaré qu'il était suffisant empêcher le traitement une fois ne purger sans aucune intervention médicale pour des patients d'hémophilie. Un ensemble de 10 patients a en toute sécurité remarqué et a supporté l'avantage clinique après une infusion réussie, il a ajouté.

L'équipe de recherche a publié leurs découvertes dans New England Journal de Médicament. Précédemment, elles avaient enregistré des états préliminaires de l'essai à la séance complète de la Société Américaine de la rencontre annuelle d'Hématologie.

George est un membre de la Division de la CÔTELETTE de l'Hématologie et de Raymond G. Perelman Center pour la Thérapeutique Cellulaire et Moléculaire, qui est une partie de Roberts de la CÔTELETTE De Collaboration pour la Génétique et le Médicament Personnalisé.

Le Haut de Katherine, la DM, un pionnier de thérapie génique, l'auteur supérieur de l'étude, le président et le chef de la Recherche et développement à la Thérapeutique d'Étincelle ont compris 10 participants de mâle adulte en séance clinique de la phase 1/2.

Les Gens qui vivent avec la face d'hémophilie un besoin perpétuel de la surveillance vigilante et des infusions récurrentes de concentré de facteur d'éviter spontané, potentiellement potentiellement mortels purgent et pour protéger leurs articulations, »

Haut de Katherine, Thérapeutique d'Étincelle

« La discipline exigée pour exécuter le régime préventif habituel peut exiger un péage lourd sur la qualité de vie que la plupart des gens prennent pour accordé, et ces régimes ont comme conséquence des coûts significatifs aux patients, aux familles et au système de santé. »

L'équipe a utilisé un facteur de coagulation naturel qui fonctionne 8 - à plus intense de 10 fois que le facteur normal. C'a été nommé le « Facteur IX-Padoue (Fixage-Padoue), » et a été découvert en 2009 par une équipe scientifique que le co-auteur inclus de Valder R. Arruda de l'étude, DM, PhD, à la CÔTELETTE.

L'équipe avait l'habitude un vecteur viral adeno-associé dans l'étude pour livrer la charge bioengineered du gène ce des indicatifs pour Fixage-Padoue. Les Participants à l'essai ont en toute sécurité exprimé cette protéine.  

Les Participants avec l'hémophilie ont une mutation génique héritée qui cause la détérioration de eux de produire le facteur de caillots sanguins habituel, ayant pour résultat la saignée potentiellement mortelle ou handicapée, due au traumatisme.

L'Hémophilie B est une maladie avec les concentrations faibles du facteur de coagulation IX (FIXAGE), qui pendant plus de deux décennies a été employé pour développer la recherche de thérapie génique. La stratégie réelle est de mettre en évidence un gène correctif dans les participants en exprimant les niveaux thérapeutiques du facteur de caillots sanguins développé.

Les expériences pour l'hémophilie sur des modèles animaux avérés pour être réussies, mais dans des essais humains les résultats étaient frustrantes, car la réaction immunitaire a été vaincue par expression supportée de FIXAGE.

En tirant profit des attributs de Fixage-Padoue, l'équipe de recherche actuelle a visé à atteindre les avantages cliniques à l'aide du dosage le plus faible, car les doses plus élevées du vecteur utilisées précédemment ont stimulé une réaction immunitaire limiteuse.

Les Participants ont mis à jour les niveaux de facteurs de 33%, qui est plus qu'assez pour réduire la gravité de la maladie et élimine à peine la saignée. Cette condition les aide pour éviter douloureux et l'articulation de neutralisation purge qui se produisent dans les demandes de règlement traditionnelles qui emploient un dosage régulier de facteur de caillots sanguins. Les avantages cliniques ont été mis à jour pendant 78 semaines de suivis réguliers.

Après Que l'effet de fusion de vecteur, 8 sur les 10 n'ait exigé aucune dose externe, 9 sur 10 participants ont remarqué l'aucun purge, et aucun des 10 participants n'a eu des effets inverses sérieux dus à la thérapie génique.

Seulement 1 participant parmi 10 avait géré le facteur précédemment dû aux dégâts d'articulation de spécification de base. Mais dans l'ensemble, presque 91% des patients a utilisé moins facteurs qu'avant la demande de règlement.

George a déclaré qu'ils attendaient avec intérêt de continuer l'évolution de ce traitement dans un essai de la Phase 3. « Je suis optimiste, cette étude est juste le début d'une véritable variation de paradigme dans la demande de règlement de l'hémophilie » qu'il a ajoutée.

Source :