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La Terapia genica mostra l'effetto di promessa contro i coaguli di sangue, stati di studio

I nuovi studi intrapresi nell'Ospedale Pediatrico Di Filadelfia (CHOP) hanno riferito i risultati positivi in un test clinico di fase 1/2 per l'emofilia d'emorraggia ereditata B. di disordine.

Credito: Sebastian Kaulitzki/Shutterstock.com

Una singola infusione del vaso sanguigno di un trattamento di terapia genica bio--costruito romanzo ha permesso i partecipanti adulti sicuro produce i livelli continui di fattore di coagulazione che hanno evitato gli episodi debilitanti di spurgo. I Partecipanti potevano cessare i trattamenti profilattici, una terapia genica di fusione che ha eliminato la loro esigenza delle infusioni endovenose del fattore di coagulazione artificiale.

Lindsey A. George, MD, un principale inquirente ed ematologo all'Ospedale Pediatrico di Filadelfia (CHOP) ha specificato che la terapia di una volta era sufficiente da evitare l'emorraggia senza alcuni interventi medici per i pazienti di emofilia. Un insieme di 10 pazienti sicuro ha avvertito e sostenuto il vantaggio clinico dopo un'riuscita infusione, lui ha aggiunto.

Il gruppo di ricerca ha pubblicato i loro risultati in New England Journal di Medicina. Precedentemente, avevano riferito i rapporti preliminari dalla prova alla sessione completa della Società Americana della riunione annuale dell'Ematologia.

George è un membro della Divisione del TAGLIO dell'Ematologia e di Raymond G. Perelman Center per Terapeutica Cellulare e Molecolare, che è una parte del Roberts del TAGLIO Di Collaborazione per la Genetica e la Medicina Individualizzata.

Katherine Alta, il MD, un pioniere di terapia genica, l'autore senior dello studio, Presidente e la testa di Ricerca e sviluppo a Terapeutica della Scintilla hanno incluso 10 partecipanti del maschio adulto nella sessione clinica di fase 1/2.

La Gente che vive con la fronte di taglio di emofilia una necessità per tutta la vita per il video vigilante e le infusioni ricorrenti del concentrato di fattore di impedire le immagini al vivo spontanee e potenzialmente pericolose e di proteggere le loro giunture,„

Katherine Alta, Terapeutica della Scintilla

“La disciplina richiesta di eseguire il regime profilattico usuale può esigere un tributo pesante su qualità di vita che la maggior parte della gente cattura per accordato e quei regimi provocano i costi significativi ai pazienti, alle famiglie ed al sistema sanitario.„

Il gruppo ha usato un fattore di coagulazione naturale che funziona 8 - a più forte di 10 volte del fattore normale. È stato nominato “il Fattore IX-Padova (Fissatore-Padova),„ ed è stato scoperto nel 2009 da un gruppo scientifico che co-author incluso dello studio, MD, PhD di Valder R. Arruda, al TAGLIO.

Il gruppo ha utilizzato un vettore virale adeno-associato nello studio per consegnare il carico utile bioengineered del gene quel codici per Fissatore-Padova. I Partecipanti alla prova hanno espresso sicuro quella proteina.  

I Partecipanti con emofilia hanno una mutazione genetica ereditata che li altera dalla produzione del fattore di coagulazione usuale di sangue, con conseguente spurgo pericoloso o reso non valido, dovuto il trauma.

L'Emofilia B è una malattia con i bassi livelli di fattore di coagulazione IX (FISSATORE), che per più di due decadi è stato utilizzato per sviluppare la ricerca di terapia genica. La strategia reale è di mettere in evidenza un gene correttivo nei partecipanti esprimendo i livelli terapeutici del fattore di coagulazione sviluppato di sangue.

Gli esperimenti per emofilia sui modelli animali risultati per riuscire, ma nelle prove umane i risultati stavano frustrando, poichè la risposta immunitaria è stata sconfigguta dall'espressione continua del FISSATORE.

Approfittando degli attributi diFissatore-Padova, il gruppo di ricerca corrente ha mirato a raggiungere i vantaggi clinici usando il dosaggio più basso, poichè le dosi elevate del vettore usate precedentemente hanno stimolato una risposta immunitaria di limitazione.

I Partecipanti hanno mantenuto i livelli di fattori di 33%, che è più di abbastanza per diminuire la severità della malattia ed appena elimina lo spurgo. Questa circostanza li aiuta per evitare le immagini al vivo unite dolorose e rendenti non valide che si presentano nei trattamenti tradizionali che utilizzano un dosaggio regolare del fattore di coagulazione di sangue. I vantaggi clinici sono stati mantenuti per 78 settimane di seguiti regolari.

Dopo effetto di fusione di vettore, 8 sui 10 non hanno richiesto alcune dosi esterne, 9 su 10 partecipanti non hanno avvertito immagini al vivo e nessuno dei 10 partecipanti hanno avuti effetti contrari seri dovuto terapia genica.

Soltanto 1 partecipante fra 10 aveva amministrato il fattore precedentemente dovuto danno della giuntura del riferimento. Ma nel complesso, quasi 91% dei pazienti ha usato meno fattori che prima del trattamento.

George ha specificato che stavano aspettando con impazienza di continuare l'evoluzione di questa terapia in una prova di Fase 3. “Sono ottimista, questo studio sono appena l'inizio di vera variazione di paradigma nel trattamento di emofilia„ che ha aggiunto.

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