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A Terapia genética mostra efeito prometedor contra coágulos de sangue, estados do estudo

Um estudo novo conduzido no Hospital de Crianças De Philadelphfia (CHOP) relatou resultados positivos em um ensaio clínico da fase 1/2 para a hemofilia de sangramento herdada B. da desordem.

Crédito: Sebastian Kaulitzki/Shutterstock.com

Uma única infusão do vaso sanguíneo de um tratamento bio-projetado novela da terapia genética permitiu os participantes adultos produz com segurança os níveis sustentados de factor de coagulação que evitaram episódios debilitantes do sangramento. Os Participantes podiam terminar os tratamentos profilácticos, uma terapia genética da fusão que eliminasse sua necessidade para infusões intravenosas do factor de coagulação artificial.

Lindsey A. George, DM, um investigador principal e hematologist no Hospital de Crianças de Philadelphfia (CHOP) indicou que a único terapia era suficiente de impedir sangrar sem nenhumas intervenções médicas para pacientes da hemofilia. Um grupo de 10 pacientes com segurança experimentou e sustentou o benefício clínico após uma infusão bem sucedida, ele adicionou.

A equipa de investigação publicou seus resultados em New England Journal da Medicina. Previamente, tinham relatado relatórios preliminares da experimentação na sessão detalhada da Sociedade Americana da reunião anual da Hematologia.

George é um membro da Divisão da COSTELETA da Hematologia e de Raymond G. Perelman Centro para a Terapêutica Celular e Molecular, que é uma parte do Roberts da COSTELETA Colaboradora para a Genética e a Medicina Particularizada.

Katherine Alta, a DM, um pioneiro da terapia genética, o autor superior do estudo, o presidente e a cabeça da Investigação e Desenvolvimento na Terapêutica da Faísca incluíram 10 participantes do homem adulto na sessão clínica da fase 1/2.

O Pessoa que vive com a face da hemofilia uma necessidade por toda a vida para que a monitoração vigilante e as infusões periódicas do concentrado do factor impeçam espontâneo, potencial risco de vida sangra e para proteger suas junções,”

Katherine Alta, Terapêutica da Faísca

“A disciplina exigida executar o regime profiláctico usual pode exigir um pedágio pesado na qualidade de vida que a maioria de povos tomam para concedido, e aqueles regimes conduzem aos custos significativos aos pacientes, às famílias e ao sistema de saúde.”

A equipe usou um factor de coagulação natural que trabalhasse 8 - 10 vezes a mais forte do que o factor normal. Foi nomeado o “Factor Ix-Pádua (Reparo-Pádua),” e descoberto em 2009 por uma equipe científica que o co-autor incluído do estudo, DM de Valder R. Arruda, PhD, na COSTELETA.

A equipe usou um vector viral adeno-associado no estudo para entregar a carga útil bioengineered do gene esse códigos para Reparo-Pádua. Os Participantes na experimentação expressaram com segurança essa proteína.  

Os Participantes com hemofilia têm uma mutação genética herdada que os danifique de produzir o factor de coagulação usual do sangue, tendo por resultado o sangramento risco de vida ou deficiente, devido ao traumatismo.

A Hemofilia B é uma doença com baixos níveis de factor de coagulação IX (REPARO), que por mais de duas décadas foi utilizado para desenvolver a pesquisa da terapia genética. A estratégia real é trazer para fora um gene correctivo nos participantes expressando os níveis terapêuticos do factor de coagulação desenvolvido do sangue.

As experiências para a hemofilia nos modelos animais despejados ser bem sucedidas, mas em experimentações humanas os resultados eram frustrantes, porque a resposta imune foi derrotada pela expressão sustentada do REPARO.

Aproveitando-se os atributos de Reparo-Pádua, a equipa de investigação actual apontou alcançar benefícios clínicos usando a mais baixa dosagem, porque as doses mais altas do vector usadas previamente estimularam uma resposta imune de limitação.

Os Participantes mantiveram os níveis de factores de 33%, que é mais do que bastante para reduzir a severidade da doença e elimina mal o sangramento. Esta circunstância ajuda-lhes para evitar doloroso e a junção de desabilitação sangra que ocorre nos tratamentos tradicionais que utilizam uma dosagem regular do factor de coagulação do sangue. Os benefícios clínicos foram mantidos por 78 semanas de continuações regulares.

Após o efeito da fusão do vector, 8 dos 10 não exigiram nenhuma doses externo, 9 de 10 participantes experimentaram o nenhum sangram, e nenhuns dos 10 participantes tiveram os efeitos adversos sérios devido à terapia genética.

Somente 1 participante entre 10 tinha administrado o factor previamente devido a dano da junção da linha de base. Mas em geral, quase 91% dos pacientes usou menos factores do que antes do tratamento.

George indicou que estavam olhando para a frente a continuar a evolução desta terapia em uma experimentação da Fase 3. “Eu sou optimista, este estudo sou apenas o começo de uma SHIFT verdadeira do paradigma no tratamento da hemofilia” que adicionou.

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