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La Terapia génica muestra efecto prometedor contra los coágulos de sangre, estados del estudio

Un nuevo estudio conducto en el Hospital de Niños De Philadelphia (CHOP) señaló resultados positivos en una juicio clínica de la fase el 1/2 para la hemofilia heredada B. del desorden que sangraba.

Haber: Sebastian Kaulitzki/Shutterstock.com

Una única infusión del vaso sanguíneo de un tratamiento bio-dirigido novela de la terapia génica permitió a los participantes adultos produce con seguridad los niveles continuos de factor de coagulación que evitaron episodios debilitantes de la extracción de aire. Los Participantes podían terminar los tratamientos profilácticos, una terapia génica de la fusión que eliminó su necesidad de infusiones intravenosas del factor de coagulación artificial.

Lindsey A. George, DOCTOR EN MEDICINA, principal investigador y hematólogo en el Hospital de Niños de Philadelphia (CHOP) declaró que la terapia de una sola vez era suficiente evitar el sangrar sin ningunas intervenciones médicas para los pacientes de la hemofilia. Un conjunto de 10 pacientes experimentó y sostuvo con seguridad la ventaja clínica después de una infusión acertada, él agregó.

El equipo de investigación publicó sus conclusión en New England Journal del Remedio. Previamente, habían señalado partes preliminares de la juicio en la sesión completa de la Sociedad Americana de la reunión anual de la Hematología.

George es una pieza de la División de la TAJADA de Hematología y de Raymond G. Perelman Center para la Terapéutica Celular y Molecular, que es una parte de Roberts de la TAJADA Colaborativa para la Genética y el Remedio Individualizado.

Katherine Alta, el DOCTOR EN MEDICINA, un pionero de la terapia génica, el autor mayor del estudio, el presidente y el jefe de la Investigación y desarrollo en la Terapéutica de la Chispa incluyeron a 10 participantes del varón adulto en la sesión clínica de la fase el 1/2.

La Gente que vive con la superficie de la hemofilia una necesidad de por vida de la supervisión vigilante y de infusiones periódicas del concentrado del factor de prevenir espontáneo, potencialmente peligrosa para la vida sangra y proteger sus juntas,”

Katherine Alta, Terapéutica de la Chispa

“La disciplina requerida ejecutar el régimen profiláctico usual puede exigir un peaje pesado en la calidad de vida que la mayoría de la gente toma para concedido, y esos regímenes dan lugar a costos importantes a los pacientes, a las familias y al sistema sanitario.”

Las personas utilizaron un factor de coagulación natural que trabaja 8 - a más fuerte de diez veces que el factor normal. Fue nombrado el “Factor IX-Padua (Punto de referencia-Padua),” y descubierto en 2009 por personas científicas que co-autor incluido del estudio, DOCTOR EN MEDICINA, Doctorado de Valder R. Arruda, en la TAJADA.

Las personas utilizaron un vector viral adeno-asociado en el estudio para entregar la carga útil bioengineered del gen ese los códigos para Punto de referencia-Padua. Los Participantes en la juicio expresaron con seguridad esa proteína.  

Los Participantes con hemofilia tienen una mutación de gen heredada que los empeore de producir el factor de coagulación de la sangre usual, dando por resultado la extracción de aire peligrosa para la vida o lisiada, debido al trauma.

La Hemofilia B es una enfermedad con los niveles bajos del factor de coagulación IX (PUNTO DE REFERENCIA), que por más de dos décadas se ha utilizado para desarrollar la investigación de la terapia génica. La estrategia real es poner en evidencia un gen correctivo en los participantes expresando los niveles terapéuticos del factor de coagulación de la sangre desarrollado.

Los experimentos para la hemofilia en los modelos animales resultados para ser acertados, pero en juicios humanas los resultados frustraban, pues la inmunorespuesta fue derrotada por la expresión continua del PUNTO DE REFERENCIA.

Aprovechándose de los atributos de Punto de referencia-Padua, el equipo de investigación actual apuntó lograr ventajas clínicas usando la dosificación más inferior, pues las dosis más altas del vector usadas previamente estimularon una inmunorespuesta limitadora.

Los Participantes mantuvieron los niveles de factores del 33%, que es más que suficiente reducir la severidad de la enfermedad y elimina apenas la extracción de aire. Esta condición les ayuda para evitar doloroso y la junta de desactivación sangra que ocurre en los tratamientos tradicionales que utilizan una dosificación regular del factor de coagulación de la sangre. Las ventajas clínicas fueron mantenidas por 78 semanas de continuaciones regulares.

Después de efecto de la fusión del vector, 8 fuera de los 10 no requirieron ninguna dosis externa, 9 participantes de 10 experimentaron ningún sangran, y ningunos de los 10 participantes tenían efectos nocivos serios debido a la terapia génica.

Solamente 1 participante entre 10 había administrado el factor previamente debido al daño de la junta de la línea de fondo. Pero en general, el casi 91% de los pacientes utilizaron menos factores que antes del tratamiento.

George declaró que observaban hacia adelante a continuar la evolución de esta terapia en una juicio de la Fase 3. “Soy optimista, este estudio soy apenas el principio de una rotación verdadera del paradigma en el tratamiento de la hemofilia” que él agregó.

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