Les scientifiques de SLU fournissent l'approche prometteuse en concevant les médicaments neufs pour DMD

Dans un papier publié dans les états scientifiques de tourillon de nature, les chercheurs d'université (SLU) de Saint Louis enregistrent qu'un médicament neuf réduit la fibrose (marquage) et évite la perte de fonctionnement de muscle dans un modèle animal de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), fournissant une approche prometteuse en concevant les médicaments neufs pour ceux qui souffrent de DMD.

DMD est une forme fatale d'un trouble d'atrophie musculaire qui affecte un sur chaque 5.000 à 10.000 garçons. La maladie est provoquée par des mutations dans un gène sur le chromosome X. Avec la demande de règlement, ceux avec DMD ont une durée de vie moyenne d'environ 25 ans. Les garçons avec la maladie doivent type utiliser un fauteuil roulant par l'âge 12 et exiger de la ventilation artificielle d'aider avec la respiration. On souffrent éventuellement cardiaque ou l'insuffisance respiratoire.

Thomas Burris, Ph.D., présidence de la pharmacologie et de la physiologie chez l'université et le Colin Flaveny de Saint Louis, Ph.D., professeur adjoint de la pharmacologie et physiologie à SLU, étudient les hormones naturelles qui règlent les récepteurs nucléaires. En comprenant comment les hormones naturelles du fuselage fonctionnent, elles visent à développer les composés synthétiques pour viser ces récepteurs afin de produire des médicaments pour traiter les maladies.

Au cours de ce travail, Burris et Flaveny ont exploré les rôles du récepteur nucléaire REV-ERB, qui règle les procédés principaux dans le fuselage, du sommeil au cholestérol, et, récemment, à la régénération de muscle.

« Récent, nous avons constaté que REV-ERB semble jouer de seuls rôles pour le chaque des étapes de développement de tissu musculaire, » Flaveny avons dit.

Muscle les cellules souche qui aident à remonter les myoblasts nuis de produit de tissu musculaire qui reproduiront (proliférer) ou formeront le tissu musculaire (différenciez).

Un déclin dans l'expression de REV-ERB mène à la différenciation de myoblast. Réciproquement, une augmentation d'expression de REV-ERB est impliquée dans le règlement du fonctionnement mitochondrial et métabolique dans le muscle squelettique entièrement différencié.

L'équipe a prouvé que REV-ERB est un régulateur de différenciation de muscle, et qu'un médicament qui empêche ce récepteur, SR8278 appelé, stimule la régénération de muscle après des blessures aiguës.

Continuant sur ces résultats prometteurs, ils ont décidé de les explorer si le médicament SR8278 pourrait ralentir l'étape progressive de la dystrophie musculaire dans un modèle animal.

Les patients de DMD remarquent les cycles actuels de la destruction et de la régénération de muscle qui introduisent l'inflammation, la fibrose (marquage), et la perte de fonctionnement squelettique et de muscle cardiaque.

Validant leur théorie, l'équipe de recherche a découvert que fonctionnement pauvre accru par SR8278 de la masse et de muscle et a diminué la dégradation de protéine musculaire de fibrose de muscle et chez les souris.

« Ces résultats proposent que REV-ERB soit un objectif efficace pour la demande de règlement de DMD, » Burris ont dit. « C'est une conclusion encourageante car nous recherchons de meilleures demandes de règlement pour ceux avec cette maladie débilitante. »