Les traitements Nouveaux et plus facilement gérés offrent des avantages pour des troubles purgeants et de coagulations

Dans trois études étant présentées aujourd'hui pendant la cinquante-neuvième Société Américaine de la Rencontre Annuelle d'Hématologie (FRÊNE) et l'Exposition à Atlanta, les chercheurs enregistrent les avantages remarquables des traitements nouveaux et plus facilement gérés pour des troubles purgeants et de coagulations.

Deux études, on concernant un médicament nouveau et l'autre une thérapie génique, ont pu de manière significative améliorer la vie des gens avec l'hémophilie A, la forme la plus commune de trouble de coagulation de la maladie. Pour les enfants avec l'hémophilie A qui développent la résistance à la norme, mais onéreux, le traitement intraveineux, administration sous-cutanée de l'emicizumab d'investigation de médicament évite effectivement purge. Pour des adultes avec l'hémophilie A, une demande de règlement de thérapie génique de gène unique apporte l'amélioration durable dans des niveaux de facteur de coagulation et la protection à long terme contre purge.

Une troisième étude prouve que l'anticoagulant oral direct (DOAC) rivaroxaban semble réduire en toute sécurité le risque de caillots sanguins récurrents et dangereux dans les malades du cancer, même pendant la chimiothérapie.

« Ces études poussent réellement l'enveloppe en termes d'options thérapeutiques simple-gérées disponibles aux enfants et aux adultes avec l'hémophilie, ainsi que des malades du cancer avec une histoire des caillots sanguins, » a dit Margaret Ragni, DM, M/H, le modérateur de conférence de presse, professeur de médecine à l'Université de Pittsburgh. « Les résultats excitent et offrent le potentiel de changer le niveau de soins. »

Cette conférence de presse aura lieu samedi 9 décembre, à 7h30 du matin EST dans la Chambre A315 du Centre de Congrès du Monde de la Géorgie.

Emicizumab Hautement Pertinent chez les Enfants avec l'Hémophilie A avec des Inhibiteurs ; Profil de Sécurité Intense d'Expositions
Analyse Actualisée de l'ASILE 2 : Multicentrique, Étude Préliminaire, de la Phase 3 Pour Évaluer l'Efficacité, Sécurité, et Pharmacocinétique d'Administration Sous-Cutanée de la Prophylaxie d'Emicizumab dans les Patients Pédiatriques présentant l'Hémophilie A avec des Inhibiteurs

Dans un essai de la Phase III de l'emicizumab de médicament de l'hémophilie A chez les enfants, 95 pour cent de patients n'ont remarqué aucun événement de saignée exigeant la demande de règlement, suggérant que le médicament soit hautement pertinent à éviter la saignée associée avec l'hémophilie A. Les découvertes indiquent également un profil de sécurité intense, sans des événements défavorables sérieux liés au médicament, selon l'équipe de recherche.

Les Gens avec l'hémophilie A produisent extrêmement - les concentrations faibles du facteur VIII (FVIII) de protéine de caillots sanguins. Sans demande de règlement, les patients peuvent souffrir des temps multiples d'événements débilitants de saignée par mois, particulièrement dans les articulations, entraînant la douleur significative à court terme et la maladie commune à long terme. Le meilleur traitement disponible pour éviter purge concerne les infusions intraveineuses fréquentes de FVIII.

Dans quelques patients, ces infusions ne fonctionnent pas parce que le fuselage développe des anticorps, ou les inhibiteurs, qui grippent au traitement normal de remontage et le rendent inutile. Emicizumab est conçu pour combler la lacune de demande de règlement pour ces patients. Le médicament fonctionne comme FVIII en permettant au sang de coaguler, mais il a une structure différente, le rendant non identifiable aux anticorps de FVIII.

Les Chercheurs ont inscrit l'âge de 60 patients un à 12 ans qui ont eu un inhibiteur qui les a empêchés d'être effectivement traité avec des infusions de FVIII. On a enseigné des Travailleurs sociaux comment gérer l'emicizumab à l'intérieur des frontières par (sous la peau) une injection sous-cutanée hebdomadaire. Au-dessus d'une médiane de neuf revues de semaines (avec un domaine de 1 à 41 semaines), seulement trois patients ont remarqué purger des événements exigeant la demande de règlement ; chacun des trois a été en toute sécurité traité avec le facteur recombiné VIIa (rFVIIa), un niveau de soins pour des gens avec l'hémophilie A et un inhibiteur. Connu comme agent sautant, le rFVIIa encourage la coagulation sans besoin de traitement de remontage de FVIII, fournissant un contournement thérapeutique pour ceux qui ont développé des inhibiteurs de FVIII.

« Avant ce médicament, nous n'avons pas eu très des façons efficaces d'éviter la saignée commune dans ces patients, » a dit les Jeunes de Type d'auteur d'étude de plomb, DM, directeur du programme de hémostase et de thrombose à l'Hôpital pour Enfants Los Angeles et à l'Université de Californie du Sud. « Ce médicament a expliqué un niveau très élevé d'efficacité à éviter ces événements de saignée. Il durée de vie-avait changé pour les enfants que J'ai traités. »

Les essais Précédents d'emicizumab conduits dans les adultes et les adolescents ont soulevé des inquiétudes de sécurité au-dessus des événements défavorables qui se sont produits après purger expérimenté par patients tandis que sur le médicament, que M. Young a attribué à l'utilisation concomitante d'un agent sautant sur l'emicizumab. Il a dit que de tels problèmes ne s'étaient pas posés dans cet essai, susceptible dans la grande partie étant donné que les patients sur cet essai ont rarement utilisé sauter des agents puisqu'ils ont eu tellement peu d'événements de saignée.

Les chercheurs continueront à suivre les patients inscrits pendant au moins 12 mois. Le M. Jeune dit que les découvertes de l'essai pourraient changer le niveau de soins pour les enfants qui ont l'hémophilie A avec des inhibiteurs. Un Autre essai est en cours pour déterminer la sécurité et l'efficacité de l'emicizumab dans les patients qui n'ont pas les inhibiteurs.

Emicizumab est codéveloppé par Roche et Genentech.

Les Jeunes de Type, DM, d'Hôpital pour Enfants Los Angeles, présenteront cette étude pendant un exposé oral samedi 9 décembre, à 9h30 du matin EST dans la Chambre B207 du Centre de Congrès du Monde de la Géorgie.

La Première Thérapie Génique Réussie pour l'Hémophilie A Induit les Niveaux Normaux ou Presque normaux du Facteur VIII
Accomplissement d'Activité de Diffusion Normale du Facteur VIII Après le Transfert de Gène de BMN 270 AAV5-FVIII : Intérim, Efficacité À long terme et Résultats de Sécurité d'une Étude de la Phase 1/2 dans les Patients présentant l'Hémophilie Sévère A

Patients présentant l'hémophilie A qui a reçu une infusion unique d'une thérapie génique d'investigation affichée a amélioré des niveaux de la protéine essentielle FVIII de caillots sanguins, avec 11 de 13 réalisant les niveaux normaux ou presque normaux de FVIII, selon les dernières données d'un essai qui a suivi des patients pendant jusqu'à 19 mois. Les Chercheurs déclarent que ceci représente le premier essai de thérapie génique réussi pour des gens avec l'hémophilie A.

Le traitement emploie un vecteur viral pour transférer une copie fonctionnelle du gène responsable de produire FVIII, qui est subi une mutation dans les gens avec l'hémophilie A, dans le fuselage du patient.

Des Données ont été rendues compte à deux niveaux de dose. Après plusieurs semaines, tous les patients ont commencé à produire FVIII. Par 20 semaines après l'infusion, les niveaux médians de FVIII dans ceux recevant la dose plus élevée plateaued et sont demeurés dans la marge normale. Ceux recevant la dose inférieure ont eu les niveaux de FVIII qui ont grimpé solidement jusqu'à une médiane de 34 IU/dL par 20 semaines et, dans les trois patients qui avaient été suivis pendant 32 semaines, une médiane de 51 IU/dL -- un niveau qui est dans la marge normale et représente une spectaculaire progression au-dessus de leurs niveaux du traitement préparatoire FVIII de moins de 1 IU/dL.

Contrairement aux soins normaux, qui exigent les infusions multiples de traitement intraveineux par semaine, cette thérapie génique semble avoir des effets durables après une infusion unique.

Avant cette étude, les participants reçus jusqu'à 185 infusions de FVIII par an pour éviter purge, ayant pour résultat jusqu'à 41 épisodes de saignée de découverte par an en dépit du traitement préventif. Après réception de la thérapie génique, tous les patients des deux cohortes de dose pouvaient discontinuer complet les infusions préventives de FVIII, et 10 n'ont eu aucun épisode de saignée exiger la demande de règlement de FVIII de quatre semaines après qu'infusion par la dernière visite complémentaire. Patient n'a pas mis en évidence une réaction défavorable par le système immunitaire, un effet secondaire qui a posé la préoccupation dans les essais pour d'autres thérapies géniques.

Tandis Que plusieurs thérapies géniques ont affiché la réussite pour la forme plus rare, l'hémophilie B, la thérapie génique pour l'hémophilie A a été considérée plus provocante parce qu'elle est associée avec un composé et un gène beaucoup plus grand, rendant la thérapie génique réussie considérablement plus difficile.

« Les données cliniques pour cette thérapie génique d'investigation ont dépassé jusqu'à présent nos attentes, en termes de niveaux croissants du facteur VIII et réduire les tarifs de purge annualisés, » a dit le chercheur K. John Pasi, DM, professeur de hémostase et de thrombose chez Barts et directeur clinique de plomb d'École de Médecine et de Dentisterie et d'hémophilie de Londres à la Confiance de la Santé NHS de Barts. « Beaucoup de participants de test clinique ont vu des niveaux du facteur VIII ou près derrière la normale. Ce résultat clinique a le potentiel d'améliorer les durées de vie des patients qui maintenant doivent s'infuser avec le facteur VIII aussi souvent que chaque autre jour. Avec ce traitement expérimental, nous recherchons s'il peut être possible que les patients de l'hémophilie A de réduire ou éliminer la demande de règlement du facteur VIII au-dessus d'une chronologie étendue. »

Cette étude a été supportée par une concession libre de Bayer AG.

Les Jeunes d'Annie, PhD, Université de Warwick, Royaume-Uni, présenteront cette étude pendant un exposé oral lundi 11 décembre, à 10h30 du matin EST dans la Chambre B207 du Centre de Congrès du Monde de la Géorgie.

Source : http://www.hematology.org/Newsroom/Press-Releases/2017/8065.aspx