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Le Nuove, terapie più facilmente amministrate offrono i vantaggi per i disordini d'emorraggia e di coagulazione

In tre studi che sono presentati oggi durante la cinquantanovesima Società Americana della Riunione Annuale di Ematologia (CENERE) e l'Esposizione a Atlanta, i ricercatori riferiscono i vantaggi notevoli dalle nuove, terapie più facilmente amministrate per i disordini d'emorraggia e di coagulazione.

Due studi, uno che comprendono una droga novella e l'altro una terapia genica, hanno potuto migliorare significativamente le vite della gente con l'emofilia A, il modulo più comune di disordine di spurgo della malattia. Per i bambini con emofilia A che sviluppano la resistenza allo standard, ma la terapia pesante e endovenosa, l'amministrazione sottocutanea del emicizumab d'investigazione della droga efficacemente impedisce le immagini al vivo. Per gli adulti con emofilia A, un singolo trattamento di terapia genica assicura il miglioramento durevole nei livelli di fattore di coagulazione e la protezione a lungo termine dalle immagini al vivo.

Un terzo studio indica che l'anticoagulante orale diretto (DOAC) rivaroxaban sembra diminuire sicuro il rischio di coaguli di sangue ricorrenti e pericolosi in malati di cancro, persino durante la chemioterapia.

“Questi studi realmente spingono la busta in termini di opzioni terapeutiche semplice-amministrate disponibili ai bambini ed agli adulti con emofilia come pure malati di cancro con una cronologia dei coaguli di sangue,„ ha detto Margaret Ragni, il MD, il MPH, il moderatore della conferenza stampa, il professor di medicina all'Università di Pittsburgh. “I risultati sono emozionanti ed offrono il potenziale di cambiare il livello di cura.„

Questa conferenza stampa avrà luogo sabato 9 dicembre, al 7:30 di mattina EST nella Sala A315 del Centro Congressi Del Mondo della Georgia.

Emicizumab Altamente Efficace in Bambini con Emofilia A con gli Inibitori; Forte Profilo di Sicurezza di Manifestazioni
Analisi Aggiornata del PORTO 2: Studio multicentrico, Aperto Contrassegno, Studio di Fase 3 Per Valutare Efficacia, Sicurezza e Farmacocinesi dell'Amministrazione Sottocutanea di Profilassi di Emicizumab in Pazienti Pediatrici con Emofilia A con gli Inibitori

In una prova di Fase III del emicizumab della droga di emofilia A in bambini, 95 per cento dei pazienti non hanno avvertito eventi di spurgo che richiedono il trattamento, suggerente che la droga fosse altamente efficace ad impedire lo spurgo connesso con emofilia A. I risultati egualmente rivelano un forte profilo di sicurezza, senza gli eventi avversi seri relativi alla droga, secondo il gruppo di ricerca.

La Gente con emofilia A produce estremamente - i bassi livelli del fattore VIII (FVIII) della proteina di coagulazione di sangue. Senza trattamento, i pazienti possono soffrire i tempi multipli di eventi debilitanti di spurgo al mese, particolarmente nelle giunture, causando il dolore significativo a breve termine e la malattia unita a lungo termine. Il migliore trattamento disponibile per impedire le immagini al vivo comprende le frequenti infusioni endovenose di FVIII.

In alcuni pazienti, queste infusioni non funzionano perché l'organismo sviluppa gli anticorpi, o inibitori, che legano alla terapia standard della sostituzione e la rendono inefficace. Emicizumab è destinato per colmare la lacuna del trattamento per questi pazienti. La droga funziona come FVIII permettendo al sangue di coagularsi, ma ha una struttura differente, rendente lo irriconoscibile agli anticorpi di FVIII.

I Ricercatori hanno iscritto le età di 60 pazienti un - 12 anni che hanno avuti un inibitore che li ha impediti efficacemente il trattamento con le infusioni di FVIII. I Badante sono stati insegnati a come amministrare il emicizumab a casa attraverso (sotto l'interfaccia) un'iniezione sottocutanea settimanale. Sopra una mediana di nove settimane continui (con un intervallo di 1 - 41 settimana), soltanto tre pazienti con esperienza sanguinando gli eventi che richiedono il trattamento; tutti e tre le sono stati trattati sicuro con il fattore recombinante VIIa (rFVIIa), un livello di cura per la gente con emofilia A e un inibitore. Conosciuto come agente oltrepassante, il rFVIIa incoraggia la coagulazione senza l'esigenza della terapia della sostituzione di FVIII, fornente una soluzione alternativa terapeutica per coloro che ha sviluppato gli inibitori di FVIII.

“Prima di questa droga, non abbiamo avuti molto modi efficaci di impedire lo spurgo unito in questi pazienti,„ ha detto i Giovani del Tipo dell'autore di studio del cavo, il MD, Direttore del programma di trombosi e di hemostasis all'Ospedale Pediatrico Los Angeles ed all'Università della California del Sud. “Questa droga ha dimostrato molto un ad alto livello di efficacia ad impedire quegli eventi di spurgo. Vita sta cambiando per i bambini che ho curato.„

Le prove Precedenti del emicizumab condotte in adulti ed in adolescenti hanno suscitato inquietudini della sicurezza sopra gli eventi avversi che si sono presentati dopo l'emorraggia sperimentata pazienti mentre sulla droga, che il Dott. Young ha attribuito all'uso concomitante di un agente oltrepassante sopra emicizumab. Ha detto che tali problemi non si erano presentati in questa prova, probabile nella grande parte data che i pazienti su questa prova hanno usato raramente oltrepassare gli agenti poiché hanno avuti così pochi eventi di spurgo.

I ricercatori continueranno a seguire i pazienti iscritti per almeno 12 mesi. Il Dott. Giovane dice che i risultati della prova potrebbero cambiare il livello di cura per i bambini che hanno emofilia A con gli inibitori. Un'Altra prova è in corso determinare la sicurezza e l'efficacia di emicizumab in pazienti che non hanno gli inibitori.

Emicizumab è co-sviluppato da Roche e da Genentech.

I Giovani del Tipo, MD, dell'Ospedale Pediatrico Los Angeles, presenteranno questo studio durante la presentazione orale sabato 9 dicembre, al 9:30 di mattina EST nella Sala B207 del Centro Congressi Del Mondo della Georgia.

La Prima Riuscita Terapia Genica per Emofilia A Induce i Livelli Normali o Quasi normali di Fattore VIII
Risultato di Attività di Circolazione Normale di Fattore VIII che Segue Trasferimento del Gene di BMN 270 AAV5-FVIII: Interim, Efficacia A lungo termine e Risultati di Sicurezza da uno Studio di Fase 1/2 in Pazienti con Emofilia Severa A

Pazienti con emofilia A che ha ricevuto una singola infusione di una terapia genica d'investigazione indicata ha migliorato i livelli della proteina essenziale FVIII di coagulazione di sangue, con 11 di 13 che raggiungono i livelli normali o quasi normali di FVIII, secondo gli ultimi dati da una prova che ha seguito i pazienti per fino a 19 mesi. I Ricercatori specificano che questo rappresenta la prima riuscita prova di terapia genica per la gente con emofilia A.

La terapia usa un vettore virale per trasferire una copia funzionale del gene responsabile della produzione del FVIII, che è subito una mutazione nella gente con emofilia A, nell'organismo del paziente.

I Dati sono stati riferiti a due livelli di dose. Dopo parecchie settimane, tutti i pazienti hanno cominciato a produrre FVIII. Entro 20 settimane dopo l'infusione, i livelli mediani di FVIII in quelli che ricevono la dose elevata plateaued e rimanere all'interno dell'intervallo normale. Quelli che ricevono la dose più bassa hanno avuti livelli di FVIII che sono aumentato costantemente ad una mediana di 34 IU/dL da 20 settimane e, nei tre pazienti che erano stati seguiti per 32 settimane, da una mediana di 51 IU/dL -- un livello che è all'interno dell'intervallo normale e rappresenta un aumento drammatico sopra i loro livelli di pretrattamento FVIII di meno di 1 IU/dL.

Contrariamente a cura standard, che richiede le infusioni endovenose multiple di terapia alla settimana, questa terapia genica sembra avere effetti duraturi dopo una singola infusione.

Prima di questo studio, i partecipanti hanno ricevuto fino a 185 infusioni di FVIII all'anno per impedire le immagini al vivo, con conseguente fino a 41 episodio di spurgo dell'innovazione all'anno malgrado il trattamento profilattico. Dopo la ricezione della terapia genica, tutti i pazienti da entrambi i gruppi della dose potevano completamente interrompere le infusioni profilattiche di FVIII e 10 non hanno avuti episodi di spurgo richiedere il trattamento di FVIII a partire da quattro settimane dopo che infusione con l'ultima visita di seguito. Nessun paziente ha mostrato la prova di una risposta avversa dal sistema immunitario, un effetto secondario che ha posato la preoccupazione nelle prove per altre terapie geniche.

Mentre parecchie terapie geniche hanno indicato il successo per il modulo più raro, l'emofilia B, la terapia genica per emofilia A è stata considerata più provocatoria perché è associata con un complesso e un gene molto più grande, rendenti riuscita terapia genica considerevolmente più difficile.

“I dati clinici fin qui per questa terapia genica d'investigazione hanno superato le nostre aspettative, in termini di livelli aumentanti di fattore VIII e diminuzione della tariffa di scarico annualizzata,„ ha detto il ricercatore K. John Pasi, il MD, il professor del cavo del hemostasis e della trombosi ai Barts ed al Direttore clinico della Scuola di Medicina e dell'Odontoiatria e di emofilia di Londra alla Fiducia di NHS di Salubrità di Barts. “Molti partecipanti di test clinico hanno veduto i livelli di fattore VIII a o vicino al normale. Questo risultato clinico ha il potenziale di migliorare le vite dei pazienti che ora devono infondersi spesso con il fattore VIII quanto ogni altro giorno. Con questo trattamento sperimentale, stiamo ricercando se può essere possibile che i pazienti di emofilia A da diminuire o eliminare il trattamento di fattore VIII sopra una cronologia estesa.„

Questo studio è stato supportato da una concessione senza restrizione Bayer AG.

I Giovani di Annie, il PhD, l'Università di Warwick, Regno Unito, presenteranno questo studio durante la presentazione orale lunedì 11 dicembre, al 10:30 di mattina EST nella Sala B207 del Centro Congressi Del Mondo della Georgia.

Sorgente: http://www.hematology.org/Newsroom/Press-Releases/2017/8065.aspx