As terapias Novas, mais facilmente administradas oferecem benefícios para desordens de sangramento e de coagulação

Em três estudos que estão sendo apresentados hoje durante a 59th Sociedade Americana da Reunião Anual da Hematologia (CINZA) e a Exposição em Atlanta, os pesquisadores relatam benefícios notáveis das terapias novas, mais facilmente administradas para desordens de sangramento e de coagulação.

Dois estudos, um que envolve uma droga nova e o outro uma terapia genética, podiam significativamente melhorar as vidas dos povos com a hemofilia A da desordem do sangramento, o formulário o mais comum da doença. Para as crianças com hemofilia A que desenvolvem a resistência ao padrão, mas a terapia onerosa, intravenosa, a administração subcutâneo do emicizumab de investigação da droga impede eficazmente sangra. Para adultos com hemofilia A, um único tratamento da terapia genética fornece a melhoria durável em níveis de factor da coagulação e a protecção a longo prazo de sangra.

Um terceiro estudo mostra que o anticoagulante oral directo (DOAC) rivaroxaban parece reduzir com segurança o risco de coágulos de sangue periódicos, perigosos nas pacientes que sofre de cancro, mesmo durante a quimioterapia.

“Estes estudos empurram realmente o envelope em termos das opções terapêuticas simples-administradas disponíveis às crianças e aos adultos com hemofilia, assim como pacientes que sofre de cancro com uma história de coágulos de sangue,” disse Margaret Ragni, DM, MPH, monitor da roda de imprensa, professor de medicina na Universidade de Pittsburgh. “Os resultados são emocionantes e oferecem o potencial mudar o padrão de cuidado.”

Esta conferência de imprensa ocorrerá sábado 9 de dezembro, no 7:30 A M. EST na Sala A315 do Centro de Congresso do Mundo de Geórgia.

Emicizumab Altamente Eficaz nas Crianças com Hemofilia A com Inibidores; Perfil de Segurança Forte das Mostras
Análise Actualizado do ABRIGO 2: Multicenter, Aberto-Etiqueta, Estudo da Fase 3 Para Avaliar a Eficácia, Segurança, e Farmacocinética da Administração Subcutâneo da Profilaxia de Emicizumab em Pacientes Pediatras com Hemofilia A com Inibidores

Em uma experimentação da Fase III do emicizumab da droga da hemofilia A nas crianças, 95 por cento dos pacientes não experimentaram nenhum evento do sangramento que exige o tratamento, sugerindo que a droga fosse altamente eficaz em impedir o sangramento associado com a hemofilia A. Os resultados igualmente revelam um perfil de segurança forte, sem os eventos adversos sérios relativos à droga, de acordo com a equipa de investigação.

Os Povos com hemofilia A produzem extremamente - baixos níveis do factor VIII da proteína da coagulação de sangue (FVIII). Sem tratamento, os pacientes podem sofrer tempos múltiplos dos eventos debilitantes do sangramento pelo mês, especialmente nas junções, causando a dor significativa no curto prazo e a doença comum a longo prazo. O melhor tratamento disponível para impedir sangra envolve infusões intravenosas freqüentes de FVIII.

Em alguns pacientes, estas infusões não trabalham porque o corpo desenvolve anticorpos, ou os inibidores, que ligam à terapia padrão da substituição e a tornam ineficaz. Emicizumab é projectado encher a diferença do tratamento para estes pacientes. A droga funciona como FVIII permitindo o sangue coagular, mas tem uma estrutura diferente, fazendo o irreconhecível aos anticorpos de FVIII.

Os Pesquisadores registraram uma idade de 60 pacientes um a 12 anos que teve um inibidor que impedisse que estejam tratados eficazmente com as infusões de FVIII. Os Cuidadors foram ensinados como administrar em casa o emicizumab através (sob a pele) de uma injecção subcutâneo semanal. Sobre um número médio de nove semanas continue (com uma escala de 1 a 41 semanas), somente três pacientes experimentados sangrando os eventos que exigem o tratamento; todos os três foram tratados com segurança com o factor de recombinação VIIa (rFVIIa), um padrão de cuidado para povos com hemofilia A e um inibidor. Sabido como um agente contorneando, o rFVIIa incentiva a coagulação sem a necessidade para a terapia da substituição de FVIII, fornecendo uma acção alternativa terapêutica para aquelas que desenvolveram inibidores de FVIII.

“Antes desta droga, nós não tivemos muito modos eficazes impedir o sangramento comum nestes pacientes,” disse os Jovens do Indivíduo do autor do estudo do chumbo, DM, director do hemostasis e do programa da trombose no Hospital de Crianças Los Angeles e na Universidade da Califórnia do Sul. “Esta droga demonstrou um muito de nível elevado da eficácia em impedir aqueles eventos do sangramento. Vida-tem mudado para as crianças que Eu tratei.”

As experimentações Precedentes do emicizumab conduzidas nos adultos e nos adolescentes levantaram interesses da segurança sobre os eventos adversos que ocorreram após o sangramento experimentado pacientes quando na droga, que o Dr. Novo atribuiu ao uso concomitante de um agente contorneando sobre o emicizumab. Disse que tais problemas não tinham ocorrido nesta experimentação, provável na grande parte devido ao facto de que os pacientes nesta experimentação usaram raramente contornear agentes desde que tiveram tão poucos eventos do sangramento.

Os pesquisadores continuarão a seguir no mínimo pacientes registrados 12 meses. O Dr. Jovem diz que os resultados da experimentação poderiam mudar o padrão de cuidado para as crianças que estão com a hemofilia A com inibidores. Uma Outra experimentação é corrente determinar a segurança e a eficácia do emicizumab nos pacientes que não têm os inibidores.

Emicizumab é co-desenvolvido por Roche e por Genentech.

Os Jovens do Indivíduo, DM, do Hospital de Crianças Los Angeles, apresentarão este estudo durante uma apresentação oral sábado 9 de dezembro, no 9:30 A M. EST na Sala B207 do Centro de Congresso do Mundo de Geórgia.

A Primeira Terapia Genética Bem Sucedida para a Hemofilia A Induz Níveis Normais ou Quase normais do Factor VIII
Realização da Actividade de Circulação Normal do Factor VIII que Segue Transferência do Gene de BMN 270 AAV5-FVIII: Ínterim, Eficácia A longo prazo e Resultados da Segurança de um Estudo da Fase 1/2 nos Pacientes com Hemofilia Severa A

Pacientes com hemofilia A que recebeu uma única infusão de uma terapia genética de investigação mostrada melhorou níveis da proteína essencial FVIII da coagulação de sangue, com os 11 de 13 que conseguem níveis normais ou quase normais de FVIII, de acordo com os dados os mais atrasados de uma experimentação que seguisse pacientes por até 19 meses. Os Pesquisadores indicam que este representa a primeira experimentação bem sucedida da terapia genética para povos com a hemofilia A.

A terapia usa um vector viral para transferir uma cópia funcional do gene responsável para produzir FVIII, que é transformado nos povos com hemofilia A, no corpo do paciente.

Os Dados foram relatados em dois níveis de dose. Após diversas semanas, todos os pacientes começaram a produzir FVIII. Em 20 semanas após a infusão, os níveis medianos de FVIII naqueles que recebem a dose mais alta plateaued e permaneceram dentro da escala normal. Aqueles que recebem a dose mais baixa tiveram os níveis de FVIII que aumentaram firmemente a um número médio de 34 IU/dL por 20 semanas e, nos três pacientes que tinham sido seguidos por 32 semanas, por um número médio de 51 IU/dL -- um nível que esteja dentro da escala normal e represente um aumento acentuado sobre seus níveis do pré-tratamento FVIII de menos de 1 IU/dL.

Em contraste com o cuidado padrão, que exige infusões intravenosas múltiplas da terapia pela semana, esta terapia genética parece ter efeitos duradouros após uma única infusão.

Antes deste estudo, os participantes recebidos até 185 infusões de FVIII pelo ano para impedir sangram, tendo por resultado até 41 episódios do sangramento da descoberta pelo ano apesar do tratamento profiláctico. Após ter recebido a terapia genética, todos os pacientes de ambas as coortes da dose podiam interromper completamente infusões profilácticas de FVIII, e 10 não tiveram nenhum episódio do sangramento exigir o tratamento de FVIII de quatro semanas depois que infusão com a última visita da continuação. Nenhum paciente mostrou a evidência de uma resposta adversa pelo sistema imunitário, um efeito secundário que levantasse o interesse nas experimentações para outras terapias genéticas.

Quando diversas terapias genéticas mostrarem o sucesso para o formulário mais raro, hemofilia B, a terapia genética para a hemofilia A estêve considerada mais desafiante porque é associada com um complexo e um gene muito maior, fazendo a terapia genética bem sucedida consideravelmente mais difícil.

“Os dados clínicos até agora para esta terapia genética de investigação excederam nossas expectativas, em termos dos níveis crescentes do factor VIII e de reduzir a taxa sangrada annualized,” disse o pesquisador K. John Pasi do chumbo, DM, professor do hemostasis e da trombose em Baronete e no director clínico da Faculdade de Medicina e da Odontologia e da hemofilia de Londres na Confiança da Saúde NHS dos Baronete. “Muitos participantes do ensaio clínico viram níveis do factor VIII ou perto do normal. Este resultado clínico tem o potencial melhorar as vidas dos pacientes que agora devem se infundir com o factor VIII tão frequentemente quanto cada outro dia. Com este tratamento experimental, nós estamos pesquisando se pode ser possível para pacientes da hemofilia A reduzir ou eliminar o tratamento do factor VIII sobre um espaço temporal prolongado.”

Este estudo foi apoiado por uma concessão ilimitada Bayer AG.

Os Jovens de Annie, PhD, Universidade de Warwick, Reino Unido, apresentarão este estudo durante uma apresentação oral segunda-feira 11 de dezembro, no 10:30 A M. EST na Sala B207 do Centro de Congresso do Mundo de Geórgia.

Source: http://www.hematology.org/Newsroom/Press-Releases/2017/8065.aspx