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Las Nuevas, más fácilmente administradas terapias ofrecen las ventajas para los desordenes que sangran y de coagulaciones

En tres estudios que son presentados hoy durante la 59.a Sociedad Americana de la Reunión Anual de la Hematología (CENIZA) y la Exposición en Atlanta, los investigadores señalan ventajas notables de las nuevas, más fácilmente administradas terapias para los desordenes que sangran y de coagulaciones.

Dos estudios, uno que implicaba una droga nueva y el otro una terapia génica, podían mejorar importante las vidas de la gente con la hemofilia A, el formulario más común del desorden de la extracción de aire de la enfermedad. Para los niños con la hemofilia A que desarrollan resistencia al patrón, solamente la terapia pesada, intravenosa, la administración subcutánea del emicizumab de investigación de la droga previene efectivo sangra. Para los adultos con la hemofilia A, un único tratamiento de la terapia génica proporciona a la mejoría duradera en niveles de factor de coagulación y la protección a largo plazo contra sangra.

Un tercer estudio muestra que el anticoagulante oral directo (DOAC) rivaroxaban aparece reducir con seguridad el riesgo de coágulos de sangre periódicos, peligrosos en enfermos de cáncer, incluso durante la quimioterapia.

“Estos estudios activan realmente el envolvente en términos de opciones terapéuticas simple-administradas disponibles para los niños y los adultos con hemofilia, así como los enfermos de cáncer con una historia de los coágulos de sangre,” dijo a Margaret Ragni, DOCTOR EN MEDICINA, MPH, asesor de la rueda de prensa, profesor de medicina en la Universidad de Pittsburgh. “Los resultados son emocionantes y ofrecen el potencial de cambiar la asistencia estándar.”

Esta rueda de prensa ocurrirá el sábado 9 de diciembre, en el 7:30 Mañana EST en el Sitio A315 del Centro de Congreso del Mundo de Georgia.

Emicizumab Altamente Efectivo en Niños con la Hemofilia A con los Inhibidores; Perfil de Seguro Fuerte de las Demostraciones
Análisis Actualizado del ASILO 2: Multicentro, Abierto-Escritura de la etiqueta, Estudio de la Fase 3 Para Evaluar Eficacia, Seguro, y Farmacinética de la Administración Subcutánea de la Profilaxis de Emicizumab en Pacientes Pediátricos con la Hemofilia A con los Inhibidores

En una juicio de la Fase III del emicizumab de la droga de la hemofilia A en niños, el 95 por ciento de pacientes no experimentó ninguna acción de la extracción de aire que requería el tratamiento, sugiriendo que la droga sea altamente efectiva en la prevención de la extracción de aire asociada a la hemofilia A. Las conclusión también revelan un perfil de seguro fuerte, sin las acciones adversas serias relacionadas con la droga, según el equipo de investigación.

La Gente con la hemofilia A produce extremadamente - los niveles bajos del factor VIII (FVIII) de la proteína de la coagulación de la sangre. Sin el tratamiento, los pacientes pueden sufrir tiempos múltiples de las acciones debilitantes de la extracción de aire por mes, especialmente en las juntas, causando dolor importante a corto plazo y enfermedad común a largo plazo. El mejor tratamiento disponible para prevenir sangra implica infusiones intravenosas frecuentes de FVIII.

En algunos pacientes, estas infusiones no trabajan porque el cuerpo desarrolla los anticuerpos, o los inhibidores, que atan a la terapia estándar del repuesto y la hacen ineficaz. Emicizumab se diseña para llenar la separación del tratamiento para estos pacientes. La droga funciona como FVIII permitiendo a sangre coagular, pero tiene una diversa estructura, haciéndola irreconocible a los anticuerpos de FVIII.

Los Investigadores alistaron edad de 60 pacientes un a 12 años que tenían un inhibidor que evitó que fueran tratados efectivo con infusiones de FVIII. Enseñaron los Cuidadores cómo administrar el emicizumab en casa a través (bajo la piel) de una inyección subcutánea semanal. Sobre un punto medio de nueve semanas siga (con un radio de acción de 1 a 41 semanas), solamente tres pacientes experimentados sangrando las acciones que requieren el tratamiento; los tres fueron tratados con seguridad con el factor recombinante VIIa (rFVIIa), una asistencia estándar para la gente con la hemofilia A y un inhibidor. Conocido como agente que desvía, el rFVIIa anima la coagulación sin la necesidad de la terapia del repuesto de FVIII, proporcionando a una solución alternativa terapéutica para las que han desarrollado los inhibidores de FVIII.

“Antes de esta droga, no teníamos mismo modos eficaces de prevenir la extracción de aire común en estos pacientes,” dijo los Jóvenes del Tirante del autor del estudio del terminal de componente, DOCTOR EN MEDICINA, director del hemostasis y del programa de la trombosis en el Hospital de Niños Los Ángeles y la Universidad de California del Sur. “Esta droga ha demostrado un muy de alto nivel de la eficacia en la prevención de esas acciones de la extracción de aire. Vida-ha estado cambiando para los niños que he tratado.”

Las juicios Anteriores del emicizumab conducto en adultos y adolescentes han despertado inquietudes del seguro por las acciones adversas que ocurrieron después de sangrar experimentado los pacientes mientras que en la droga, que el Dr. Young atribuyó al uso concomitante de un agente que desviaba encima de emicizumab. Él dijo que tales problemas no habían ocurrido en esta juicio, probable en la parte grande debido al hecho de que los pacientes en esta juicio utilizaron raramente desviar agentes puesto que tenían tan pocas acciones de la extracción de aire.

Los investigadores continuarán seguir a pacientes alistados por lo menos 12 meses. El Dr. Joven dice que las conclusión de la juicio podrían cambiar la asistencia estándar para los niños que tienen hemofilia A con los inhibidores. Otra juicio está en curso determinar el seguro y la eficacia del emicizumab en los pacientes que no tienen los inhibidores.

Emicizumab es co-desarrollado por Roche y Genentech.

Los Jóvenes del Tirante, DOCTOR EN MEDICINA, del Hospital de Niños Los Ángeles, presentarán este estudio durante una presentación oral el sábado 9 de diciembre, en el 9:30 Mañana EST en el Sitio B207 del Centro de Congreso del Mundo de Georgia.

La Primera Terapia Génica Acertada para la Hemofilia A Induce Niveles Normales o Casi normales del Factor VIII
Logro de la Actividad de Circulación Normal del Factor VIII Que Sigue Transferencia del Gen de BMN 270 AAV5-FVIII: Interino, Eficacia A largo plazo y Resultados del Seguro de un Estudio de la Fase el 1/2 en Pacientes con la Hemofilia Severa A

Pacientes con la hemofilia A que recibió una única infusión de una terapia génica de investigación mostrada mejoró niveles de la proteína esencial FVIII de la coagulación de la sangre, con 11 de 13 que lograban niveles normales o casi normales de FVIII, según los últimos datos de una juicio que siguió a los pacientes por hasta 19 meses. Los Investigadores declaran que esto representa la primera juicio acertada de la terapia génica para la gente con la hemofilia A.

La terapia utiliza un vector viral para transferir una copia funcional del gen responsable de producir FVIII, que se transforma en gente con la hemofilia A, en el cuerpo del paciente.

Los Datos fueron señalados sobre dos niveles de dosis. Después de varias semanas, todos los pacientes comenzaron a producir FVIII. Por 20 semanas después de la infusión, seguían habiendo los niveles medianos de FVIII en ésos que recibían la dosis más alta plateaued y dentro del rango normal. Ésos que recibían la dosis más inferior tenían niveles de FVIII que aumentaron constantemente a un punto medio de 34 IU/dL en 20 semanas y, en los tres pacientes que habían sido seguidos por 32 semanas, un punto medio de 51 IU/dL -- un nivel que está dentro del rango normal y representa un aumento espectacular sobre sus niveles del tratamiento previo FVIII de menos de 1 IU/dL.

En contraste con el cuidado estándar, que requiere infusiones intravenosas múltiples de la terapia por semana, esta terapia génica aparece tener efectos duraderos después de una única infusión.

Antes de este estudio, los participantes recibidos hasta 185 infusiones de FVIII por año para prevenir sangran, dando por resultado hasta 41 episodios de la extracción de aire del descubrimiento por año a pesar del tratamiento profiláctico. Después de recibir la terapia génica, todos los pacientes de ambas cohortes de la dosis podían interrumpir totalmente infusiones profilácticas de FVIII, y 10 no tenían ningún episodio de la extracción de aire el requerir del tratamiento de FVIII a partir de cuatro semanas después de que infusión con la visita pasada de la continuación. Ningunos pacientes mostraron pruebas de una reacción adversa por el sistema inmune, un efecto secundario que ha planteado la preocupación en las juicios por otras terapias génicas.

Mientras Que varias terapias génicas han mostrado el éxito para el formulario más raro, hemofilia B, la terapia génica para la hemofilia A se ha considerado más desafiadora porque se asocia a un complejo y a un gen mucho más grande, haciendo terapia génica acertada considerablemente más difícil.

“Los datos clínicos hasta la fecha para esta terapia génica de investigación excedieron nuestras expectativas, en términos de niveles cada vez mayores del factor VIII y reducir el tipo de corrimiento anualizado,” dijo al investigador K. Juan Pasi, DOCTOR EN MEDICINA, profesor del terminal de componente del hemostasis y de la trombosis en los Baronets y el director clínico de la Facultad de Medicina y de la Odontología y de la hemofilia de Londres en la Confianza de NHS de la Salud de los Baronets. “Muchos participantes de la juicio clínica han visto niveles del factor VIII en o cerca de normal. Este resultado clínico tiene el potencial de mejorar las vidas de los pacientes que ahora deben infundirse con el factor VIII tan a menudo como cada otro día. Con este tratamiento experimental, estamos investigando si puede ser posible que los pacientes de la hemofilia A reducir o eliminen el tratamiento del factor VIII sobre una cronología extendida.”

Este estudio fue utilizado por una concesión sin restricción Bayer AG.

Los Jóvenes de Annie, Doctorado, Universidad de Warwick, Reino Unido, presentarán este estudio durante una presentación oral el lunes 11 de diciembre, en el 10:30 Mañana EST en el Sitio B207 del Centro de Congreso del Mundo de Georgia.

Fuente: http://www.hematology.org/Newsroom/Press-Releases/2017/8065.aspx