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Des rétinopathies ont pu être traitées par les gouttes ophtalmiques au lieu des injections intraoculaires

Le Sylentis ferme espagnol a développé un composé pour traiter les maladies de la rétine, telles que la dégénérescence maculaire liée à l'âge et la rétinopathie diabétique, qui seront administrées par les gouttes ophtalmiques au lieu des injections intraoculaires. Le médicament, qui a été vérifié chez les animaux, est petit ARN de intervention capable de pénétrer les cellules de la rétine et de bloquer la formation des vaisseaux sanguins neufs.

Ana Hernando

Un composé neuf, développé par la société de biotechnologie Sylentis, peut pénétrer la rétine à la dégénérescence maculaire liée à l'âge et à la rétinopathie diabétique de festin, simplement avec la gestion des gouttes ophtalmiques.

Le médicament SYL136001v10, présenté par la compagnie de groupe de PharmaMar, a lieu toujours pendant la phase préclinique. « Son efficacité a été prouvée dans des modèles animaux et les essais avec des êtres humains commenceront fin 2018 », ont dit Covadonga Pañeda, gestionnaire de R+D chez Sylentis.

Pañeda est l'auteur principal d'une étude sur SYL136001v10, qui a été présenté fin septembre à la rencontre annuelle XIII de la société de thérapeutique d'oligonucléotides, retenu en Bordeaux (France).

Objectif : pour amortir l'expression de la protéine de NRARP

Pañeda continue pour expliquer que ce composé « est petit ARN de intervention (siRNA) conçu pour amortir l'expression de NRARP, une protéine qui règle la formation des vaisseaux sanguins neufs dans la rétine ».

De cette façon, il dit, « le médicament exerce son action en présentant les cellules de la rétine, où il évite la synthèse de cette protéine et bloque la formation des récipients neufs, qui est l'une des caractéristiques principales des maladies dégénératives de la rétine ».

Les composés actuel employés pour traiter ces maladies sont basés sur les grands anticorps qui ne peuvent pas pénétrer de la surface oculaire à la rétine, ainsi elles doivent être administrées par les injections intravitreal.

Par conséquent, les « patients souffrant de la dégénérescence maculaire liée à l'âge ou de la rétinopathie diabétique doivent aller à l'hôpital où les demandes de règlement sont exécutées avec les injections oculaires, qui est ennuyant et douloureux, et concernent également un investissement financier significatif pour le système de santé », dit Covadonga Pañeda.

Efficacité dans des modèles animaux

Cependant, il note, « siRNA, comme SYL136001v10, sont jusqu'à 10 fois plus petit que ces demandes de règlement. Leur taille leur permet de pénétrer la rétine et d'empêcher la formation des vaisseaux sanguins neufs après leur application dans les gouttes ophtalmiques, comme nous avons montré dans des modèles animaux ».

En particulier, les « études d'efficacité ont prouvé que la réduction de NRARP dans la rétine au moyen de siRNA mène à la régression des lésions rétiniennes angiogéniques et que les réductions observées sont équivalentes à ceux d'anti-VEGF, qui est la norme de traitement actuel pour ces maladies avec les injections oculaires », des tensions le gestionnaire de R&D.

L'entreprise, située dans des chants de Tres (Madrid), des régimes pour prendre la charge de la première efficacité clinique étudie. Une fois que la validation de principe chez l'homme a été expliquée, elle essayera de qualifier le médicament à une multinationale.