Le malattie retiniche hanno potuto essere trattate dalle gocce oftalmiche invece delle iniezioni intraoculari

Lo Sylentis costante spagnolo ha sviluppato un composto per trattare le malattie della retina, quali degenerazione maculare senile relativa all'età e retinopatia diabetica, che saranno amministrate dalle gocce oftalmiche invece delle iniezioni intraoculari. La droga, che è stata provata in animali, è un piccolo RNA d'interferenza capace di penetrare le celle della retina e del blocco della formazione di nuovi vasi sanguigni.

Ana Hernando

Un nuovo composto, sviluppato dalla società di biotecnologia Sylentis, può penetrare la retina per trattare la degenerazione maculare senile relativa all'età e la retinopatia diabetica, semplicemente con l'amministrazione delle gocce oftalmiche.

La droga SYL136001v10, presentata dalla società del gruppo di PharmaMar, ha luogo ancora nella fase preclinica. “La sua efficacia è stata provata nei modelli animali e le prove con gli esseri umani cominceranno alla fine del 2018„, hanno detto Covadonga Pañeda, gestore di R+D a Sylentis.

Pañeda è l'autore principale di uno studio su SYL136001v10, che è stato presentato alla fine di settembre alla riunione annuale XIII della società di terapeutica degli oligonucleotidi, tenuto in Bordeaux (Francia).

Obiettivo: per fare tacere l'espressione della proteina di NRARP

Pañeda continua a spiegare che questo composto “è un piccolo RNA d'interferenza (siRNA) destinato per fare tacere l'espressione di NRARP, una proteina che gestisce la formazione di nuovi vasi sanguigni nella retina„.

In questo modo, dice, “la droga esercita il suo atto registrando le celle della retina, in cui impedisce la sintesi di questa proteina e blocca la formazione di nuove imbarcazioni, che è una delle caratteristiche fondamentali delle malattie degeneranti della retina„.

I composti corrente usati per trattare queste malattie sono basati sui grandi anticorpi che non possono penetrare dalla superficie oculare alla retina, in modo da devono essere amministrate tramite le iniezioni intravitreal.

Di conseguenza, “i pazienti che soffrono dalla degenerazione maculare senile relativa all'età o dalla retinopatia diabetica devono andare all'ospedale in cui i trattamenti sono eseguiti con le iniezioni oculari, che è seccante e doloroso ed egualmente comprende un investimento finanziario significativo per il sistema di salubrità„, dice Covadonga Pañeda.

Efficacia nei modelli animali

Tuttavia, nota, “siRNA, come SYL136001v10, è fino a 10 volte più piccola di questi trattamenti. La loro dimensione li permette di penetrare la retina e di inibire la formazione di nuovi vasi sanguigni dopo la loro applicazione nelle gocce oftalmiche, come abbiamo indicato nei modelli animali„.

In particolare, “gli studi di efficacia hanno indicato che la riduzione di NRARP della retina per mezzo di siRNA piombo alla regressione delle lesioni retiniche angiogeniche e che le riduzioni osservate sono equivalenti a quelle di anti--VEGF, che è lo standard corrente del trattamento per queste malattie con le iniezioni oculari„, sforzi il gestore di R & S.

La ditta, situata nei Cantos di Tres (Madrid), pianificazioni per assumere il controllo della prima efficacia clinica studia. Una volta che il proof of concept in esseri umani è stato dimostrato, proverà a concedere una licenza alla droga ad una multinazionale.