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As doenças retinas podiam ser tratadas por gotas oftálmicos em vez das injecções intraocular

O Sylentis firme espanhol desenvolveu um composto para tratar doenças da retina, tais como o retinopathy macular relativo à idade da degeneração e do diabético, que será administrado por gotas oftálmicos em vez das injecções intraocular. A droga, que foi testada nos animais, é um RNA de interferência pequeno capaz de penetrar as pilhas da retina e de obstruir a formação de vasos sanguíneos novos.

Ana Hernando

Um composto novo, desenvolvido pela empresa de biotecnologia Sylentis, pode penetrar a retina para tratar retinopathy macular relativo à idade da degeneração e do diabético, simplesmente com a administração de gotas oftálmicos.

A droga SYL136001v10, apresentada pela empresa do grupo de PharmaMar, realiza-se ainda na fase pré-clínica. “Sua eficácia foi provada nos modelos animais e as experimentações com seres humanos começarão ao fim de 2018”, disseram Covadonga Pañeda, gerente de R+D em Sylentis.

Pañeda é o autor principal de um estudo em SYL136001v10, que foi apresentado ao fim de setembro na reunião XIII anual da sociedade da terapêutica dos Oligonucleotides, realizado no Bordéus (França).

Objetivo: para silenciar a expressão da proteína de NRARP

Pañeda vai sobre explicar que este composto “é um RNA de interferência pequeno (siRNA) projetado silenciar a expressão de NRARP, uma proteína que controle a formação de vasos sanguíneos novos na retina”.

Desta maneira, diz, “a droga exerce sua acção incorporando as pilhas da retina, onde impede a síntese desta proteína e obstrui a formação de embarcações novas, que é uma das características fundamentais de doenças degenerativos da retina”.

Os compostos usados actualmente para tratar estas doenças são baseados nos grandes anticorpos que não podem penetrar da superfície da ocular à retina, assim que devem ser administradas por injecções intravitreal.

Conseqüentemente, os “pacientes que sofrem de retinopathy macular relativo à idade da degeneração ou do diabético têm que ir ao hospital onde os tratamentos são executados com as injecções da ocular, que é irritante e doloroso, e igualmente envolvem um investimento financeiro significativo para o sistema da saúde”, dizem Covadonga Pañeda.

Eficácia nos modelos animais

Contudo, nota, “siRNA, como SYL136001v10, é até 10 vezes menor do que estes tratamentos. Seu tamanho permite que penetrem a retina e inibam a formação de vasos sanguíneos novos após sua aplicação em gotas oftálmicos, como nós mostramos nos modelos animais”.

Em particular, da “os estudos eficácia mostraram que a redução de NRARP na retina por meio do siRNA conduz à regressão de lesões retinas angiogenic e que as reduções observadas são equivalentes àquelas de anti-VEGF, que é o padrão actual do tratamento para estas doenças com injecções da ocular”, esforços o gerente do R&D.

A empresa, situada em Cantos de Tres (Madri), planos para tomar a carga da primeira eficácia clínica estuda. Uma vez que a prova de conceito nos seres humanos foi demonstrada, tentará licenciar a droga a uma multinacional.