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Las enfermedades retinianas se podían tratar por caídas oftálmicas en vez de inyecciones intraoculares

El Sylentis firme español ha desarrollado una composición para tratar las enfermedades de la retina, tales como degeneración macular relativa a la edad y retinopatía diabética, que serán administradas por caídas oftálmicas en vez de inyecciones intraoculares. La droga, que se ha probado en animales, es un pequeño ARN de interferencia capaz de penetrar las células de la retina y de cegar la formación de nuevos vasos sanguíneos.

Anecdotario Hernando

Una nueva composición, desarrollada por la compañía de biotecnología Sylentis, puede penetrar la retina para tratar la degeneración macular relativa a la edad y la retinopatía diabética, simple con la administración de caídas oftálmicas.

La droga SYL136001v10, presentada por la compañía del grupo de PharmaMar, sigue siendo en la fase preclínica. “Su eficacia se ha probado en los modelos animales y las juicios con los seres humanos comenzarán a finales de 2018”, dijeron a Covadonga Pañeda, gerente de R+D en Sylentis.

Pañeda es el autor principal de un estudio en SYL136001v10, que fue presentado a finales de septiembre en la reunión anual XIII de la sociedad de la terapéutica de los oligonucleótidos, detenido en Burdeos (Francia).

Objetivo: para imponer silencio a la expresión de la proteína de NRARP

Pañeda continúa explicar que esta composición “es un pequeño ARN de interferencia (siRNA) diseñado para imponer silencio a la expresión de NRARP, una proteína que controle la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina”.

De esta manera, ella dice, “la droga ejerce su acción incorporando las células de la retina, donde previene la síntesis de esta proteína y ciega la formación de nuevos buques, que es una de las características fundamentales de las enfermedades degenerativas de la retina”.

Las composiciones usadas actualmente para tratar estas enfermedades se basan en los anticuerpos grandes que no pueden penetrar de la superficie ocular a la retina, así que deben ser administradas por las inyecciones intravitreal.

Por lo tanto, los “pacientes que sufren de la degeneración macular relativa a la edad o de la retinopatía diabética tienen que ir al hospital en donde los tratamientos se realizan con las inyecciones oculares, que es molesto y doloroso, y también implican una inversión financiera importante para el sistema de la salud”, dicen a Covadonga Pañeda.

Eficacia en los modelos animales

Sin embargo, ella observa, “siRNA, como SYL136001v10, es hasta 10 veces más pequeña que estos tratamientos. Su talla permite que penetren la retina y que inhiban la formación de nuevos vasos sanguíneos después de su uso en caídas oftálmicas, como hemos mostrado en los modelos animales”.

Particularmente, los “estudios de la eficacia han mostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante siRNA lleva a la regresión de lesiones retinianas angiogénicas y que las reducciones observadas son equivalentes a las de anti-VEGF, que es el patrón actual del tratamiento para estas enfermedades con las inyecciones oculares”, las tensiones el gerente del R&D.

La empresa, situada en los Cantos de Tres (Madrid), los planes para tomar la carga de la primera eficacia clínica estudia. Una vez que la prueba del concepto en seres humanos se ha demostrado, intentará autorizar la droga a una multinacional.