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FDA approva la nuova terapia genica che mira al modulo raro di perdita ereditata della visione

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Luxturna (neparvovec-rzyl del voretigene), una nuova terapia genica, per curare i bambini ed i pazienti adulti con un modulo ereditato di perdita della visione che può provocare la cecità. Luxturna è la prima terapia genica direttamente amministrata approvata negli Stati Uniti che mirano ad una malattia causata dalle mutazioni in un gene specifico.

“Odierni marchi d'omologazione gli altro primi nel campo di terapia genica -; entrambi in come gli impianti di terapia e nell'ampliamento dell'impiego di terapia genica oltre il trattamento di cancro al trattamento di perdita di visione -; e questa pietra miliare rinforza il potenziale di questo approccio dell'innovazione nel trattamento delle una vasta gamma malattie provocatorie. Il punto delle decadi della ricerca ha provocato tre approvazioni di terapia genica questo anno per i pazienti con le malattie serie e rare. Credo che la terapia genica si trasformi in in un sostegno nel trattamento e forse facendo maturare, molte delle nostre malattie più devastanti e più intrattabili,„ ha detto commissario Scott Gottlieb, M.D. di FDA “siamo ad un punto di svolta quando si tratta di questo modulo novello della terapia ed a FDA, siamo messi a fuoco sull'instaurazione della struttura di polizza giusta per sfruttare questa apertura scientifica. L'anno prossimo, cominceremo a pubblicare una serie dei documenti specifici di malattia di orientamento sullo sviluppo dei prodotti specifici di terapia genica per presentare i parametri moderni e più efficienti -; compreso le nuove misure cliniche -; per la valutazione e l'esame di terapia genica per le malattie prioritarie differenti dove la piattaforma sta miranda a.„

Luxturna è approvato per il trattamento dei pazienti con la distrofia che retinica mutazione-associata biallelic confermata RPE65 quello piombo a perdita della visione e che può causare la cecità completa in pazienti sicuri.

I dystrophies retinici ereditari sono un vasto gruppo di disordini retinici genetici che sono associati con disfunzione visiva progressiva e sono causati dalle mutazioni in qualunque di più di 220 geni differenti. La distrofia retinica mutazione-associata di Biallelic RPE65 pregiudica circa 1.000 - 2.000 pazienti nei portafili di mutazione degli Stati Uniti Biallelic ha una mutazione (non necessariamente la stessa mutazione) in entrambe le copie di un gene particolare (una mutazione paterna e materna). Il gene RPE65 fornisce le istruzioni per la preparazione dell'enzima (una proteina che facilita le reazioni chimiche) che è essenziale per la visione normale. Le mutazioni nel gene RPE65 piombo ai livelli diminuiti o assenti di attività RPE65, bloccando il ciclo visivo e con conseguente visione alterata. Persone con deterioramento progressivo di esperienza retinica mutazione-associata biallelic di distrofia RPE65 di visione col passare del tempo. Questa perdita di visione, spesso durante l'infanzia o l'adolescenza, infine progredisce per completare la cecità.

Luxturna funziona consegnando una copia normale del gene RPE65 direttamente alle celle retiniche. Queste celle retiniche poi producono la proteina normale quell'indicatore luminoso di convertiti ad un segnale elettrico nella retina riparare la perdita della visione del paziente. Luxturna usa un virus adeno-associato naturale, che è stato modificato facendo uso delle tecniche del DNA ricombinante, come veicolo per consegnare il gene normale dell'essere umano RPE65 alle celle retiniche alla visione di restore.

“L'approvazione di Luxturna ulteriore apre la porta al potenziale delle terapie geniche,„ ha detto i segni di Peter, M.D., il Ph.D., Direttore del centro di FDA per la valutazione di Biologics e la ricerca (CBER). “I pazienti con la distrofia retinica mutazione-associata biallelic RPE65 ora hanno una probabilità per la visione migliore, dove poca speranza precedentemente è esistito.„

Luxturna dovrebbe essere dato soltanto ai pazienti che hanno celle retiniche possibili come determinate dai medici di trattamento. Il trattamento con Luxturna deve essere fatto esclusivamente in ogni occhio i giorni separati, con almeno i sei giorni fra le procedure chirurgiche. È amministrato via l'iniezione subretinal da un chirurgo con esperienza nell'esecuzione dell'ambulatorio intraoculare. I pazienti dovrebbero essere curati con un breve corso di prednisone orale per limitare la reazione immune potenziale a Luxturna.

La sicurezza e l'efficacia di Luxturna sono state stabilite in un programma di sviluppo clinico con complessivamente 41 paziente fra le età di 4 e 44 anni. Tutti i partecipanti avevano confermato le mutazioni biallelic RPE65. La prova primaria di efficacia di Luxturna è stata basata su uno studio di fase 3 con 31 partecipante misurando il cambiamento dal riferimento ad un anno nella capacità di un oggetto di traversare una corsa ad ostacoli ai vari livelli di luminosità. Il gruppo di pazienti che hanno ricevuto Luxturna ha dimostrato i miglioramenti significativi nella loro capacità di completare la corsa ad ostacoli ai bassi livelli di luminosità rispetto al gruppo di controllo.

Gli effetti collaterali negativi più comuni dal trattamento con Luxturna hanno incluso il rossore dell'occhio (iperemia congiuntivale), la cataratta, la pressione intraoculare aumentata e lo strappo retinico.

FDA ha accordato questi designazioni di terapia di esame e dell'innovazione di priorità dell'applicazione. Luxturna egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

Il garante sta ricevendo un buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia nel quadro di un programma progettato per incoraggiare lo sviluppo di nuove droghe e del biologics per la prevenzione ed il trattamento delle malattie pediatriche rare. Un buono può essere riacquistato da un garante ad una data ulteriore per ricevere l'esame di priorità di una domanda successiva di vendita di prodotto differente. Ciò è il tredicesimo buono pediatrico raro di esame di priorità di malattia pubblicato da FDA poiché il programma ha cominciato.

Per più ulteriormente valutare la sicurezza a lungo termine, il produttore pianificazione intraprendere gli studi d'osservazione di post-introduzione sul mercato che fanno partecipare i pazienti curati con Luxturna.

FDA ha accordato l'approvazione di Luxturna per scintillare Therapeutics Inc.