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O FDA aprova a terapia genética nova que visa o formulário raro da perda herdada da visão

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Luxturna (neparvovec-rzyl do voretigene), uma terapia genética nova, para tratar crianças e pacientes adultos com um formulário herdado da perda da visão que pudesse conduzir à cegueira. Luxturna é a primeira terapia genética directamente administrada aprovada nos E.U. que visam uma doença causada por mutações em um gene específico.

“Marcas de aprovação de hoje umas outro primeiras no campo da terapia genética -; ambos em como os trabalhos da terapia e em expandir o uso da terapia genética além do tratamento do cancro ao tratamento da perda da visão -; e este marco miliário reforça o potencial desta aproximação da descoberta em tratar uma vasta gama de doenças desafiantes. O ponto culminante das décadas da pesquisa conduziu a três aprovações da terapia genética este ano para pacientes com doenças sérias e raras. Eu acredito que a terapia genética se transformará um essencial no tratamento, e talvez curando, muitas de nossas doenças mais devastadores e mais intratáveis,” disse o comissário Scott Gottlieb do FDA, M.D. “nós estamos em um ponto de viragem quando se trata deste formulário novo da terapia e no FDA, nós somos centrados sobre o estabelecimento do quadro político direito para capitalizar nesta abertura científica. No próximo ano, nós começaremos a emitir uma série de originais doença-específicos da orientação na revelação de produtos específicos da terapia genética para apresentar parâmetros modernos e mais eficientes -; incluindo medidas clínicas novas -; para a avaliação e a revisão da terapia genética para as doenças prioritárias diferentes onde a plataforma está sendo visada.”

Luxturna é aprovado para o tratamento dos pacientes com distrofia que RPE65 retina mutação-associada biallelic confirmada aquele conduz à perda da visão e pode causar a cegueira completa em determinados pacientes.

Os dystrophies retinas hereditários são um grupo largo de desordens retinas genéticas que são associadas com a deficiência orgânica visual progressiva e causadas por mutações em qualquer de mais de 220 genes diferentes. A distrofia retina mutação-associada de Biallelic RPE65 afecta aproximadamente 1.000 a 2.000 pacientes nos portadores da mutação dos E.U. Biallelic tem uma mutação (não necessariamente a mesma mutação) em ambas as cópias de um gene particular (uma mutação paterno e materna). O gene RPE65 fornece instruções fazendo uma enzima (uma proteína que facilite reacções químicas) que é essencial para a visão normal. As mutações no gene RPE65 conduzem aos níveis reduzidos ou ausentes da actividade RPE65, obstruindo o ciclo visual e tendo por resultado a visão danificada. Os indivíduos com distrofia RPE65 retina mutação-associada biallelic experimentam a deterioração progressiva da visão ao longo do tempo. Esta perda de visão, frequentemente durante a infância ou a adolescência, progride finalmente para terminar a cegueira.

Luxturna trabalha entregando uma cópia normal do gene RPE65 directamente às pilhas retinas. Estas pilhas retinas produzem então a proteína normal essa luz de conversos a um sinal elétrico na retina restaurar a perda da visão do paciente. Luxturna usa um vírus adeno-associado natural, que seja alterado usando técnicas do DNA recombinante, como um veículo para entregar o gene normal do ser humano RPE65 às pilhas retinas à visão da restauração.

“A aprovação de Luxturna mais adicional abre a porta ao potencial das terapias genéticas,” disse as marcas de Peter, M.D., Ph.D., director do centro do FDA para a avaliação do Biologics e a pesquisa (CBER). Os “pacientes com distrofia RPE65 retina mutação-associada biallelic têm agora uma possibilidade para a visão melhorada, onde pouca esperança existiu previamente.”

Luxturna deve ser dado somente aos pacientes que têm pilhas retinas viáveis como determinadas pelos médicos de tratamento. O tratamento com Luxturna deve ser feito separada em cada olho em dias separados, com pelo menos seis dias entre procedimentos cirúrgicos. É administrado através da injecção subretinal por um cirurgião experimentado em executar a cirurgia intraocular. Os pacientes devem ser tratados com um curso breve da prednisona oral para limitar a reacção imune potencial a Luxturna.

A segurança e a eficácia de Luxturna foram estabelecidas em um programa de revelação clínico com um total de 41 pacientes entre as idades de 4 e 44 anos. Todos os participantes tinham confirmado as mutações RPE65 biallelic. A evidência preliminar da eficácia de Luxturna foi baseada em um estudo da fase 3 com os 31 participantes medindo a mudança da linha de base a um ano na capacidade de um assunto para navegar um curso de obstáculo a vários níveis claros. O grupo de pacientes que receberam Luxturna demonstrou melhorias significativas em sua capacidade para terminar o curso de obstáculo a níveis da luminosidade reduzida em relação ao grupo de controle.

As reacções adversas as mais comuns do tratamento com Luxturna incluíram a vermelhidão do olho (hiperemia conjunctival), a catarata, a pressão intraocular aumentada e o rasgo retina.

O FDA concedeu estas designações da terapia da revisão e da descoberta da prioridade da aplicação. Luxturna igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O patrocinador está recebendo um comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença sob um programa pretendido incentivar a revelação de drogas novas e de biologics para a prevenção e o tratamento de doenças pediatras raras. Um comprovante pode ser resgatado por um patrocinador em um outro dia para receber a revisão da prioridade de um pedido subseqüente do mercado para um produto diferente. Este é o 13o comprovante pediatra raro da revisão da prioridade da doença emitido pelo FDA desde que o programa começou.

Para avaliar mais a segurança a longo prazo, o fabricante planeia conduzir um estudo observacional do cargo-mercado que envolve os pacientes tratados com o Luxturna.

O FDA concedeu a aprovação de Luxturna para acender Terapêutica Inc.