Les chercheurs emploient un composé de gène-retouche pour préserver l'audition dans le modèle animal de la surdité graduelle

Les chercheurs ont développé un composé de la gène-retouche CRISPR-Cas9 qui peut être fourni directement dans des cellules de cheveu de l'oreille interne pour éviter la perte auditive.

Crédit : Meletios Verras/Shutterstock.com

Dans un modèle de souris de surdité graduelle génétique graduelle humaine, les chercheurs de l'institut grand du MIT et le Harvard ont fourni le composé directement dans les cellules de cheveu de l'oreille interne, où il a perturbé le gène connu pour entraîner la perte auditive.

La perte auditive est le type le plus courant de perte sensorielle chez l'homme et presque la moitié des cas concernent un élément génétique fondamental. Les cellules de cheveu d'oreille interne sont des cellules spécialisées qui convertissent des vibrations d'onde sonore en signes électriques que le cerveau interprète.

Une cause sous-jacente de la perte auditive génétique est une mutation dans le gène TMC1 qui fait produire ces cellules de cheveu une protéine anormale et toxique qui s'accumule dans les cellules et les détruit éventuellement. La mutation entraîne la perte auditive graduelle dans les personnes jeunes, qui deviennent éventuellement sourdes.

Comme signalé dans la nature, à l'aide du gène CRISPR-Cas9 éditant le composé pour désactiver le gène muté, les chercheurs pouvaient préserver les cellules de cheveu d'oreille interne chez les souris qui ont été autrement génétiquement destinées pour devenir sourdes.

Le mélange de gène-retouche a été injecté dans le limaçon des souris nouveau-nées avec la mutation génique TMC1. Non traité gauche, les souris aurait remarqué la perte auditive à quatre semaines d'âge et de surdité profonde à huit.

À quatre semaines, les souris qui n'étaient pas données la demande de règlement ont eu une réaction détectable de tronc cérébral aux sons d'environ 80 décibels, au sujet du volume d'une radio forte, alors que les souris qui étaient données la demande de règlement ont eu des réactions au son commençant à environ 65 décibels, au sujet des gens de volume parlent généralement à.

Les mesures physiologiques ont prouvé que les souris traitées ont eu un niveau supérieur de survie de cellules de cheveu d'oreille interne que les souris non traitées et l'ordonnancement génétique des cellules éditées ont prouvé que le gène TMC1 avait avec succès été handicapé dans 94% de cas.

L'équipe a l'intention maintenant de développer la demande de règlement dans de plus grands modèles animaux de la perte auditive graduelle génétique.

« Ces résultats avisent le développement potentiel d'une demande de règlement pour un sous-type de perte auditive génétique, mais veiller la méthode est sûr et efficace est en critique important avant que nous proposions de nous rapprocher des essais humains, » dit le Co-sénior Liu auteur.

Source :

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-12/meae-ctp121817.php

Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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