I ricercatori usano un complesso gene-modificante per conservare l'audizione nel modello animale della sordità progressiva

I ricercatori hanno sviluppato un complesso gene-modificante CRISPR-Cas9 che può essere consegnato direttamente nelle cellule ciliate dell'orecchio interno per impedire la perdita dell'udito.

Credito: Meletios Verras/Shutterstock.com

In un modello del mouse della sordità progressiva genetica progressiva umana, i ricercatori dal vasto istituto del MIT e Harvard hanno consegnato il complesso direttamente nelle cellule ciliate dell'orecchio interno, in cui ha interrotto il gene conosciuto per causare la perdita dell'udito.

La perdita dell'udito è il tipo più comune di perdita sensitiva in esseri umani e quasi la metà dei casi comprende un elemento genetico di fondo. Le cellule ciliate dell'orecchio interno sono celle specializzate che convertono le vibrazioni dell'onda sonora in segnali elettrici che il cervello interpreta.

Una causa fondamentale di perdita dell'udito genetica è una mutazione nel gene TMC1 che induce queste cellule ciliate a produrre una proteina anormale e tossica che si accumula nelle celle e finalmente le uccide. La mutazione causa la perdita dell'udito progressiva in giovani persone, che finalmente diventano sorde.

Come riportato nella natura, usando il gene CRISPR-Cas9 che modifica il complesso per rendere non valido il gene mutato, i ricercatori potevano conservare le cellule ciliate dell'orecchio interno in mouse che altrimenti geneticamente sono stati destinati per diventare sordi.

La miscela gene-modificante è stata iniettata nella coclea dei mouse neonati con la mutazione genetica TMC1. Non trattato sinistro, i mouse avrebbe avvertito la perdita dell'udito a quattro settimane dell'età e la sordità profonda ad otto.

A quattro settimane, i mouse che non sono stati dati il trattamento hanno avuti una risposta rilevabile del tronco cerebrale ai suoni di intorno 80 decibel, circa il volume di radio rumorosa, mentre i mouse che sono stati dati il trattamento hanno avuti risposte al suono che si avvia a circa 65 decibel, circa la gente del volume generalmente parlano a.

Le misure fisiologiche hanno indicato che i mouse trattati hanno avuti un'più alta tariffa della sopravvivenza della cellula ciliata dell'orecchio interno che i mouse non trattati e l'ordinamento genetico delle celle modificate hanno indicato che il gene TMC1 era stato reso non valido con successo in 94% dei casi.

Il gruppo ora intende sviluppare il trattamento nei più grandi modelli animali di perdita dell'udito progressiva genetica.

“Questi risultati informano lo sviluppo potenziale di un trattamento per un sottotipo di perdita dell'udito genetica, ma assicurarsi il metodo è sicuro ed efficace è estremamente importante prima che proponiamo di muoverci più vicino alle prove umane,„ dice Liu co-senior autore.

Sorgente:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-12/meae-ctp121817.php

Sally Robertson

Written by

Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

Citations

Please use one of the following formats to cite this article in your essay, paper or report:

  • APA

    Robertson, Sally. (2019, June 19). I ricercatori usano un complesso gene-modificante per conservare l'audizione nel modello animale della sordità progressiva. News-Medical. Retrieved on October 19, 2019 from https://www.news-medical.net/news/20171221/Researchers-use-a-gene-editing-complex-to-preserve-hearing-in-animal-model-of-progressive-deafness.aspx.

  • MLA

    Robertson, Sally. "I ricercatori usano un complesso gene-modificante per conservare l'audizione nel modello animale della sordità progressiva". News-Medical. 19 October 2019. <https://www.news-medical.net/news/20171221/Researchers-use-a-gene-editing-complex-to-preserve-hearing-in-animal-model-of-progressive-deafness.aspx>.

  • Chicago

    Robertson, Sally. "I ricercatori usano un complesso gene-modificante per conservare l'audizione nel modello animale della sordità progressiva". News-Medical. https://www.news-medical.net/news/20171221/Researchers-use-a-gene-editing-complex-to-preserve-hearing-in-animal-model-of-progressive-deafness.aspx. (accessed October 19, 2019).

  • Harvard

    Robertson, Sally. 2019. I ricercatori usano un complesso gene-modificante per conservare l'audizione nel modello animale della sordità progressiva. News-Medical, viewed 19 October 2019, https://www.news-medical.net/news/20171221/Researchers-use-a-gene-editing-complex-to-preserve-hearing-in-animal-model-of-progressive-deafness.aspx.