Os pesquisadores usam um complexo deedição para preservar a audição no modelo animal da surdez progressiva

Os pesquisadores desenvolveram um complexo CRISPR-Cas9 deedição que pudesse ser entregado directamente em pilhas de cabelo da orelha interna para impedir a perda da audição.

Crédito: Meletios Verras/Shutterstock.com

Em um modelo do rato da surdez progressiva genética progressiva humana, os pesquisadores do instituto largo do MIT e Harvard entregaram o complexo directamente nas pilhas de cabelo da orelha interna, onde interrompeu o gene conhecido para causar a perda da audição.

A perda da audição é o tipo o mais comum de perda sensorial nos seres humanos e quase a metade dos casos envolve um elemento genético subjacente. As pilhas de cabelo da orelha interna são as pilhas especializadas que convertem vibrações da onda sadia nos sinais elétricos que o cérebro interpreta.

Uma causa subjacente da perda da audição genética é uma mutação no gene TMC1 que faz com que estas pilhas de cabelo produzam uma proteína anormal, tóxica que acumule nas pilhas e as mate eventualmente. A mutação causa a perda da audição progressiva nos indivíduos novos, que se tornam eventualmente surdos.

Como relatado na natureza, usando o gene CRISPR-Cas9 que edita o complexo para desabilitar o gene transformado, os pesquisadores podiam preservar as pilhas de cabelo da orelha interna nos ratos que foram destinados de outra maneira genetically para se tornar surdos.

A mistura deedição foi injectada na cóclea de ratos recém-nascidos com a mutação genética TMC1. Não tratado esquerdo, os ratos experimentaria a perda da audição em quatro semanas da idade e a surdez profunda em oito.

Em quatro semanas, os ratos que não foram dados o tratamento tiveram uma resposta detectável do brainstem aos sons de ao redor 80 decibéis, sobre o volume de um rádio alto, visto que os ratos que foram dados o tratamento tiveram respostas ao som que começa ao redor de 65 decibéis, sobre os povos do volume falam geralmente em.

As medidas fisiológicos mostraram que os ratos tratados tiveram uma taxa mais alta de sobrevivência da pilha de cabelo da orelha interna do que os ratos não tratados e arranjar em seqüência genético das pilhas editadas mostraram que o gene TMC1 tinha sido com sucesso deficiente em 94% dos casos.

A equipe pretende agora desenvolver o tratamento em modelos animais maiores da perda da audição progressiva genética.

“Estes resultados informam a revelação potencial de um tratamento para um subtipo da perda da audição genética, mas certificar-se do método é segura e eficaz é criticamente importante antes que nós propor se mover mais perto das experimentações humanas,” diz Liu autor co-superior.

Source:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2017-12/meae-ctp121817.php

Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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