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Il trapianto della cellula staminale migliora la sopravvivenza fra i pazienti della dermatosclerosi

La dermatosclerosi con la partecipazione dell'organo interno è un disordine autoimmune debilitante e letale con pochi efficaci trattamenti. Ma uno studio piombo dai ricercatori di duca Health ha trovato la nuova causa per ottimismo facendo uso di un regime aggressivo del trapianto della cellula staminale.

I ricercatori, pubblicanti nell'emissione del 4 gennaio di New England Journal di medicina, sopravvivenza significativamente migliore trovata fra i pazienti con un modulo severo di dermatosclerosi che ha subito la chemioterapia, l'irradiazione totale e un trapianto della cellula staminale. I pazienti egualmente hanno avuti meno esigenza delle droghe immuni del suppressant dopo trapianto.

“La dermatosclerosi indurisce l'interfaccia ed i tessuti connettivi e nel suo modulo severo piombo all'errore interno dell'organo, i polmoni„ hanno detto il più spesso l'autore principale Keith Sullivan, M.D., professore di James B. Wyngaarden di medicina e della terapia cellulare a duca. “In questi casi severi, le terapie farmacologiche convenzionali non sono a lungo termine molto efficace, in modo dai nuovi approcci sono una priorità.„

Le pubblicazioni più in anticipo hanno suggerito che il trapianto della cellula staminale potrebbe essere un trattamento possibile, facendo uso del trattamento meno intensivo senza irradiamento. Questi studi hanno indicato che il trapianto della cellula staminale dell'diminuire-intensità ha migliorato la sopravvivenza, ma la malattia ha ritornato spesso e la sicurezza paziente è rimanere una preoccupazione. Di conseguenza, il trattamento convenzionale della droga immunosopressiva è rimanere il livello di cura negli Stati Uniti.

Nello studio corrente, Sullivan ed i colleghi hanno sviluppato un regime di condizionamento del trapianto che chemioterapia inclusa della alto-dose più radiazione dell'intero-organismo completamente per eliminare il sistema diformazione difettoso del paziente, allo scopo di miglioramento della sopravvivenza e diminuire gli effetti della malattia. Hanno limitato la radiazione proteggendo i reni ed i polmoni dei pazienti mentre repopulating il sangue ed il sistema immunitario.

Trentasei pazienti della dermatosclerosi sono stati definiti a caso per ricevere il trapianto. Il regime è stato destinato per distruggere il sistema immunitario autoreactive difettoso dei pazienti e per sostituirlo con le loro proprie cellule staminali di sangue che erano state eliminate e curato state per eliminare la auto-reazione dei linfociti.

Per il confronto, 39 pazienti supplementari sono stati ripartiti con scelta casuale per ricevere 12 iniezioni endovenose mensili di ciclofosfoammide, un trattamento di soppressione immune convenzionale per la dermatosclerosi severa.

Gli studi sono stati intrapresi su un periodo di dieci anni a 26 università negli Stati Uniti e nel Canada. Il punto finale primario di studio a 54 mesi era un punteggio composito rigoglioso globale basato su una gerarchia delle funzionalità della dermatosclerosi compreso l'indurimento di sopravvivenza, di funzione dell'organo, di qualità di vita e dell'interfaccia. I risultati hanno mostrato il vantaggio significativo con trapianto: 67 per cento di 1.404 al paio confronti hanno favorito il trapianto contro 33 per cento che favoriscono la ciclofosfoammide.

Dal punto finale di studio, meno destinatari del trapianto hanno riattivato l'uso delle droghe della anti-dermatosclerosi (9 per cento contro 44 per cento dei comandi). La sopravvivenza globale a 72 mesi era 86 per cento dopo trapianto contro 51 per cento dopo ciclofosfoammide -- un vantaggio altamente significativo.

“Questi risultati mostrano che le persone con la dermatosclerosi di povero-prognosi possono migliorare più lungamente e vivere e che questi avanzamenti sembrano durevoli,„ Sullivan hanno detto.

la mortalità in relazione con il trattamento al punto finale di studio di 54 mesi era 3 per cento fra i destinatari del trapianto mentre i destinatari della ciclofosfoammide non hanno avuti morti in relazione con il trattamento. A breve termine, i destinatari del trapianto egualmente hanno avuti effetti secondari più seri, quali i conteggi dei globuli e le infezioni bassi.

“I pazienti ed i loro medici dovrebbero pesare con attenzione i pro - e - contro del trattamento intensivo con il trapianto della cellula staminale, ma questo può eventualmente fissare un nuovo standard in questo malattia autoimmune altrimenti devastante,„ Sullivan ha detto. “Questi avanzamenti mostrano il valore di ricerca medica e dei test clinici nell'individuazione delle terapie migliori per avanzare la salubrità.„