Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

A transplantação da célula estaminal melhora a sobrevivência entre pacientes do scleroderma

O Scleroderma com participação do órgão interno é uma desordem auto-imune debilitante e letal com poucos tratamentos eficazes. Mas um estudo conduzido por pesquisadores do duque Saúde encontrou a causa nova para o optimismo usando um regime agressivo da transplantação da célula estaminal.

Os pesquisadores, publicando na introdução do 4 de janeiro de New England Journal da medicina, sobrevivência significativamente melhorada encontrada entre pacientes com um formulário severo do scleroderma que se submetesse à quimioterapia, à radiação de corpo inteiro e a uma transplantação da célula estaminal. Os pacientes igualmente tiveram menos necessidade para drogas repressivas imunes após a transplantação.

O “Scleroderma endurece a pele e os tecidos conjuntivos e em seu formulário severo conduzem à falha fatal do órgão, o mais frequentemente os pulmões” disseram o autor principal Keith Sullivan, M.D., professor de James B. Wyngaarden da medicina e da terapia celular no duque. “Nestes casos severos, os farmacoterapias convencionais não são a longo prazo muito eficaz, assim que as aproximações novas são uma prioridade.”

Umas publicações mais adiantadas sugeriram que a transplantação da célula estaminal pudesse ser um tratamento viável, usando o tratamento menos intensivo sem irradiação. Estes estudos mostraram que a transplantação da célula estaminal da reduzir-intensidade melhorou a sobrevivência, mas a doença retornou frequentemente e a segurança paciente permaneceu um interesse. Em conseqüência, o tratamento convencional da droga immunosuppressive permaneceu o padrão de cuidado nos E.U.

No estudo actual, Sullivan e os colegas desenvolveram um regime de acondicionamento da transplantação que quimioterapia incluída da alto-dose mais a radiação de todo o organismo para limpar inteiramente para fora o sistema deformação defeituoso do paciente, com o objectivo de melhorar a sobrevivência e de diminuir os efeitos da doença. Limitaram a radiação protegendo os rins e os pulmões dos pacientes ao repopulating o sangue e o sistema imunitário.

Trinta e seis pacientes do scleroderma foram atribuídos aleatòria para receber a transplantação. O regime foi projectado destruir o sistema imunitário autoreactive defeituoso dos pacientes e substitui-lo com suas próprias células estaminais do sangue que tinham sido removidas e tratadas para eliminar a auto-reacção de linfócitos.

Para a comparação, 39 pacientes adicionais randomized para receber 12 injecções intravenosas mensais do cyclophosphamide, um tratamento de supressão imune convencional para o scleroderma severo.

O estudo foi conduzido durante um período de 10 anos em 26 universidades nos Estados Unidos e no Canadá. O valor-limite preliminar do estudo em 54 meses era uma contagem composta florescente global baseada em uma hierarquia das características do scleroderma que incluem a sobrevivência, a função do órgão, a qualidade de vida e o endurecimento da pele. Os resultados mostraram o benefício significativo com transplantação: 67 por cento de 1.404 por pares comparações favoreceram a transplantação contra 33 por cento que favorecem o cyclophosphamide.

Pelo valor-limite do estudo, menos receptores da transplantação recomeçaram o uso das drogas do anti-scleroderma (9 por cento contra 44 por cento dos controles). A sobrevivência total em 72 meses era 86 por cento após a transplantação contra 51 por cento após o cyclophosphamide -- um benefício altamente significativo.

“Estes resultados mostram que os indivíduos com scleroderma do deficiente-prognóstico podem melhorar e viver mais por muito tempo e que estes avanços parecem duráveis,” Sullivan disseram.

a mortalidade Tratamento-relacionada no valor-limite do estudo de 54 meses era 3 por cento entre receptores da transplantação quando os receptores do cyclophosphamide não tiveram nenhuma morte tratamento-relacionada. No curto prazo, os receptores da transplantação igualmente tiveram uns efeitos secundários mais sérios, tais como baixas contagens de sangue e infecções.

Os “pacientes e seus doutores devem com cuidado pesar os profissionais - e - contra do tratamento intensivo com transplantação da célula estaminal, mas esta pode esperançosamente ajustar um padrão novo nesta doença auto-imune de outra maneira devastador,” Sullivan disse. “Estes avanços mostram o valor da investigação médica e dos ensaios clínicos em encontrar melhores terapias para avançar a saúde.”