Advertencia: Esta página es una traducción de esta página originalmente en inglés. Tenga en cuenta ya que las traducciones son generadas por máquinas, no que todos traducción será perfecto. Este sitio Web y sus páginas están destinadas a leerse en inglés. Cualquier traducción de este sitio Web y su páginas Web puede ser imprecisa e inexacta en su totalidad o en parte. Esta traducción se proporciona como una conveniencia.

El trasplante de la célula madre perfecciona supervivencia entre pacientes del escleroderma

El escleroderma con la implicación del órgano interno es un desorden autoinmune debilitante y mortífero con pocos tratamientos efectivos. Pero un estudio llevado por los investigadores de duque Health ha encontrado la nueva causa para el optimismo usando un régimen agresivo del trasplante de la célula madre.

Los investigadores, publicando en la aplicación del 4 de enero New England Journal del remedio, supervivencia importante perfeccionada encontrada entre pacientes con una forma severa del escleroderma que experimentó la quimioterapia, la radiación de carrocería entera y un trasplante de la célula madre. Los pacientes también tenían menos necesidad de drogas represivas inmunes después de trasplante.

El “escleroderma endurece la piel y los tejidos conectivos y en su forma severa llevan a la falla fatal del órgano, los pulmones” dijeron lo más a menudo posible al autor importante Keith Sullivan, M.D., profesor de medicina de James B. Wyngaarden y terapia celular en el duque. “En estos casos severos, las medicaciones convencionales no son largo plazo muy efectivo, así que las nuevas aproximaciones son una prioridad.”

Publicaciones anteriores sugirieron que el trasplante de la célula madre pudiera ser un tratamiento viable, usando el tratamiento menos intensivo sin la irradiación. Estos estudios mostraron que el trasplante de la célula madre de la reducir-intensidad perfeccionó supervivencia, pero la enfermedad volvió a menudo y el seguro paciente seguía siendo una preocupación. Como consecuencia, el tratamiento convencional de la droga inmunosupresiva seguía siendo la asistencia estándar en los E.E.U.U.

En el estudio actual, Sullivan y los colegas desarrollaron un régimen de condicionamiento del trasplante que quimioterapia incluida de la alto-dosis más la radiación de la entero-carrocería para limpiar completo fuera el sistema de inmune-formación defectuoso del paciente, con el objetivo de perfeccionar supervivencia y de disminuir los efectos de la enfermedad. Limitaron la radiación blindando los riñones y los pulmones de los pacientes mientras que repopulating la sangre y el sistema inmune.

Destinaron treinta y seis pacientes del escleroderma aleatoriamente para recibir el trasplante. El régimen fue diseñado para destruir el sistema inmune autoreactive defectuoso de los pacientes y para reemplazarlo por sus propias células madres de la sangre que habían sido quitadas y tratadas para eliminar uno mismo-reaccionar linfocitos.

Para la comparación, seleccionaron al azar a 39 pacientes adicionales para recibir 12 inyecciones intravenosas mensuales de ciclofosfamida, un tratamiento de supresión inmune convencional para el escleroderma severo.

El estudio conducto durante un período de diez años en 26 universidades en los Estados Unidos y el Canadá. La punto final primaria del estudio en 54 meses era una muesca compuesta espesa global basada en una jerarquía de las características del escleroderma incluyendo el endurecimiento de la supervivencia, de la función del órgano, de la calidad de vida y de la piel. Los resultados mostraron la ventaja importante con el trasplante: el 67 por ciento de 1.404 en parejas comparaciones favoreció el trasplante comparado con el 33 por ciento que favorecía el ciclofosfamida.

Por punto final del estudio, menos beneficiarios del trasplante reanudaron el uso de las drogas del anti-escleroderma (el 9 por ciento comparado con el 44 por ciento de mandos). La supervivencia total en 72 meses era el 86 por ciento después de trasplante comparado con el 51 por ciento después de ciclofosfamida -- una ventaja altamente importante.

“Estos resultados muestran que los individuos con escleroderma del pobre-pronóstico pueden perfeccionar y vivir más de largo y que estos avances aparecen duraderos,” a Sullivan dijeron.

la mortalidad Tratamiento-relacionada en la punto final del estudio de 54 meses era el 3 por ciento entre beneficiarios del trasplante mientras que los beneficiarios del ciclofosfamida no tenían ninguna muerte tratamiento-relacionada. A corto plazo, los beneficiarios del trasplante también tenían efectos secundarios más serios, tales como hemogramas e infecciones inferiores.

Los “pacientes y sus doctores deben pesar cuidadosamente los pros - y - contra del tratamiento intensivo con el trasplante de la célula madre, pero éste puede esperanzadamente fijar un nuevo patrón en esto enfermedad autoinmune de otra manera devastadora,” Sullivan dijo. “Estos avances muestran el valor de la investigación médica y de las juicios clínicas en encontrar mejores terapias para avance salud.”