Sangamo en de partner van Pfizer voor ontwikkeling van nieuwe eiwit het gentherapie van de zinkvinger om ALS te behandelen

Therapeutiek van Sangamo, Inc. en Pfizer Inc. kondigden vandaag een samenwerking voor de ontwikkeling van een potentiële gentherapie gebruikend aan eiwit de transcriptiefactoren van de zinkvinger (ZFP-TFs) om amyotrophic zijsclerose en (ALS) frontotemporal lobaire degeneratie (FTLD) met betrekking tot te behandelen veranderingen van het gen C9ORF72.

ALS en FTLD maken deel uit van een spectrum van neurodegenerative wanorde die door veranderingen in het gen C9ORF72 wordt veroorzaakt dat honderden extra herhalingen van een opeenvolging van het zes basispaar van DNA impliceert. Dit leidt uiteindelijk tot de verslechtering van motorneuronen, in het geval van ALS, of neuronen in de frontale en tijdelijke kwabben, in het geval van FTLD. Momenteel, zijn er geen behandelingen om de vooruitgang van ALS of FTLD te stoppen of om te keren. De verandering C9ORF72 is verbonden met ongeveer één derde gevallen van familieALS.

„Wij zijn opgewekt om onze samenwerkingsverhouding met Pfizer met dit nieuwe programma voort te zetten dat van de het zinkvinger van Sangamo de eiwittechnologie gebruikt om een potentiële gentherapie voor patiënten met bepaalde vormen te ontwikkelen die van ALS en FTLD, ziekten met zeer beperkte behandelingsopties verwoesten,“ zei Dr. Sandy Macrae, de Ambtenaar van de President van Sangamo. De „precisie en de flexibiliteit van de proteïnen van de zinkvinger laten het richten van vrijwel om het even welke genetische verandering toe. De Samenwerking met de juiste partner voor een bepaalde therapeutische toepassing is een zeer belangrijke component van onze collectieve strategie en laat ons toe om de enorme kansreeks van ons platform na te streven.“

„Wij verheugen ons op het werken met Sangamo aan potentiële behandelingen voor het verwoesten van ziekten met betrekking tot genetische veranderingen van het gen C9ORF72,“ bovengenoemde Greg LaRosa, Hogere Ondervoorzitter en Belangrijkste Wetenschappelijke Ambtenaar, de Zeldzame Ziekte van Pfizer. „Pfizer is trots van de vooruitgang die wij op het gebied van gentherapie hebben geboekt, die enorme belofte aan patiënten en hun families.“ aanbiedt

De therapie van het Gen is een potentieel transformationele technologie voor patiënten, die op hoogst gespecialiseerde, éénmalige behandelingen wordt geconcentreerd die de worteloorzaak van ziekten richten die door genetische verandering worden veroorzaakt. De technologie van zfp-TF van Sangamo impliceert het introduceren van een gebouwde proteïne van de zinkvinger (ZFP) die om zich aan een nauwkeurige opeenvolging van DNA wordt ontworpen te identificeren en te binden. Eens verbindend aan de doelopeenvolging van DNA, onderdrukt een transcriptional onderdrukkersdomein in bijlage aan ZFP uitdrukking van het gen. Onder deze samenwerking, zullen Sangamo en Pfizer allele-specifieke ZFP-TFs met het potentieel onderzoeken om mutantC9ORF72 allele van wilde typeallele te onderscheiden en uitdrukking van de mutantvorm van het gen specifiek beneden-te regelen.

In Het Kader Van de termijnen van de samenwerkingsovereenkomst, zal Sangamo een $12 miljoen eerlijke betaling van Pfizer ontvangen. Sangamo zal van de ontwikkeling van kandidaten zfp-TF de oorzaak zijn. Pfizer zal en financieel voor verdere onderzoek, ontwikkeling, productie en introductie op de markt voor het C9ORF72 zfp-tf- programma en om het even welke resulterende producten operationeel verantwoordelijk zijn. Sangamo komt in aanmerking om potentiële ontwikkeling en commerciële mijlpaalbetalingen van zelfs $150 miljoen, evenals tiered royaltys op netto verkoop te ontvangen.

In Mei 2017, gingen Sangamo en Pfizer een exclusieve, globale samenwerking en vergunningsovereenkomst voor de ontwikkeling en de introductie op de markt van de potentiële producten van de gentherapie voor Hemofilie A, met inbegrip van Sb-525 aan, die de kliniek in Augustus 2017 ingingen.

Bron: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

Advertisement