Sangamo et Pfizer partner pour le développement de la thérapie génique neuve de protéine à doigt de zinc pour traiter des ALS

Sangamo Therapeutics, Inc. et Pfizer Inc. a aujourd'hui annoncé qu'une collaboration pour le développement d'une thérapie génique potentielle utilisant des facteurs de transcription de protéine à doigt de zinc (ZFP-TFs) pour traiter la sclérose latérale amyotrophique (ALS) et la dégénérescence lobaire frontotemporal (FTLD) a lié aux mutations du gène C9ORF72.

Les ALS et les FTLD font partie d'un éventail des troubles neurodegenerative provoqués par des mutations dans le gène C9ORF72 qui concerne des centaines de répétitions complémentaires de de séquence six paires de bases d'ADN. Ceci mène éventuel à la détérioration des neurones moteurs, dans le cas des ALS, ou aux neurones dans le frontal et les lobes temporaux, dans le cas de FTLD. Actuel, il n'y a aucun remède pour arrêter ou renverser l'étape progressive des ALS ou du FTLD. La mutation C9ORF72 est liée approximativement à un tiers de cas des ALS familiaux.

« Nous sommes excités pour continuer notre relation de collaboration avec Pfizer avec ce programme neuf utilisant la technologie de la protéine à doigt de zinc de Sangamo pour développer une thérapie génique potentielle pour des patients présentant certaines formes des ALS et FTLD, les maladies dévastatrices avec des options très limitées de demande de règlement, » a dit M. Sandy Macrae, Président Directeur Général de Sangamo. « La précision et la souplesse des protéines à doigt de zinc active la désignation d'objectifs de pratiquement n'importe quelle mutation génétique. La collaboration avec l'associé droit pour une application thérapeutique donnée est un élément clé de notre stratégie corporate et nous permet de poursuivre le vaste ensemble d'opportunité de notre plate-forme. »

« Nous attendons avec intérêt de fonctionner avec Sangamo sur des demandes de règlement potentielles pour les maladies dévastatrices liées aux mutations génétiques du gène C9ORF72, » a dit Greg LaRosa, vice-président principal et officier scientifique en chef, maladie rare de Pfizer. « Pfizer est fier du progrès que nous avons accompli dans le domaine de la thérapie génique, qui offre la promesse énorme aux patients et à leurs familles. »

Les thérapies géniques sont une technologie potentiellement transformationnelle pour des patients, concentrée sur les demandes de règlement hautement spécialisées et à application unique qui adressent la cause d'origine des maladies provoquées par mutation génétique. La technologie du ZFP-TF de Sangamo concerne introduire une protéine à doigt de zinc conçue (ZFP) qui est conçue pour recenser et gripper à une séquence précise d'ADN. Une fois lié à la séquence d'objectif de l'ADN, un domaine transcriptionnel de répresseur fixé au ZFP supprime l'expression du gène. Sous cette collaboration, Sangamo et Pfizer vérifieront l'allèle-détail ZFP-TFs avec le potentiel de différencier l'allèle du mutant C9ORF72 de l'allèle sauvage de type et vers le bas-de régler particulièrement l'expression de la forme de mutant du gène.

En vertu de la convention de collaboration, Sangamo recevra un paiement $12 millions franc de Pfizer. Sangamo sera responsable du développement des candidats de ZFP-TF. Pfizer sera de fonctionnement et financièrement responsable de la recherche, du développement, de la fabrication et de la commercialisation suivants pour le programme de C9ORF72 ZFP-TF et tous les produits donnants droit. Sangamo est éligible pour recevoir le développement potentiel et les paiements échelonnés commerciaux de jusqu'à $150 millions, ainsi que les redevances à gradins en ventes réelles.

En mai 2017, Sangamo et Pfizer ont conclu une collaboration et un contrat de licence exclusifs et globaux pour le développement et la commercialisation des produits de thérapie génique potentiels pour l'hémophilie A, y compris SB-525, qui est entré dans la clinique en août 2017.