Sangamo und Pfizer tun sich für Entwicklung der neuen Zinkfingerprotein-Gentherapie zusammen, um ALS zu behandeln

Sangamo Therapeutics, Inc. und Pfizer Inc. kündigte heute an, dass eine Zusammenarbeit für die Entwicklung einer möglichen Gentherapie unter Verwendung der Zinkfingerprotein-Übertragungsfaktoren (ZFP-TFs) zum der Amyotrophe Lateralsklerose und (ALS) der frontotemporal Lobardegeneration (FTLD) zu behandeln mit Veränderungen des Gens C9ORF72 verband.

ALS und FTLD sind ein Teil eines Spektrums der neurodegenerative Störungen, die durch Veränderungen im Gen C9ORF72 verursacht werden, das Hunderte von den zusätzlichen Wiederholungen von sechs falscher Paarreihenfolge von DNS miteinbezieht. Dieses führt schließlich zu die Alterung von Motoneuronen, im Falle ALS oder der Neuronen in den frontalen und zeitlichen Lappen, im Falle FTLD. Aktuell, gibt es keine Heilungen, zum der Weiterentwicklung von ALS oder von FTLD einzustellen oder aufzuheben. Die Veränderung C9ORF72 wird bis ungefähr Drittel von Fällen Familien-ALS verbunden.

„Wir werden erregt, um unser kooperatives Verhältnis zu Pfizer mit diesem neuen Programm unter Verwendung Sangamos der Zinkfinger-Proteintechnologie fortzusetzen, um eine mögliche Gentherapie für Patienten mit bestimmten Formularen von ALS zu entwickeln und FTLD, verheerende Krankheiten mit sehr begrenzten Behandlungsmöglichkeiten,“ sagte Dr. Sandy Macrae, Generaldirektor von Sangamo. „Die Präzision und die Flexibilität von Zinkfingerproteinen aktiviert das Anvisieren praktisch jeder genetischen Veränderung. Zusammenarbeit mit dem rechten Partner für eine gegebene therapeutische Anwendung ist eine Schlüsselkomponente unserer Unternehmensstrategie und aktiviert uns, das beträchtliche Gelegenheitsset unserer Plattform auszuüben.“

„Wir freuen uns, mit Sangamo in möglichen Behandlungen zu arbeiten nach den verheerenden Krankheiten, die auf genetischen Veränderungen des Gens C9ORF72 in Verbindung gestanden werden,“ sagte Greg LaRosa, Senior-Vizepräsident und Forschungsvorstand, Seltene Krankheit Pfizers. „Pfizer ist auf den Fortschritt stolz, den wir im Bereich der Gentherapie gemacht haben, die anbietet ungeheures Versprechen Patienten und ihren Familien.“

Gentherapien sind eine möglicherweise Transformationstechnologie für Patienten, gerichtet auf die hoch spezialisierten, einmaligen Behandlungen, die die Grundursache von den Krankheiten adressieren, die durch genetische Veränderung verursacht werden. Sangamos ZFP-TF Technologie bezieht mit ein, ein ausgeführtes Zinkfingerprotein einzuführen, (ZFP) das konstruiert wird, um an eine genaue Reihenfolge von DNS zu kennzeichnen und zu binden. Einmal gesprungen zur Zielreihenfolge von DNS, unterdrückt ein transcriptional Hemmergebiet, das zum ZFP befestigt wird, Ausdruck des Gens. Unter dieser Zusammenarbeit forschen Sangamo und Pfizer Allel-spezifisches ZFP-TFs mit dem Potenzial, das Allel des Mutanten C9ORF72 vom wilden Baumuster Allel zu unterscheiden und Ausdruck des Mutantformulars des Gens speziell unten-zu regeln nach.

Im Sinne der Zusammenarbeitsvereinbarung empfängt Sangamo eine Vorauszahlung $12 Million von Pfizer. Sangamo ist für die Entwicklung von ZFP-TF Kandidaten verantwortlich. Pfizer ist für nachfolgende Forschung, Entwicklung, Herstellung und Kommerzialisierung für das Programm C9ORF72 ZFP-TF und alle mögliche resultierenden Produkte betrieblich und finanziell verantwortlich. Sangamo ist geeignet, mögliche Entwicklung und Handelsmeilensteinzahlungen von bis $150 Million sowie abgestufte Abgaben auf Nettoumsätzen zu empfangen.

im Mai 2017 nahmen Sangamo und Pfizer an einer exklusiven, globalen Zusammenarbeit und an einer Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und die Kommerzialisierung von möglichen Gentherapieprodukten für Hämophilie A, einschließlich SB-525 teil, das die Klinik im August 2017 kam.

Quelle: https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_and_pfizer_announce_collaboration_for_development_of_zinc_finger_protein_gene_therapy_for_als

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