Sangamo e Pfizer partner per lo sviluppo di nuova terapia genica della proteina del dito di zinco per trattare il ALS

Sangamo Therapeutics, Inc. e Pfizer Inc. oggi ha annunciato che una collaborazione per lo sviluppo di una terapia genica potenziale facendo uso dei fattori di trascrizione della proteina del dito di zinco (ZFP-TFs) per trattare la sclerosi laterale amiotrofica (ALS) e la degenerazione lobare frontotemporal (FTLD) si è collegata alle mutazioni del gene C9ORF72.

Il ALS e FTLD fa parte di una gamma di disordini neurodegenerative causati dalle mutazioni nel gene C9ORF72 che comprende le centinaia di ripetizioni supplementari di una sequenza di sei coppie di basi di DNA. Ciò infine piombo al deterioramento dei motoneuroni, nel caso di ALS, o dei neuroni nei lobi frontali e temporali, nel caso di FTLD. Corrente, non ci sono maturazioni per fermare o invertire la progressione di ALS o di FTLD. La mutazione C9ORF72 è collegata a circa un terzo dei casi di ALS familiare.

“Siamo eccitati per continuare la nostra relazione di collaborazione con Pfizer con questo nuovo programma facendo uso della tecnologia della proteina del dito di zinco di Sangamo per sviluppare una terapia genica potenziale per i pazienti con determinati moduli di ALS e FTLD, malattie devastanti con le opzioni molto limitate di trattamento,„ ha detto il Dott. Sandy Macrae, direttore generale di Sangamo. “La precisione e la flessibilità delle proteine del dito di zinco permette all'ottimizzazione di virtualmente tutta la mutazione genetica. La collaborazione con il partner giusto per un'applicazione terapeutica data è una componente chiave della nostra strategia corporativa e ci permette di perseguire il vasto insieme di opportunità della nostra piattaforma.„

“Aspettiamo con impazienza di lavorare con Sangamo sui trattamenti potenziali per le malattie devastanti relative alle mutazioni genetiche del gene C9ORF72,„ ha detto Greg LaRosa, il vicepresidente senior e l'ufficiale scientifico principale, malattia rara di Pfizer. “Pfizer è fiero dei progressi che abbiamo realizzato nell'area di terapia genica, che offre la promessa tremenda ai pazienti ed alle loro famiglie.„

Le terapie geniche sono una tecnologia potenzialmente trasformazionale per i pazienti, messa a fuoco sui trattamenti altamente specializzati e di una volta che indirizzano la causa di origine delle malattie causate dalla mutazione genetica. La tecnologia dello ZFP-TF di Sangamo comprende presentare una proteina costruita del dito di zinco (ZFP) che è destinata per identificare e legare ad una sequenza precisa di DNA. Limitato una volta alla sequenza dell'obiettivo di DNA, un dominio trascrizionale del repressore fissato allo ZFP sopprime l'espressione del gene. Nell'ambito di questa collaborazione, Sangamo e Pfizer studieranno ZFP-TFs allele-specifico con il potenziale di differenziare l'allele del mutante C9ORF72 dal tipo selvaggio allele e specificamente giù-di regolamentare l'espressione del modulo mutante del gene.

Ai sensi dell'accordo di collaborazione, Sangamo riceverà in anticipo un pagamento $12 milioni da Pfizer. Sangamo sarà responsabile dello sviluppo dei candidati di ZFP-TF. Pfizer sarà funzionalmente e finanziariamente responsabile della ricerca, dello sviluppo, della fabbricazione e della commercializzazione successivi per il programma di C9ORF72 ZFP-TF e tutti i prodotti risultanti. Sangamo è ammissibile ricevere lo sviluppo potenziale ed i pagamenti a avanzamento lavori commerciali di fino a $150 milioni come pure i diritti d'autore a file sulle vendite nette.

Nel maggio 2017, Sangamo e Pfizer hanno preso parte ad una collaborazione e ad un contratto di licenza esclusivi e globali per lo sviluppo e la commercializzazione dei prodotti potenziali di terapia genica per emofilia A, compreso SB-525, che ha entrato nella clinica nell'agosto 2017.